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Area terapeutica

Patologie congenite, familiari e genetiche

  • 796 studi clinici
  • 308 aperti
  • 374 malattie
  • 27 paesi

Malattie di quest'area

374 malattie con studi, prima le più studiate

Distrofia muscolare di Duchenne28Deficit di fattore VIII25Malattia a cellule falciformi25Fibrosi cistica24Angioedema ereditario22Atrofia muscolare spinale17Cardiomiopatia ipertrofica16Iperlipidemia di tipo IIa15Malattia da accumulo di glicogeno di tipo II14Anemia a cellule falciformi13Deficit di fattore IX13Cancro del polmone non a piccole cellule12Distrofia miotonica12Malattia cistica del rene congenita12Malattia di Huntington12Osteocondrodisplasia12Carenza di alfa 1-antitripsina11Epilessia mioclonica grave dell'infanzia11Mutazione del gene K-ras11Retinite pigmentosa11Sindrome adrenogenitale11Talassemia11Angioedema ereditario da carenza dell'inibitore della C1-esterasi10Malattia di Fabry10+350

Studi clinici: Patologie congenite, familiari e genetiche

796 studi in tutta Europa, prima gli studi aperti

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796 studi clinici

Angioedema ereditario da carenza dell'inibitore della C1-esterasi+1

In reclutamento
Farmaco in studio
Paesi:AustriaAustria
  • Partecipanti:0–17 anni · 18–64 anni · 65 anni e più
  • Principi attivi:NAVENIBART
  • Promotore:Astria Therapeutics Inc.

Iperlipidemia di tipo IIa

In reclutamento
Farmaco in studioSenza placebo
Paesi:DanimarcaDanimarca
  • Partecipanti:0–17 anni · 18–64 anni
  • Principi attivi:ZODASIRAN
  • Promotore:Arrowhead Pharmaceuticals Inc.

Malattia di Huntington

In reclutamento
Farmaco in studio
Paesi:AustriaAustria
  • Partecipanti:18–64 anni · 65 anni e più
  • Principi attivi:VOTOPLAM
  • Promotore:Novartis Pharma AG

Malattia di von Willebrand+1

In reclutamento
Farmaco in studioSenza placebo
Paesi:GermaniaGermania
  • Partecipanti:18–64 anni
  • Principi attivi:RNA, (UM-SP-(2′-DEOXY-2′-FLUORO)A-SP-GM-AM-AM-(2′-DEOXY-2′-FLUORO)A-CM-UM-CM-AM-UM-AM-GM-(2′-DEOXY-2′-FLUORO)C-GM-(2′-DEOXY-2′-FLUORO)A-UM-UM-GM-CM-AM-SP-CM-SP-AM), COMPLEX WITH RNA (UM-SP-GM-SP-CM-AM-AM-UM-(2′-DEOXY-2′-FLUORO)C-GM-(2′-DEOXY-2′-FLUORO)C-(2′-DEOXY-2′-FLUORO)U-(2′-DEOXY-2′-FLUORO)A-UM-GM-AM-GM-UM-UM-UM-CM-UM-AM) 3′-[[(2S,4R)-1-[29-[[2-(ACETYLAMINO)-2-DEOXY-Β-D-GALACTOPYRANOSYL]OXY]-14,14-BIS[[3-[[3-[[5-[[2-(ACETYLAMINO)-2-DEOXY-Β-D-GALACTOPYRANOSYL]OXY]-1-OXOPENTYL]AMINO]PROPYL]AMINO]-3-OXOPROPOXY]METHYL]-1,12,19,25-TETRAOXO-16-OXA-13,20,24-TRIAZANONACOS-1-YL]-4-HYDROXY-2-PYRROLIDINYL]METHYL HYDROGEN PHOSPHATE] (1:1)
  • Promotore:Alnylam Pharmaceuticals Inc.

Angioedema ereditario

In reclutamento
Farmaco in studio
Paesi:AustriaAustria
  • Partecipanti:18–64 anni · 65 anni e più
  • Principi attivi:ADX-324
  • Promotore:Adarx Pharmaceuticals Inc.

Deficit di ornitina transcarbamilasi

In reclutamento
Farmaco in studioSenza placebo
Paesi:FranciaFrancia
  • Partecipanti:0–17 anni
  • Principi attivi:Adeno-Associated Virus Serotype Rh79 Containing The Human Otc Gene
  • Promotore:Iecure Inc.

Distrofia muscolare di Duchenne+1

In reclutamento
Farmaco in studioSenza placebo
Paesi:BelgioBelgio
  • Partecipanti:0–17 anni · 18–64 anni
  • Promotore:Entrada Therapeutics Inc.

Deficit di fattore VIII+1

In reclutamento
Farmaco autorizzatoSenza placebo
Paesi:AustriaAustria
  • Partecipanti:18–64 anni · 65 anni e più
  • Principi attivi:Efanesoctocog Alfa
  • Promotore:GWT-Tud GmbH

Malattia da accumulo di glicogeno di tipo II

In reclutamento
Farmaco in studioSenza placebo
Paesi:GermaniaGermania
  • Partecipanti:18–64 anni · 65 anni e più
  • Promotore:Denali Therapeutics Inc.

Deficit di fattore VIII

In reclutamento
Farmaco autorizzatoSenza placebo
Paesi:AustriaAustria
  • Partecipanti:0–17 anni · 18–64 anni · 65 anni e più
  • Principi attivi:Emicizumab
  • Promotore:F. Hoffmann-La Roche AG

Deficit di fattore VIII

In reclutamento
Farmaco autorizzatoSenza placebo
Paesi:AustriaAustria
  • Partecipanti:0–17 anni · 18–64 anni · 65 anni e più
  • Principi attivi:Ro7589655
  • Promotore:F. Hoffmann-La Roche AG

Carenza di alfa 1-antitripsina

In reclutamento
Farmaco autorizzatoSenza placebo
Paesi:DanimarcaDanimarca
  • Partecipanti:18–64 anni · 65 anni e più
  • Principi attivi:Human Alpha1-Proteinase Inhibitor
  • Promotore:CSL Behring LLC

Principi attivi studiati in quest'area

Le terapie sperimentate più spesso negli studi dell'area «Patologie congenite, familiari e genetiche».

Sirolimus21 studi cliniciSodium Chloride21 studi cliniciPrednisolone12 studi cliniciPlerixafor11 studi cliniciBusulfan10 studi cliniciIvacaftor9 studi cliniciMitapivat9 studi cliniciParacetamol8 studi cliniciTezacaftor8 studi clinici
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