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Infigratinib

L’infigratinib è un farmaco sperimentale che viene studiato in studi clinici per diverse condizioni mediche. Questo articolo riassume le informazioni chiave sugli studi clinici in corso che valutano l’infigratinib per condizioni come l’acondroplasia, il cancro della vescica, i gliomi e altri tumori solidi. Gli studi mirano a valutare la sicurezza, l’efficacia e il dosaggio ottimale dell’infigratinib in diverse popolazioni di pazienti.

Indice dei Contenuti

Cos’è l’Infigratinib?

L’Infigratinib è un farmaco sperimentale in fase di studio per il trattamento di varie condizioni. È noto anche con altri nomi come BGJ398, BBP-831 e BGJ-398[1][2]. L’Infigratinib è classificato come un inibitore selettivo ATP-competitivo del recettore del fattore di crescita dei fibroblasti (FGFR) 1-3[3].

Come Funziona l’Infigratinib?

L’Infigratinib agisce mirando e inibendo specifiche proteine chiamate recettori del fattore di crescita dei fibroblasti (FGFR), in particolare FGFR1, FGFR2 e FGFR3. Queste proteine sono coinvolte in vari processi cellulari, tra cui la divisione cellulare, la maturazione, la formazione di nuovi vasi sanguigni, la guarigione delle ferite e la crescita e lo sviluppo osseo[4].

In alcune malattie, come certi tipi di cancro, queste proteine FGFR possono diventare iperattive a causa di mutazioni genetiche. Bloccando questi FGFR iperattivi, l’Infigratinib potrebbe aiutare a rallentare o fermare la crescita delle cellule tumorali[4].

Quali Condizioni Tratta l’Infigratinib?

L’Infigratinib è in fase di studio per il trattamento di diverse condizioni, tra cui:

  • Acondroplasia: Un disturbo genetico che colpisce la crescita ossea ed è la forma più comune di nanismo[5][6]
  • Tumori Solidi Avanzati o Metastatici: Vari tipi di cancro che si sono diffusi in altre parti del corpo, in particolare quelli con alterazioni genetiche FGFR[4]
  • Colangiocarcinoma: Un tipo di cancro delle vie biliari[7]
  • Cancro Gastrico e Adenocarcinoma della Giunzione Gastroesofagea: Tumori che colpiscono lo stomaco e l’area in cui lo stomaco incontra l’esofago[3][1]
  • Cancro Uroteliale: Cancro che tipicamente inizia nelle cellule che rivestono la vescica[8]
  • Glioma: Un tipo di tumore che si verifica nel cervello e nel midollo spinale[9]

Come Viene Somministrato l’Infigratinib?

L’Infigratinib viene tipicamente somministrato per via orale (per bocca) sotto forma di capsule o compresse. Il dosaggio e lo schema possono variare a seconda della condizione trattata e dello specifico studio clinico. Alcuni metodi comuni di somministrazione includono:

  • Dosaggio giornaliero per 21 giorni, seguito da una pausa di 7 giorni (3 settimane on, 1 settimana off)[3]
  • Dosaggio basato sul peso per i bambini, con aggiustamenti effettuati in base ai cambiamenti di peso circa ogni 3 mesi[6]
  • Diverse forme di dosaggio, incluse minitablet e capsule sprinkle per una più facile somministrazione nei bambini[5]

Studi Clinici Attuali

L’Infigratinib è attualmente oggetto di studio in vari studi clinici per diverse condizioni. Alcuni studi in corso degni di nota includono:

  • Studi di fase 2 per bambini con acondroplasia, che valutano sicurezza, tollerabilità ed efficacia[6]
  • Studi su tumori solidi avanzati o metastatici con specifiche alterazioni genetiche FGFR[4]
  • Studi sul cancro gastrico e sull’adenocarcinoma della giunzione gastroesofagea[3][1]
  • Ricerche sul cancro uroteliale, inclusi studi sul suo uso come trattamento adiuvante dopo l’intervento chirurgico[8]
  • Indagini sul suo potenziale per il trattamento di certi tipi di tumori cerebrali (gliomi)[9]

Potenziali Effetti Collaterali

Come per qualsiasi farmaco, l’Infigratinib può causare effetti collaterali. La gamma completa di potenziali effetti collaterali è ancora oggetto di studio negli studi clinici. Alcuni degli effetti monitorati includono:

  • Cambiamenti nei valori di laboratorio, come gli esami del sangue[6]
  • Effetti sulla crescita e lo sviluppo, in particolare negli studi che coinvolgono bambini[6]
  • Eventi avversi generali, che possono variare da lievi a gravi[8]

È importante notare che, essendo un farmaco sperimentale, il profilo di sicurezza completo dell’Infigratinib è ancora in fase di definizione attraverso studi clinici in corso. I pazienti che partecipano a questi studi sono attentamente monitorati per eventuali potenziali effetti collaterali o eventi avversi.

