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Damoctocog Alfa Pegol

Damoctocog Alfa Pegol, commercializzato come Jivi, è un prodotto a base di Fattore VIII ricombinante ad emivita prolungata utilizzato nel trattamento dell’Emofilia A. Questo articolo esplora vari studi clinici che indagano sulla sicurezza a lungo termine, l’efficacia e l’impatto sulla qualità della vita dei pazienti quando si utilizza Jivi per la profilassi e il trattamento degli episodi emorragici in individui con Emofilia A.

Indice dei Contenuti

Cos’è il Damoctocog Alfa Pegol?

Il damoctocog alfa pegol, noto anche con il nome commerciale Jivi o BAY94-9027, è un farmaco utilizzato per trattare e prevenire le emorragie nelle persone affette da emofilia A. L’emofilia A è un disturbo emorragico genetico causato dalla mancanza di una proteina nel sangue chiamata “fattore di coagulazione VIII” (FVIII)[1].

Jivi è un prodotto a emivita prolungata (EHL), il che significa che rimane nel corpo più a lungo rispetto ai prodotti standard del fattore VIII. Ciò consente iniezioni meno frequenti, rendendo potenzialmente il trattamento più conveniente per i pazienti[1].

Come Funziona?

Il damoctocog alfa pegol funziona sostituendo il fattore VIII mancante o difettoso nelle persone con emofilia A. È un prodotto ricombinante del fattore VIII, il che significa che viene prodotto in laboratorio utilizzando tecniche di ingegneria genetica. Il farmaco è specificamente progettato per durare più a lungo nel corpo, riducendo la frequenza delle iniezioni necessarie[2].

La parte “pegol” del nome si riferisce a una molecola di polietilenglicole (PEG) attaccata alla proteina del fattore VIII. Questa molecola PEG aiuta il farmaco a rimanere nel corpo più a lungo, consentendo una protezione prolungata contro le emorragie[2].

Trattamento e Prevenzione delle Emorragie

Il damoctocog alfa pegol viene utilizzato sia per il trattamento di episodi emorragici attivi che per la prevenzione delle emorragie (profilassi) nelle persone con emofilia A. Può essere utilizzato in pazienti di età pari o superiore a 12 anni[2].

Il farmaco aiuta a:

  • Arrestare gli episodi emorragici attivi
  • Prevenire le emorragie spontanee
  • Ridurre la frequenza delle emorragie articolari
  • Gestire le emorragie durante le procedure chirurgiche

Dosaggio e Somministrazione

Il damoctocog alfa pegol viene somministrato tramite iniezione in una vena (iniezione endovenosa). Lo schema di dosaggio può essere adattato alle esigenze individuali del paziente, il che rappresenta uno dei vantaggi di questo farmaco[2].

Gli schemi di dosaggio tipici possono includere:

  • Ogni 5 giorni
  • Ogni 7 giorni
  • Due volte a settimana

La dose esatta e la frequenza saranno determinate dal medico in base alle esigenze individuali e alla risposta al trattamento[3].

Sicurezza ed Efficacia

Sono in corso diversi studi per valutare la sicurezza e l’efficacia a lungo termine del damoctocog alfa pegol. Questi studi stanno esaminando vari aspetti, tra cui:

  • L’insorgenza di effetti collaterali (eventi avversi)
  • Lo sviluppo di inibitori (anticorpi che possono rendere il trattamento meno efficace)
  • La capacità del farmaco di prevenire gli episodi emorragici
  • Il suo impatto sulla salute articolare

Una delle principali preoccupazioni per la sicurezza che viene monitorata è lo sviluppo di inibitori del fattore VIII. Si tratta di anticorpi che il corpo potrebbe produrre contro il trattamento, potenzialmente rendendolo meno efficace. Il test regolare per gli inibitori fa parte del monitoraggio continuo della sicurezza[3].

Ricerca in Corso

Sono attualmente in corso diversi studi clinici per raccogliere ulteriori informazioni sul damoctocog alfa pegol. Questi studi mirano a:

  • Valutare la sicurezza a lungo termine del farmaco[4]
  • Valutare la sua efficacia nella prevenzione degli episodi emorragici[2]
  • Comprendere come influisce sulla salute articolare nel tempo[1]
  • Misurare il suo impatto sui livelli di attività fisica dei pazienti[5]

Questi studi forniranno preziose informazioni sull’uso a lungo termine del damoctocog alfa pegol in contesti reali.

Impatto sulla Qualità della Vita

I ricercatori sono anche interessati a comprendere come il damoctocog alfa pegol influisca sulla qualità della vita dei pazienti. Ciò include l’esame di:

  • Soddisfazione del paziente con il trattamento
  • Impatto sulle attività quotidiane e sulla produttività lavorativa
  • Cambiamenti nei livelli di attività fisica
  • Qualità della vita complessiva correlata alla salute

Questi aspetti vengono misurati utilizzando vari questionari e strumenti, tra cui il Questionario di Soddisfazione del Trattamento dell’Emofilia, la Misura della Qualità della Vita dell’Emofilia e dispositivi che monitorano l’attività fisica[5].

Offrendo un dosaggio meno frequente e una potenziale migliore protezione contro le emorragie, il damoctocog alfa pegol mira a semplificare la vita delle persone che vivono con l’emofilia A. Tuttavia, come per qualsiasi farmaco, è importante discutere i potenziali benefici e rischi con il proprio medico per determinare se sia la scelta giusta per te.

