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Studio sull'Efficacia di MT-7117 in Adulti e Adolescenti con Protoporfiria Eritropoietica o Protoporfiria X-Linked

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio clinico si concentra su due malattie rare chiamate Protoporfiria Eritropoietica e Protoporfiria X-linked. Queste condizioni causano sintomi come bruciore, formicolio, prurito o pizzicore quando la pelle è esposta alla luce solare. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato MT-7117, noto anche come Dersimelagon Fosfato, che viene somministrato sotto forma di compresse. Lo studio mira a valutare l'efficacia, la sicurezza e la tollerabilità di questo farmaco nel ridurre i sintomi causati dall'esposizione al sole.

Il farmaco MT-7117 sarà confrontato con un placebo per determinare quanto tempo impiega a manifestarsi il primo sintomo dopo l'esposizione al sole e quanto sono gravi questi sintomi. I partecipanti allo studio includeranno adulti e adolescenti con diagnosi confermata di una delle due malattie. Durante lo studio, i partecipanti assumeranno il farmaco o il placebo per un periodo di 16 settimane, e verranno monitorati per valutare i cambiamenti nei sintomi e nella loro tolleranza alla luce solare.

Lo scopo principale è capire se il MT-7117 può aumentare il tempo che una persona può trascorrere al sole prima che compaiano i sintomi. Inoltre, lo studio esaminerà il numero totale di eventi dolorosi indotti dal sole e le reazioni fototossiche durante il periodo di trattamento. Questo aiuterà a determinare se il farmaco può migliorare la qualità della vita delle persone affette da queste condizioni. Lo studio è previsto per concludersi nel 2026.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 6 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Il paziente partecipa a uno studio clinico di fase 3 per valutare l'efficacia, la sicurezza e la tollerabilità del farmaco MT-7117 in adulti e adolescenti con protoporfiria eritropoietica o protoporfiria legata al cromosoma X.

    Il farmaco viene somministrato sotto forma di compresse per uso orale.

  2. Passaggio 2

    Fase di trattamento

    Il paziente riceve il trattamento con MT-7117 o un placebo per un periodo di 16 settimane.

    Durante questo periodo, il paziente deve assumere il farmaco secondo le istruzioni fornite, rispettando la frequenza e il dosaggio prescritti.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio dei sintomi

    Il paziente deve monitorare e registrare i sintomi prodromici (bruciore, formicolio, prurito o pizzicore) associati all'esposizione alla luce solare.

    Il cambiamento rispetto al basale nel tempo medio di esposizione alla luce solare fino al primo sintomo prodromico viene valutato alla settimana 16.

  4. Passaggio 4

    Valutazione globale del paziente

    Alla settimana 16, il paziente completa una valutazione globale dell'impressione di cambiamento (PGIC) per fornire un feedback soggettivo sull'efficacia del trattamento.

  5. Passaggio 5

    Registrazione degli eventi di dolore

    Durante il periodo di trattamento di 16 settimane, il paziente registra il numero totale di eventi di dolore indotti dalla luce solare, definiti come sintomi prodromici con un punteggio di dolore da 1 a 10 sulla scala Likert.

  6. Passaggio 6

    Reazioni fototossiche

    Il paziente deve anche registrare il numero totale di reazioni fototossiche non prodromiche durante il periodo di trattamento di 16 settimane.

Chi può partecipare allo studio?

