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Patologie congenite, familiari e genetiche – ui.ui_pager.title_page

  • 796 studi clinici
  • 308 aperti
  • 374 malattie
  • 27 paesi

Malattie di quest'area

374 malattie con studi, prima le più studiate

Distrofia muscolare di Duchenne28Deficit di fattore VIII25Malattia a cellule falciformi25Fibrosi cistica24Angioedema ereditario22Atrofia muscolare spinale17Cardiomiopatia ipertrofica16Iperlipidemia di tipo IIa15Malattia da accumulo di glicogeno di tipo II14Anemia a cellule falciformi13Deficit di fattore IX13Cancro del polmone non a piccole cellule12Distrofia miotonica12Malattia cistica del rene congenita12Malattia di Huntington12Osteocondrodisplasia12Carenza di alfa 1-antitripsina11Epilessia mioclonica grave dell'infanzia11Mutazione del gene K-ras11Retinite pigmentosa11Sindrome adrenogenitale11Talassemia11Angioedema ereditario da carenza dell'inibitore della C1-esterasi10Malattia di Fabry10+350

Studi clinici: Patologie congenite, familiari e genetiche

796 studi in tutta Europa, prima gli studi aperti

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796 studi clinici

Portatore di gene della distrofia muscolare di Duchenne

Non in reclutamento
Farmaco in studioSenza placebo
Paesi:BelgioBelgio
  • Partecipanti:0–17 anni · 18–64 anni
  • Principi attivi:Vesleteplirsen
  • Promotore:Sarepta Therapeutics Inc.

Malattia di Huntington

Non in reclutamento
Farmaco in studio
Paesi:AustriaAustria
  • Partecipanti:18–64 anni · 65 anni e più
  • Principi attivi:Ptc518
  • Promotore:PTC Therapeutics Inc.

Paralisi cerebrale+1

Non in reclutamento
Farmaco autorizzato
Paesi:LettoniaLettonia
  • Partecipanti:0–17 anni
  • Principi attivi:Clostridium Botulinum Neurotoxin Type A (150Kd), Free Of Complexing Proteins
  • Promotore:Merz Pharmaceuticals GmbH

Sclerosi tuberosa complessa

Non in reclutamento
Farmaco autorizzatoSenza placebo
Paesi:PoloniaPolonia
  • Partecipanti:0–17 anni · 18–64 anni
  • Principi attivi:Cannabidiol
  • Promotore:Jazz Pharmaceuticals Research UK Limited

Neurofibromatosi

Non in reclutamento
Farmaco autorizzatoSenza placebo
Paesi:GermaniaGermania
  • Partecipanti:0–17 anni
  • Principi attivi:Selumetinib
  • Promotore:AstraZeneca AB

Angioedema ereditario

Non in reclutamento
Farmaco in studio
Paesi:FranciaFrancia
  • Partecipanti:18–64 anni · 65 anni e più
  • Principi attivi:Lonvoguran
  • Promotore:Intellia Therapeutics Inc.

Fibrodisplasia ossificante progressiva

Non in reclutamento
Farmaco in studio
Paesi:FinlandiaFinlandia
  • Partecipanti:18–64 anni · 65 anni e più
  • Principi attivi:Garetosmab
  • Promotore:Regeneron Pharmaceuticals Inc.

Malattia di Stargardt

Non in reclutamento
Farmaco in studio
Paesi:BelgioBelgio
  • Partecipanti:0–17 anni · 18–64 anni
  • Principi attivi:Tinlarebant
  • Promotore:Belite Bio Inc.

Malattia di Niemann-Pick

Non in reclutamento
Farmaco autorizzatoSenza placebo
Paesi:SpagnaSpagna
  • Partecipanti:18–64 anni
  • Principi attivi:Aprepitant
  • Promotore:Bellvitge University Hospital

Malattia da accumulo di glicogeno di tipo I

Non in reclutamento
Farmaco autorizzato
Paesi:DanimarcaDanimarca
  • Partecipanti:0–17 anni · 18–64 anni · 65 anni e più
  • Principi attivi:Prednisolone
  • Promotore:Ultragenyx Pharmaceutical Inc.

Emofilia

Non in reclutamento
Farmaco autorizzatoSenza placebo
Paesi:DanimarcaDanimarca
  • Partecipanti:0–17 anni · 18–64 anni · 65 anni e più
  • Principi attivi:Fitusiran
  • Promotore:Genzyme Corp.

Leucodistrofia metacromatica

Non in reclutamento
Farmaco autorizzatoSenza placebo
Paesi:ItaliaItalia
  • Partecipanti:0–17 anni
  • Principi attivi:Atidarsagene Autotemcel
  • Promotore:Orchard Therapeutics (Europe) Limited

Principi attivi studiati in quest'area

Le terapie sperimentate più spesso negli studi dell'area «Patologie congenite, familiari e genetiche».

Sirolimus21 studi cliniciSodium Chloride21 studi cliniciPrednisolone12 studi cliniciPlerixafor11 studi cliniciBusulfan10 studi cliniciIvacaftor9 studi cliniciMitapivat9 studi cliniciParacetamol8 studi cliniciTezacaftor8 studi clinici
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