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Deucrictibant: Un Promettente Nuovo Trattamento per l’Angioedema Ereditario

Deucrictibant è un farmaco sperimentale in fase di studio per il trattamento dell’angioedema ereditario (AEE), un raro disturbo genetico caratterizzato da episodi ricorrenti di grave gonfiore. Gli studi clinici stanno valutando deucrictibant sia come medicinale preventivo che come trattamento al bisogno per gli attacchi acuti di AEE. Questo articolo riassume le informazioni chiave degli studi in corso che esaminano la sicurezza e l’efficacia di deucrictibant nei pazienti con AEE.

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    Indice

    Cos’è il Deucrictibant?

    Il Deucrictibant è un nuovo farmaco in fase di sviluppo per il trattamento dell’angioedema ereditario (AEE). È noto anche con altri nomi come PHA-022121, PHA121 e PHVS416[1]. L’angioedema ereditario è una rara condizione genetica che causa improvvisi e gravi gonfiori in varie parti del corpo, inclusi pelle, intestino e vie aeree. Questi episodi di gonfiore, chiamati “attacchi”, possono essere dolorosi, deturpanti e persino pericolosi per la vita se colpiscono la gola.

    Quali Condizioni Tratta il Deucrictibant?

    Il Deucrictibant è specificamente progettato per trattare l’angioedema ereditario di tipo I e II[2]. Questi tipi sono causati da una carenza o disfunzione di una proteina chiamata inibitore C1. Il farmaco è in fase di studio per due scopi principali:

    1. Trattamento acuto: Per trattare gli attacchi di AEE quando si verificano
    2. Profilassi: Per prevenire il verificarsi degli attacchi di AEE

    Questo approccio duplice mira a fornire una gestione completa per i pazienti con AEE, potenzialmente migliorando la loro qualità di vita sia trattando che prevenendo gli attacchi di angioedema.

    Come Viene Somministrato il Deucrictibant?

    Uno degli aspetti più promettenti del deucrictibant è il suo metodo di somministrazione. A differenza di molti trattamenti attuali per l’AEE che richiedono iniezioni o infusioni endovenose, il deucrictibant viene assunto per via orale[3]. Si presenta in due forme:

    • Capsule morbide: Utilizzate per il trattamento acuto degli attacchi di AEE
    • Compresse a rilascio prolungato: Utilizzate per la prevenzione a lungo termine degli attacchi di AEE

    Questa somministrazione orale potrebbe rendere il trattamento potenzialmente più conveniente e meno invasivo per i pazienti con AEE.

    Studi Clinici in Corso

    Il Deucrictibant è attualmente oggetto di diversi studi clinici per valutarne la sicurezza e l’efficacia. Questi studi includono:

    • CHAPTER-1 (NCT06679881): Uno studio a lungo termine che valuta la sicurezza e l’efficacia del deucrictibant assunto quotidianamente per prevenire gli attacchi di AEE in adolescenti e adulti[4].
    • CHAPTER-2 (NCT06669754): Uno studio che confronta il deucrictibant con il placebo per prevenire gli attacchi di AEE nell’arco di 24 settimane[5].
    • CHAPTER-3 (NCT06343779): Uno studio che valuta il deucrictibant per il trattamento on-demand degli attacchi di AEE[6].
    • RAPIDe-1 (NCT04618211): Uno studio di dosaggio per il trattamento acuto degli attacchi di AEE[7].
    • RAPIDe-2 (NCT05396105): Uno studio di estensione per la valutazione a lungo termine del deucrictibant nel trattamento acuto degli attacchi di AEE[8].
    • CHAPTER-1 (NCT05047185): Uno studio di dosaggio per la prevenzione degli attacchi di AEE[9].

    Potenziali Benefici

    Sulla base degli studi clinici in corso, il deucrictibant mostra promesse in diverse aree:

    • Sollievo rapido: Gli studi stanno misurando quanto velocemente i sintomi migliorano dopo l’assunzione di deucrictibant, con alcuni studi che esaminano il sollievo già 4 ore dopo il trattamento[10].
    • Prevenzione degli attacchi: Studi a lungo termine stanno valutando quanto bene il deucrictibant possa ridurre la frequenza degli attacchi di AEE[11].
    • Miglioramento della qualità della vita: I ricercatori stanno utilizzando vari questionari per valutare come il deucrictibant influisca sul benessere generale dei pazienti e sulla loro capacità di svolgere le attività quotidiane[12].
    • Comodità: La somministrazione orale potrebbe rendere più facile per i pazienti assumere regolarmente il farmaco, potenzialmente migliorando l’aderenza al trattamento.

