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Apitegromab: Un Trattamento Promettente per le Condizioni Muscolari

Apitegromab, noto anche come SRK-015, è un farmaco sperimentale attualmente in fase di studio in studi clinici per i suoi potenziali benefici nel trattamento dell’atrofia muscolare spinale (SMA) e dell’obesità. Questo articolo fornirà una panoramica della ricerca in corso, incluso il meccanismo d’azione del farmaco, le popolazioni target e i risultati preliminari di vari studi clinici.

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    Indice dei Contenuti

    Cos’è l’Apitegromab?

    L’Apitegromab, noto anche con il nome di ricerca SRK-015, è un farmaco sperimentale in fase di sviluppo per il trattamento di varie condizioni muscolari[1]. Si tratta di un tipo di farmaco chiamato anticorpo monoclonale, ovvero una proteina prodotta in laboratorio progettata per colpire sostanze specifiche nel corpo[2].

    Come Funziona l’Apitegromab?

    L’Apitegromab agisce prendendo di mira una proteina chiamata miostatina, che naturalmente limita la crescita muscolare nel corpo. Legandosi e inibendo la miostatina, l’Apitegromab mira a promuovere la crescita e la forza muscolare[1]. Nello specifico, si lega alle forme inattive della miostatina (chiamate proforme), impedendo loro di diventare attive e limitando la crescita muscolare[2].

    Condizioni Trattate con l’Apitegromab

    L’Apitegromab è principalmente studiato per il trattamento di:

    • Atrofia Muscolare Spinale (SMA): Un raro disturbo genetico che colpisce la forza muscolare e il movimento. L’Apitegromab è in fase di sperimentazione su pazienti con SMA di Tipo 2 e Tipo 3[1][2].
    • Sovrappeso e Obesità: Studi recenti stanno esplorando il potenziale dell’Apitegromab nell’aiutare le persone in sovrappeso o obese[3].

    Studi Clinici e Ricerca

    Diversi studi clinici sono attualmente in corso per valutare l’efficacia e la sicurezza dell’Apitegromab:

    • Studio ONYX: Questo è uno studio a lungo termine sulla sicurezza e l’efficacia per pazienti con SMA che hanno completato precedenti studi sull’Apitegromab[1].
    • Studio SAPPHIRE: Uno studio di Fase 3 che testa l’Apitegromab in pazienti con SMA ad esordio tardivo che stanno già ricevendo altri trattamenti per la SMA[2].
    • Studio sull’Obesità: Uno studio di Fase 2 che indaga gli effetti dell’Apitegromab quando utilizzato insieme a farmaci per la perdita di peso in adulti sovrappeso o obesi[3].

    Come viene Somministrato l’Apitegromab?

    L’Apitegromab viene somministrato come infusione endovenosa (IV), il che significa che viene somministrato direttamente nel flusso sanguigno attraverso una vena. Nella maggior parte degli studi, viene somministrato ogni 4 settimane[1][2][3].

    Potenziali Benefici dell’Apitegromab

    I potenziali benefici in fase di studio includono:

    • Miglioramento della funzione motoria: Nei pazienti con SMA, i ricercatori stanno valutando se l’Apitegromab possa migliorare il movimento e la forza[1][2].
    • Aumento della massa corporea magra: Per le persone obese, il farmaco potrebbe aiutare ad aumentare la massa muscolare riducendo il grasso[3].
    • Potenziamento degli effetti di altri trattamenti: L’Apitegromab viene testato in combinazione con altre terapie per vedere se può aumentarne l’efficacia[2][3].

    Sicurezza ed Effetti Collaterali

    Come per qualsiasi farmaco sperimentale, il profilo di sicurezza dell’Apitegromab è ancora in fase di studio. Gli studi clinici stanno monitorando attentamente eventuali effetti collaterali o reazioni avverse. I modi comuni per valutare la sicurezza includono:

    • Monitoraggio dell’incidenza di eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE) e eventi avversi gravi (SAE)[1][2][3].
    • Monitoraggio dello sviluppo di anticorpi contro il farmaco (anticorpi anti-farmaco o ADA)[1][2][3].
    • Valutazione dei cambiamenti in vari marcatori di salute, come esami del sangue per i livelli di colesterolo e glicemia[3].

    Prospettive Future

    Sebbene l’Apitegromab mostri promesse, è importante ricordare che è ancora un farmaco sperimentale. Gli studi clinici in corso aiuteranno a determinare la sua efficacia e sicurezza per diverse condizioni. Se avrà successo, l’Apitegromab potrebbe potenzialmente offrire una nuova opzione di trattamento per i pazienti con condizioni di atrofia muscolare come la SMA, e possibilmente giocare un ruolo nella gestione del peso per le persone obese[1][2][3].

