Lo studio clinico si concentra su due malattie rare chiamate Protoporfiria Eritropoietica e Protoporfiria X-linked. Queste condizioni causano sintomi come bruciore, formicolio, prurito o pizzicore quando la pelle è esposta alla luce solare. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato MT-7117, noto anche come Dersimelagon Fosfato, che viene somministrato sotto forma di compresse. Lo studio mira a valutare l’efficacia, la sicurezza e la tollerabilità di questo farmaco nel ridurre i sintomi causati dall’esposizione al sole.

Il farmaco MT-7117 sarà confrontato con un placebo per determinare quanto tempo impiega a manifestarsi il primo sintomo dopo l’esposizione al sole e quanto sono gravi questi sintomi. I partecipanti allo studio includeranno adulti e adolescenti con diagnosi confermata di una delle due malattie. Durante lo studio, i partecipanti assumeranno il farmaco o il placebo per un periodo di 16 settimane, e verranno monitorati per valutare i cambiamenti nei sintomi e nella loro tolleranza alla luce solare.

Lo scopo principale è capire se il MT-7117 può aumentare il tempo che una persona può trascorrere al sole prima che compaiano i sintomi. Inoltre, lo studio esaminerà il numero totale di eventi dolorosi indotti dal sole e le reazioni fototossiche durante il periodo di trattamento. Questo aiuterà a determinare se il farmaco può migliorare la qualità della vita delle persone affette da queste condizioni. Lo studio è previsto per concludersi nel 2026.