    Sicurezza ed Effetti Collaterali

    Come per qualsiasi nuovo farmaco, la sicurezza è una preoccupazione primaria negli studi clinici sul deucrictibant. I ricercatori stanno monitorando attentamente eventuali effetti avversi, tra cui:

    • Cambiamenti nella frequenza cardiaca, pressione sanguigna e temperatura corporea
    • Alterazioni negli esami del sangue e delle urine
    • Cambiamenti nelle letture dell’elettrocardiogramma (ECG)
    • Qualsiasi altro effetto collaterale inaspettato

    È importante notare che il profilo di sicurezza completo del deucrictibant non sarà noto fino al completamento di tutti gli studi clinici e all’analisi approfondita dei dati[13]. I pazienti interessati a partecipare agli studi clinici o a saperne di più sul deucrictibant dovrebbero discuterne con il proprio medico curante.

    Aspect Details
    Drug Name Deucrictibant (noto anche come PHA-022121, PHA121, PHVS416)
    Condition Studied Angioedema Ereditario (AEE) Tipo I e II
    Administration Orale (compressa a rilascio prolungato per la profilassi, capsula molle per il trattamento al bisogno)
    Study Phases Fase II e Fase III
    Study Designs Randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, a diversi dosaggi, cross-over
    Key Outcomes Numero e gravità degli attacchi di AEE, tempo di sollievo dai sintomi, misure della qualità della vita, valutazioni della sicurezza
    Patient Population Adolescenti e adulti (≥12 anni) con AEE tipo I o II
    Treatment Duration Varia a seconda dello studio (da 24 settimane a 130 settimane per gli studi sulla profilassi)

    Domande frequenti per i pazienti

    • Che cos’è il deucrictibant? Il deucrictibant è un farmaco orale sperimentale in fase di studio per il trattamento dell’angioedema ereditario (AE). Viene valutato sia come terapia preventiva per ridurre gli attacchi di AE che come trattamento al bisogno per gli attacchi acuti.
    • Come viene somministrato il deucrictibant? Il deucrictibant viene assunto per via orale. È in fase di studio come compressa a rilascio prolungato giornaliera per la prevenzione a lungo termine degli attacchi di AE e come capsula molle per il trattamento al bisogno degli attacchi acuti.
    • Quali tipi di studi clinici vengono condotti con il deucrictibant? Ci sono diversi tipi di studi, tra cui studi di sicurezza a lungo termine, studi di determinazione del dosaggio per stabilire il dosaggio ottimale e studi controllati con placebo che valutano l’efficacia del deucrictibant sia per la prevenzione che per il trattamento degli attacchi di AE.
    • Quali sono alcuni dei risultati misurati negli studi sul deucrictibant? I risultati chiave includono il numero e la gravità degli attacchi di AE, il tempo necessario per il sollievo dei sintomi dopo l’assunzione del farmaco, le misure della qualità della vita e le valutazioni della sicurezza come gli eventi avversi e gli esami di laboratorio.
    • Chi può partecipare agli studi clinici sul deucrictibant? Gli studi arruolano adolescenti e adulti (in genere dai 12 anni in su) che hanno ricevuto una diagnosi di AE di tipo I o II. I criteri specifici di eleggibilità possono variare tra i singoli studi.