    Aspect Details
    Drug Name Apitegromab (SRK-015)
    Drug Type Anticorpo monoclonale completamente umano
    Mechanism of Action Si lega alla miostatina pro/latente, inibendo l’attivazione della miostatina
    Primary Conditions Studied Atrofia Muscolare Spinale (Tipo 2 e 3), Sovrappeso e Obesità
    Administration Method Infusione endovenosa (EV) ogni 4 settimane
    Key Outcome Measures Funzione motoria (HFMSE, RULM), composizione corporea, sicurezza, farmacocinetica
    Trial Phases Fase 2 e Fase 3
    Notable Features Utilizzato come terapia aggiuntiva con upregolatori SMN per SMA; combinato con agonisti GLP-1 per l’obesità

    Domande frequenti per i pazienti

    • Che cos’è Apitegromab e come funziona? Apitegromab è un anticorpo monoclonale completamente umano che si lega specificamente alle forme inattive della miostatina, una proteina che regola negativamente la crescita e la forza muscolare. Attraverso l’inibizione dell’attivazione della miostatina, Apitegromab mira a promuovere la crescita muscolare e migliorare la funzione motoria nei pazienti con condizioni come l’atrofia muscolare spinale.
    • Per quali condizioni viene studiato Apitegromab? Apitegromab viene studiato principalmente per il trattamento dell’atrofia muscolare spinale (SMA), in particolare la SMA di Tipo 2 e Tipo 3. Inoltre, recenti studi clinici stanno esplorando il suo potenziale nel trattamento del sovrappeso e dell’obesità negli adulti.
    • Come viene somministrato Apitegromab negli studi clinici? Negli studi clinici, Apitegromab viene tipicamente somministrato tramite infusione endovenosa (IV) ogni 4 settimane. Il dosaggio può variare a seconda dello studio specifico e della popolazione di pazienti.
    • Quali sono i principali risultati misurati negli studi su Apitegromab? I principali risultati misurati includono cambiamenti nella funzione motoria (utilizzando scale come HFMSE e RULM), sicurezza e tollerabilità, cambiamenti nella composizione corporea (per gli studi sull’obesità) e farmacocinetica (come il farmaco si muove attraverso il corpo).
    • Ci sono effetti collaterali noti di Apitegromab? Gli studi clinici stanno monitorando attivamente gli eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAEs) e gli eventi avversi gravi (SAEs). Tuttavia, effetti collaterali specifici non sono dettagliati nelle informazioni fornite. Gli studi in corso aiuteranno a stabilire il profilo di sicurezza di Apitegromab.

    Studi in corso con Apitegromab

    • Data di inizio: 2023-06-28

      Studio sulla Sicurezza ed Efficacia a Lungo Termine di Apitegromab in Pazienti con Atrofia Muscolare Spinale di Tipo 2 e 3 che Hanno Completato Studi Precedenti

      Non in reclutamento

      3 1 1

      La Atrofia Muscolare Spinale (SMA) è una malattia genetica che causa debolezza e riduzione della massa muscolare. Questo studio si concentra sui pazienti con SMA di tipo 2 e tipo 3. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato apitegromab, somministrato tramite infusione. Apitegromab è un anticorpo monoclonale, una proteina progettata per interagire con specifiche…

      Malattie studiate:
      Farmaci studiati:
      Polonia Belgio Francia Italia Paesi Bassi Germania +1

    Glossario

    • Spinal Muscular Atrophy (SMA): Un disturbo genetico caratterizzato da debolezza e atrofia nei muscoli utilizzati per il movimento. È causato dalla perdita di cellule nervose specializzate, chiamate neuroni motori, nel midollo spinale e nella parte del cervello collegata al midollo spinale.
    • Myostatin: Una proteina che agisce come regolatore negativo della crescita e della forza muscolare. L'inibizione della miostatina può potenzialmente portare a un aumento della massa muscolare e a una migliore funzione muscolare.
    • Monoclonal Antibody: Un tipo di proteina prodotta in laboratorio che può legarsi a sostanze nel corpo, incluse le cellule tumorali. Possono essere utilizzati da soli o per trasportare farmaci, tossine o sostanze radioattive direttamente alle cellule bersaglio.
    • Intravenous (IV) Infusion: Un metodo per somministrare farmaci o fluidi direttamente in una vena utilizzando un ago o un catetere.
    • Hammersmith Functional Motor Scale Expanded (HFMSE): Un test standardizzato utilizzato per valutare la funzione motoria nei pazienti con atrofia muscolare spinale. È composto da 33 elementi, con un punteggio massimo di 66, dove punteggi più alti indicano una migliore funzione motoria.
    • Revised Upper Limb Module (RULM): Uno strumento di valutazione progettato per misurare la funzione degli arti superiori nei pazienti con atrofia muscolare spinale. È composto da 20 elementi con un punteggio massimo di 37, dove punteggi più alti indicano una migliore funzione degli arti superiori.
    • Pharmacokinetics (PK): Lo studio di come un farmaco si muove attraverso il corpo, inclusi il suo assorbimento, distribuzione, metabolismo ed escrezione.
    • Anti-drug Antibody (ADA): Anticorpi prodotti dal sistema immunitario in risposta a un farmaco terapeutico, che possono potenzialmente influenzare l'efficacia o la sicurezza del farmaco.
    • GLP-1 Agonist: Una classe di farmaci che imitano l'azione del peptide-1 simile al glucagone, un ormone che stimola la produzione di insulina e riduce l'appetito. Gli esempi includono semaglutide e tirzepatide.
    • Dual-energy X-ray Absorptiometry (DXA): Una tecnica di imaging medico utilizzata per misurare la densità ossea e la composizione corporea, inclusa la massa magra e la massa grassa.