Aspect Details
Drug Name Damoctocog Alfa Pegol (Jivi, BAY94-9027)
Condition Treated Emofilia A
Main Study Objectives Sicurezza a lungo termine, efficacia, impatto sulla salute articolare, livelli di attività fisica, soddisfazione del paziente
Key Outcome Measures Tasso annualizzato di sanguinamento (ABR), punteggi di salute articolare (HEAD-US, HJHS), sviluppo di inibitori, misure della qualità della vita
Unique Study Features Dispositivi indossabili per misurare l’attività fisica, valutazione dell’efficacia nel mondo reale
Treatment Duration Varia da 1 a 4 anni, a seconda dello studio specifico
Safety Monitoring Eventi avversi, sviluppo di inibitori, anticorpi anti-PEG

FAQ for patient

  • Che cos’è il Damoctocog Alfa Pegol (Jivi)? Il Damoctocog Alfa Pegol, commercializzato come Jivi, è un prodotto ricombinante del Fattore VIII a emivita prolungata utilizzato per trattare e prevenire il sanguinamento nelle persone con Emofilia A. È progettato per rimanere nel corpo più a lungo rispetto ai prodotti standard del Fattore VIII, consentendo potenzialmente iniezioni meno frequenti.
  • Quali sono gli obiettivi principali degli studi clinici che coinvolgono Jivi? Gli studi clinici mirano a valutare la sicurezza a lungo termine di Jivi, la sua efficacia nella prevenzione degli episodi di sanguinamento, il suo impatto sulla salute articolare e come influisce sui livelli di attività fisica e sulla qualità della vita dei pazienti. Alcuni studi esaminano anche la soddisfazione del paziente e del medico riguardo al trattamento.
  • Come viene valutata la salute articolare in questi studi? La salute articolare viene valutata utilizzando vari metodi, tra cui esami ecografici, il punteggio HEAD-US (Hemophilia Early Arthropathy Detection with Ultrasound) e il punteggio HJHS (Hemophilia Joint Health Score). Questi strumenti aiutano i ricercatori a comprendere quanto bene Jivi prevenga i danni articolari nel tempo.
  • Cosa viene misurato per determinare l’efficacia di Jivi? L’efficacia di Jivi viene misurata attraverso diversi parametri, tra cui il tasso annuale di sanguinamento (ABR), il numero di infusioni necessarie per controllare il sanguinamento, i cambiamenti nei punteggi di salute articolare e i risultati riportati dai pazienti sulla qualità della vita e sulla soddisfazione del trattamento.
  • Ci sono aspetti unici in questi studi clinici? Sì, un aspetto unico è lo studio LIFE ACTIVE, che utilizza dispositivi indossabili per misurare i livelli di attività fisica dei pazienti. Questo studio mira a comprendere come il trattamento con Jivi influenzi la capacità dei pazienti di impegnarsi in attività fisiche e come questo si relazioni con i loro tassi di sanguinamento e i risultati generali sulla salute.

Studi clinici in corso su Damoctocog Alfa Pegol

  • Data di inizio: 2022-09-26

    Studio sulla sicurezza di Damoctocog Alfa Pegol nei bambini con emofilia A grave di età compresa tra 7 e 12 anni

    Non in reclutamento

    3 1 1 1

    Lo studio clinico si concentra su bambini di età compresa tra 7 e meno di 12 anni affetti da emofilia A grave, una condizione in cui il sangue non coagula correttamente a causa di una carenza del fattore VIII. Questo può portare a sanguinamenti spontanei o prolungati dopo un infortunio. Il trattamento in esame è…

    Malattie indagate:
    Farmaci indagati:
    Norvegia Italia
  • Data di inizio: 2023-07-28

    Studio sull’efficacia di fitusiran per prevenire episodi di sanguinamento in maschi con emofilia grave

    Non in reclutamento

    3 1 1 1

    Lo studio riguarda l’Emofilia, una malattia in cui il sangue non coagula correttamente, portando a sanguinamenti prolungati. Si concentra su due tipi di emofilia: A e B, che sono forme gravi della malattia. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato fitusiran, somministrato tramite iniezione sotto la pelle. L’obiettivo principale dello studio è capire quanto…

    Malattie indagate:
    Farmaci indagati:
    Francia Polonia Grecia Spagna Germania Italia

Glossario

  • Hemophilia A: Un disturbo emorragico genetico causato da una carenza del fattore di coagulazione VIII, che può portare a sanguinamenti prolungati e danni alle articolazioni se non trattato.
  • Factor VIII (FVIII): Una proteina nel sangue che aiuta a formare coaguli per fermare il sanguinamento. Le persone con Emofilia A hanno livelli bassi o disfunzionali di FVIII.
  • Prophylaxis: Trattamento regolare per prevenire episodi di sanguinamento nelle persone con emofilia.
  • Annualized Bleeding Rate (ABR): Il numero di episodi di sanguinamento che un paziente sperimenta nell'arco di un anno, utilizzato per misurare l'efficacia dei trattamenti dell'emofilia.
  • Extended Half-Life (EHL): Si riferisce ai prodotti del fattore della coagulazione progettati per rimanere più a lungo nell'organismo, permettendo potenzialmente una somministrazione meno frequente.
  • HEAD-US Score: Punteggio di rilevamento precoce dell'artropatia emofiliaca con ecografia, utilizzato per valutare la salute articolare nei pazienti emofiliaci.
  • HJHS: Punteggio di salute articolare nell'emofilia, uno strumento utilizzato per misurare la salute e la funzionalità articolare nelle persone con emofilia.
  • Inhibitor: Anticorpi che l'organismo può sviluppare contro i trattamenti con fattori della coagulazione, rendendoli meno efficaci.
  • PEG: Polietilenglicole, una molecola legata al Damoctocog Alfa Pegol per estenderne l'emivita nell'organismo.
  • Recombinant Factor VIII: Una versione artificiale del fattore della coagulazione VIII prodotta utilizzando tecniche di ingegneria genetica.