    Studi in corso con Deucrictibant

    • Data di inizio: 2025-03-10

      Studio clinico sulla prevenzione degli attacchi di angioedema ereditario con deucrictibant in compresse a rilascio prolungato in adolescenti e adulti

      Reclutamento

      3 1 1

      Questo studio clinico riguarda il trattamento dell’angioedema ereditario, una malattia rara caratterizzata da episodi ricorrenti di gonfiore che colpiscono varie parti del corpo. La ricerca valuterà l’efficacia e la sicurezza di un nuovo farmaco chiamato deucrictibant, somministrato sotto forma di compresse a rilascio prolungato, nel prevenire gli attacchi di angioedema. Durante lo studio verrà anche…

      Malattie studiate:
      Farmaci studiati:
      Francia Bulgaria Slovacchia Ungheria Irlanda Polonia +4
    • Data di inizio: 2025-03-28

      Studio a lungo termine con deucrictibant in compresse a rilascio prolungato per la prevenzione degli attacchi di angioedema ereditario in adolescenti e adulti

      Reclutamento

      3 1 1

      Questo studio clinico esamina l’uso di deucrictibant nel trattamento dell’angioedema ereditario, una condizione rara caratterizzata da episodi ricorrenti di gonfiore che possono interessare diverse parti del corpo. Il gonfiore può manifestarsi sulla pelle o nelle mucose e non è accompagnato da prurito o orticaria. Il farmaco in studio, deucrictibant, viene somministrato sotto forma di compressa…

      Malattie studiate:
      Farmaci studiati:
      Francia Ungheria Italia Slovacchia Germania Irlanda +5
    • Data di inizio: 2022-10-10

      Studio sull’uso di Deucrictibant per il trattamento degli attacchi di angioedema ereditario in pazienti con carenza di C1-inibitore

      Reclutamento

      2 1 1

      Lo studio clinico si concentra sullangioedema ereditario, una condizione caratterizzata da attacchi di gonfiore in diverse parti del corpo, causata da una carenza del C1-inibitore. Questo studio esamina l’uso di un farmaco chiamato Deucrictibant (PHA-022121), somministrato per via orale, per il trattamento degli attacchi acuti di angioedema. Il farmaco è in forma di capsule morbide…

      Malattie studiate:
      Farmaci studiati:
      Polonia Repubblica Ceca Ungheria Spagna Italia Germania +8
    • Data di inizio: 2024-07-29

      Studio sull’uso di Deucrictibant per il trattamento degli attacchi di Angioedema Ereditario in adolescenti e adulti

      Non in reclutamento

      3 1 1

      Lo studio clinico si concentra sullAngioedema Ereditario, una condizione rara che provoca gonfiore improvviso in diverse parti del corpo, come il viso, le mani, i piedi, la gola e l’intestino. Questo gonfiore può essere doloroso e, in alcuni casi, pericoloso per la vita se colpisce le vie respiratorie. Lo scopo dello studio è valutare l’efficacia…

      Malattie studiate:
      Farmaci studiati:
      Polonia Germania Austria Italia Svezia Bulgaria +8

    Glossario

    • Hereditary Angioedema (HAE): Una rara malattia genetica caratterizzata da episodi ricorrenti di grave gonfiore in varie parti del corpo, tra cui arti, viso, tratto intestinale e vie aeree.
    • C1 Esterase Inhibitor Deficiency: La causa sottostante dell'HAE di tipo I e II, in cui i pazienti hanno livelli bassi o una proteina C1 inibitore disfunzionale, che porta a una produzione incontrollata di bradichinina che causa gonfiore.
    • Prophylaxis: Trattamento preventivo volto a ridurre la frequenza e la gravità degli attacchi di HAE.
    • On-demand Treatment: Farmaco assunto all'insorgenza di un attacco di HAE per ridurne la gravità e la durata.
    • Visual Analogue Scale (VAS): Uno strumento di misurazione utilizzato negli studi clinici in cui i pazienti valutano i loro sintomi su una scala da 0 a 100.
    • Patient Global Impression of Change (PGI-C): Una scala utilizzata per valutare come i pazienti percepiscono i cambiamenti della loro condizione dopo il trattamento.
    • Angioedema Quality of Life Questionnaire (AE-QoL): Uno strumento utilizzato per valutare come l'HAE influisce sulla qualità della vita del paziente.
    • Pharmacokinetics (PK): Lo studio di come un farmaco viene assorbito, distribuito, metabolizzato ed eliminato dall'organismo.
    • Treatment-emergent Adverse Event (TEAE): Qualsiasi evento medico sfavorevole che compare o peggiora dopo che un paziente inizia a ricevere il trattamento in studio.
    • Extended-release Tablet: Una forma di medicamento progettata per rilasciare il principio attivo lentamente nel tempo, consentendo una somministrazione meno frequente.