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Patologie congenite, familiari e genetiche – ui.ui_pager.title_page

  • 796 studi clinici
  • 308 aperti
  • 374 malattie
  • 27 paesi

Malattie di quest'area

374 malattie con studi, prima le più studiate

Distrofia muscolare di Duchenne28Deficit di fattore VIII25Malattia a cellule falciformi25Fibrosi cistica24Angioedema ereditario22Atrofia muscolare spinale17Cardiomiopatia ipertrofica16Iperlipidemia di tipo IIa15Malattia da accumulo di glicogeno di tipo II14Anemia a cellule falciformi13Deficit di fattore IX13Cancro del polmone non a piccole cellule12Distrofia miotonica12Malattia cistica del rene congenita12Malattia di Huntington12Osteocondrodisplasia12Carenza di alfa 1-antitripsina11Epilessia mioclonica grave dell'infanzia11Mutazione del gene K-ras11Retinite pigmentosa11Sindrome adrenogenitale11Talassemia11Angioedema ereditario da carenza dell'inibitore della C1-esterasi10Malattia di Fabry10+350

Studi clinici: Patologie congenite, familiari e genetiche

796 studi in tutta Europa, prima gli studi aperti

Tipo di studio
Stato dello studio
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796 studi clinici

Retinite pigmentosa

Non in reclutamento
Farmaco autorizzatoSenza placebo
Paesi:FranciaFrancia
  • Partecipanti:0–17 anni · 18–64 anni
  • Principi attivi:Atropine Sulfate
  • Promotore:eyeDNA Therapeutics

Malattia di Huntington

Non in reclutamento
Farmaco in studio
Paesi:AustriaAustria
  • Partecipanti:18–64 anni
  • Principi attivi:Tominersen
  • Promotore:F. Hoffmann-La Roche AG

Neurofibromatosi+1

Non in reclutamento
Farmaco autorizzato
Paesi:FranciaFrancia
  • Partecipanti:18–64 anni · 65 anni e più
  • Principi attivi:Selumetinib
  • Promotore:AstraZeneca AB

Cancro del polmone non a piccole cellule+1

Non in reclutamento
Farmaco autorizzatoSenza placebo
Paesi:AustriaAustria
  • Partecipanti:18–64 anni · 65 anni e più
  • Principi attivi:Alectinib
  • Promotore:F. Hoffmann-La Roche AG

Linfoma non-Hodgkin+13

Non in reclutamento
Farmaco in studioSenza placebo
Paesi:FranciaFrancia
  • Partecipanti:0–17 anni · 18–64 anni · 65 anni e più
  • Principi attivi:Tazemetostat
  • Promotore:Epizyme Inc.

Malattia cistica del rene congenita

Non in reclutamento
Farmaco autorizzato
Paesi:Paesi BassiPaesi Bassi
  • Partecipanti:18–64 anni · 65 anni e più
  • Principi attivi:Amiloride
  • Promotore:Erasmus Universitair Medisch Centrum Rotterdam (Erasmus MC)

Sindrome adrenogenitale

Non in reclutamento
Farmaco in studio
Paesi:BelgioBelgio
  • Partecipanti:0–17 anni
  • Principi attivi:Crinecerfont
  • Promotore:Neurocrine Biosciences Inc.

Malattia da accumulo di glicogeno di tipo I

Non in reclutamento
Farmaco autorizzatoSenza placebo
Paesi:FranciaFrancia
  • Partecipanti:0–17 anni · 18–64 anni
  • Principi attivi:Codeine Phosphate
  • Promotore:Moderna Therapeutics Inc.

Disturbo dell'ossidazione degli acidi grassi

Non in reclutamento
Farmaco autorizzatoSenza placebo
Paesi:CechiaCechia
  • Partecipanti:0–17 anni
  • Principi attivi:Doconexent
  • Promotore:Ultragenyx Pharmaceutical Inc.

Distrofia della cornea

Non in reclutamento
Farmaco in studio
Paesi:DanimarcaDanimarca
  • Partecipanti:18–64 anni · 65 anni e più
  • Principi attivi:Ripasudil
  • Promotore:Kowa Research Institute Inc.

Malattia di Alexander

Non in reclutamento
Farmaco in studio
Paesi:ItaliaItalia
  • Partecipanti:0–17 anni · 18–64 anni
  • Principi attivi:2'-O-(2-Methoxyethyl)-D-Ribose Antisense Oligonucleotide Targeting Glial Fibrillary Acidic Protein Messenger Ribonucleic Acid
  • Promotore:Ionis Pharmaceuticals Inc.

Acidemia metilmalonica

Non in reclutamento
Farmaco in studio
Paesi:FranciaFrancia
  • Partecipanti:0–17 anni · 18–64 anni
  • Principi attivi:Modified Mrna Encoding Human Methylmalonyl-Coenzyme A Mutase Containing A Polymorphism At Position 671
  • Promotore:Moderna Therapeutics Inc.

Principi attivi studiati in quest'area

Le terapie sperimentate più spesso negli studi dell'area «Patologie congenite, familiari e genetiche».

Sirolimus21 studi cliniciSodium Chloride21 studi cliniciPrednisolone12 studi cliniciPlerixafor11 studi cliniciBusulfan10 studi cliniciIvacaftor9 studi cliniciMitapivat9 studi cliniciParacetamol8 studi cliniciTezacaftor8 studi clinici
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