Condizione Fase di Studio Risultati Chiave Dosaggio
Acondroplasia Fase 2 Velocità di crescita, sicurezza, farmacocinetica Dosaggio basato sul peso, da 0,016 mg/kg a 0,25 mg/kg
Cancro della Vescica Fase 1-3 Sopravvivenza libera da malattia, sopravvivenza globale, sicurezza 125 mg al giorno, 3 settimane di trattamento/1 settimana di pausa
Cancro Gastrico Fase 2 Tasso di risposta obiettiva, sopravvivenza libera da progressione 125 mg al giorno, 3 settimane di trattamento/1 settimana di pausa
Gliomi Fase 0-1 Concentrazione del farmaco nel tessuto tumorale, sicurezza 125 mg al giorno per 7 giorni prima dell’intervento chirurgico
Tumori Solidi con Alterazioni FGFR Fase 2 Tasso di risposta obiettiva, sicurezza 125 mg al giorno, 3 settimane di trattamento/1 settimana di pausa

FAQ

Sperimentazioni cliniche in corso su Infigratinib

  • Studio sull’efficacia e la sicurezza di infigratinib nei bambini con ipocondroplasia e bassa statura

    In arruolamento

    2 1 1
    Farmaci in studio:
    Norvegia Francia Svezia Portogallo Spagna

  • Studio sull’uso a lungo termine di Infigratinib nei bambini con acondroplasia

    In arruolamento

    2 1 1
    Malattie in studio:
    Farmaci in studio:
    Francia Spagna Italia Norvegia

  • Studio sull’efficacia e sicurezza di Infigratinib nei bambini con acondroplasia

    Arruolamento non iniziato

    3 1
    Malattie in studio:
    Farmaci in studio:
    Spagna Francia Germania Norvegia Italia

Glossario

  • Achondroplasia: Un disturbo genetico che colpisce la crescita ossea, risultando nel nanismo. È la forma più comune di nanismo con arti corti negli esseri umani.
  • FGFR (Fibroblast Growth Factor Receptor): Una famiglia di proteine della superficie cellulare che svolgono un ruolo in vari processi cellulari, tra cui la crescita cellulare, la divisione e la formazione di nuovi vasi sanguigni. Le mutazioni nei geni FGFR possono contribuire a determinate malattie, inclusi alcuni tipi di cancro.
  • Tyrosine Kinase Inhibitor: Un tipo di farmaco cheirosin-chinasi, coinvolti in molte funzioni cellulari, inclusi la segnalazione cellulare, la crescita e la divisione. L'infigratinib è un inibitore della tirosin-chinasi che prende specificamente di mira FGFR1-3.
  • Pharmacokinetics (PK): Lo studio di come un farmaco si muove attraverso il corpo, inclusi il suo assorbimento, distribuzione, metabolismo ed escrezione. Gli studi PK aiutano a determinare il dosaggio appropriato di un medicinale.
  • Progression-Free Survival (PFS): Il periodo di tempo durante e dopo il trattamento in cui un paziente vive con la malattia ma questa non peggiora. La PFS è spesso utilizzata come misura dell'efficacia del trattamento negli studi clinici sul cancro.
  • Overall Survival (OS): Il periodo di tempo dalla data della diagnosi o dall'inizio del trattamento di una malattia in cui i pazienti sono ancora in vita. L'OS è spesso utilizzata come misura chiave dell'efficacia del trattamento negli studi clinici sul cancro.
  • Adverse Event (AE): Qualsiasi segno, sintomo o malattia sfavorevole e non intenzionale temporaneamente associato all'uso di un trattamento o procedura medica. Il monitoraggio degli AE è cruciale per valutare la sicurezza di un farmaco negli studi clinici.
  • Dose-Limiting Toxicity (DLT): Effetti collaterali di un farmaco che sono abbastanza gravi da impedire un aumento della dose o richiedere una riduzione del dosaggio. Le DLT sono utilizzate per determinare la dose massima tollerata di un farmaco negli studi clinici.
  • Objective Response Rate (ORR): La proporzione di pazienti il cui cancro si riduce o scompare dopo il trattamento. L'ORR è tipicamente utilizzato come misura dell'efficacia del trattamento negli studi clinici sul cancro.
  • Neoadjuvant Therapy: Trattamento somministrato prima del trattamento principale, solitamente prima dell'intervento chirurgico. Nel trattamento del cancro, la terapia neoadiuvante mira a ridurre i tumori prima della rimozione chirurgica.