7 criteri

  • I partecipanti devono fornire il consenso informato scritto per partecipare. Per i minorenni, è necessario sia l'assenso del minore che il consenso del rappresentante legale.
  • Possono partecipare uomini e donne con una diagnosi confermata di Protoporfiria Eritropoietica (EPP) o Protoporfiria X-Linked (XLP), basata sulla storia medica.
  • I partecipanti devono avere un'età compresa tra 12 e 75 anni, inclusi, al momento dello screening.
  • I partecipanti devono essere disposti e in grado di viaggiare verso i siti dello studio per tutte le visite programmate.
  • Secondo l'opinione del ricercatore, i partecipanti devono essere in grado di comprendere la natura dello studio e i rischi associati alla partecipazione, e devono essere disposti a collaborare e rispettare le restrizioni e i requisiti del protocollo (incluso viaggiare ed esporsi il più possibile alla luce diretta del sole).
  • Le partecipanti di sesso femminile devono non allattare e avere un test di gravidanza urinario negativo alla visita iniziale prima di ricevere la prima dose del farmaco in studio.
  • Le partecipanti di sesso femminile in età fertile e i partecipanti di sesso maschile con partner in età fertile devono attualmente utilizzare o essere disposti a utilizzare due metodi efficaci di contraccezione.

Chi non può partecipare allo studio?

7 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno la diagnosi di Protoporfiria Eritropoietica o Protoporfiria X-Linked. Queste sono condizioni mediche specifiche legate alla sensibilità alla luce solare.
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nelle fasce di età specificate per lo studio. Le fasce di età ammesse sono adolescenti e adulti.
  • Non possono partecipare persone che non sono in grado di comprendere o seguire le istruzioni dello studio.
  • Non possono partecipare persone che hanno altre condizioni mediche che potrebbero interferire con i risultati dello studio.
  • Non possono partecipare persone che stanno assumendo farmaci che potrebbero influenzare i risultati dello studio.
  • Non possono partecipare persone che sono in gravidanza o che stanno allattando.
  • Non possono partecipare persone che hanno partecipato a un altro studio clinico recentemente.
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Farmaci in studio

MT-7117 è un farmaco sperimentale studiato per il trattamento di adulti e adolescenti affetti da Protoporfiria Eritropoietica (EPP) o Protoporfiria X-linked (XLP). Questo farmaco viene valutato per la sua efficacia nel ritardare l'insorgenza e ridurre la gravità dei primi sintomi prodromici, come bruciore, formicolio, prurito o pizzicore, che si manifestano con l'esposizione alla luce solare.

Che cosa si sa già del trattamento

MT-7117 – MT-7117 è un farmaco somministrato per via orale, attualmente in fase di sperimentazione clinica di fase 3. È studiato per il trattamento della protoporfiria eritropoietica e della protoporfiria legata al cromosoma X. Il farmaco agisce modulando la risposta del corpo all'esposizione alla luce solare, riducendo i sintomi prodromici come bruciore, formicolio, prurito o pizzicore. Appartiene alla classe farmacologica dei modulatori della risposta alla luce solare.

Malattie studiate

  • Eritropoietica Protoporfiria

    È una malattia genetica rara che colpisce la produzione di emoglobina, portando a un accumulo di protoporfirina nel corpo. Questo accumulo provoca una sensibilità estrema alla luce solare, causando sintomi come bruciore, formicolio, prurito o pizzicore sulla pelle esposta. I sintomi si manifestano rapidamente dopo l'esposizione al sole e possono durare per ore o giorni. La pelle può anche sviluppare gonfiore e arrossamento. La malattia è cronica e i sintomi possono variare in intensità.

  • Protoporfiria X-Linked

    È una variante della protoporfiria che si trasmette attraverso il cromosoma X, colpendo principalmente i maschi. Come l'eritropoietica protoporfiria, provoca un'elevata sensibilità alla luce solare, con sintomi simili di bruciore, formicolio, prurito o pizzicore. Questi sintomi si verificano rapidamente dopo l'esposizione al sole e possono essere molto dolorosi. La pelle può diventare rossa e gonfia, e i sintomi possono persistere per un periodo prolungato. La malattia è cronica e i sintomi possono variare in gravità.

Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 14 ott 2026
Etàda 18 anni in suFasePhase IIINumero dello studio2023-506735-15-00Codice del protocolloMT-7117-A-302Partecipanti previsti150 personePromotoreTanabe Pharma America Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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