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Studio sull'efficacia e sicurezza di MYK-224 in pazienti con cardiomiopatia ipertrofica ostruttiva sintomatica

Centro verificatoFarmaco in studioSenza placebo
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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio clinico si concentra sulla Cardiomiopatia Ipertrofica Sintomatica con Ostruzione del Tratto di Efflusso del Ventricolo Sinistro. Questa è una condizione in cui il muscolo cardiaco si ispessisce, rendendo difficile il flusso del sangue dal cuore. Il trattamento in esame utilizza un farmaco chiamato MYK-224, noto anche con il codice BMS-986435. Questo farmaco viene somministrato sotto forma di compresse.

Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità del MYK-224 nei partecipanti con questa forma di cardiomiopatia. I partecipanti riceveranno dosi multiple del farmaco per osservare come il corpo lo assorbe e lo utilizza, oltre a monitorare eventuali effetti collaterali. Lo studio è suddiviso in due parti: la prima parte si concentra sulla sicurezza e la tollerabilità, mentre la seconda parte è un'estensione opzionale di due anni per coloro che completano la prima fase.

Durante lo studio, i partecipanti saranno sottoposti a esami medici regolari, tra cui ecocardiogrammi, per monitorare la funzione cardiaca e valutare l'efficacia del trattamento. Saranno anche registrati eventuali eventi avversi o cambiamenti nei sintomi. L'obiettivo è comprendere meglio come il MYK-224 possa aiutare a gestire i sintomi della Cardiomiopatia Ipertrofica Sintomatica e migliorare la qualità della vita dei pazienti affetti da questa condizione. Un placebo potrebbe essere utilizzato per confrontare i risultati.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Il paziente inizia la partecipazione allo studio clinico per valutare l'efficacia e la sicurezza del farmaco MYK-224 in persone con cardiomiopatia ipertrofica ostruttiva sintomatica.

    Il farmaco viene somministrato sotto forma di compresse per uso orale.

  2. Passaggio 2

    Fase di trattamento

    Durante questa fase, il paziente assume il farmaco MYK-224 secondo le indicazioni fornite dai medici dello studio.

    La frequenza e il dosaggio delle compresse sono determinati dal protocollo dello studio e monitorati attentamente.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio e valutazione

    Il paziente viene sottoposto a controlli regolari per monitorare la sicurezza e l'efficacia del trattamento.

    Le valutazioni includono esami fisici, test di laboratorio, elettrocardiogrammi (ECG) e ecocardiogrammi (TTE) per controllare la funzione cardiaca.

  4. Passaggio 4

    Fine della fase A

    Al termine della fase A, il paziente completa le valutazioni finali per determinare l'esito del trattamento.

    I risultati includono l'incidenza e la gravità di eventuali effetti collaterali e la risposta del cuore al trattamento.

  5. Passaggio 5

    Opzione di estensione

    Dopo aver completato la fase A, il paziente può scegliere di partecipare a una fase di estensione di 2 anni, denominata Parte B.

    Questa fase è opzionale e prevede la continuazione del trattamento con MYK-224 per un periodo prolungato, con monitoraggio continuo.

Chi può partecipare allo studio?

8 criteri

  • Deve avere finestre acustiche adeguate per consentire ecocardiogrammi accurati. Un ecocardiogramma è un test che utilizza onde sonore per creare immagini del cuore.
  • Uomini o donne con diagnosi di cardiomiopatia ipertrofica ostruttiva (oHCM) secondo le linee guida attuali. La cardiomiopatia ipertrofica è una condizione in cui il muscolo cardiaco è più spesso del normale.
  • Deve avere un ispessimento della parete del cuore di almeno 15 millimetri, o 13 millimetri se c'è una storia familiare positiva o una mutazione genetica nota che causa la malattia.
  • Deve avere un gradiente di picco del tratto di efflusso ventricolare sinistro (LVOT) di almeno 50 millimetri di mercurio a riposo, o almeno 30 millimetri di mercurio a riposo e 50 millimetri di mercurio dopo la manovra di Valsalva. La manovra di Valsalva è un'azione che comporta l'espirazione forzata con la bocca e il naso chiusi.
  • Deve avere una frazione di eiezione ventricolare sinistra (LVEF) a riposo di almeno il 60%. La frazione di eiezione è una misura di quanto bene il cuore pompa il sangue.
  • Deve avere una misurazione valida del gradiente di picco del LVOT dopo l'esercizio fisico.
  • Deve avere sintomi di classe funzionale II o III secondo la classificazione NYHA. La classificazione NYHA è un sistema che classifica la gravità dei sintomi dell'insufficienza cardiaca.
  • Per partecipare alla Parte B dello studio, i partecipanti devono aver completato con successo la Parte A e devono essere valutati per l'idoneità dopo aver dato il consenso informato.

Chi non può partecipare allo studio?

8 criteri

  • Non possono partecipare persone con altre malattie cardiache gravi oltre alla cardiomiopatia ipertrofica. La cardiomiopatia ipertrofica è una condizione in cui il cuore diventa più spesso del normale.
  • Non possono partecipare persone che hanno avuto un infarto recentemente. Un infarto è quando il flusso di sangue al cuore è bloccato.
  • Non possono partecipare persone che hanno avuto un ictus recentemente. Un ictus è quando il flusso di sangue al cervello è bloccato o ridotto.
  • Non possono partecipare persone che hanno problemi gravi ai reni. I reni sono organi che filtrano il sangue e rimuovono i rifiuti dal corpo.
  • Non possono partecipare persone che hanno problemi gravi al fegato. Il fegato è un organo che aiuta a digerire il cibo e a eliminare le sostanze nocive dal corpo.
  • Non possono partecipare persone che stanno assumendo farmaci che potrebbero interferire con il trattamento in studio.
  • Non possono partecipare donne in gravidanza o che stanno allattando. La gravidanza è quando una donna porta un bambino nel suo grembo.
  • Non possono partecipare persone che hanno partecipato a un altro studio clinico recentemente.
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Dove si svolge lo studio

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Farmaci in studio

MYK-224 è un farmaco sperimentale studiato per il trattamento della cardiomiopatia ipertrofica sintomatica con ostruzione del tratto di efflusso ventricolare sinistro. Questo farmaco è in fase di sperimentazione per valutare la sua efficacia, sicurezza e tollerabilità nei pazienti affetti da questa condizione. L'obiettivo principale è capire come il farmaco possa aiutare a ridurre i sintomi e migliorare la qualità della vita dei partecipanti.

Che cosa si sa già del trattamento

MYK-224 – MYK-224 è un farmaco somministrato per via orale, attualmente in fase di studio clinico di fase 2a. È in fase di valutazione per il trattamento della cardiomiopatia ipertrofica sintomatica e dell'ostruzione del tratto di efflusso ventricolare sinistro. Il farmaco agisce a livello molecolare modulando la funzione delle proteine del muscolo cardiaco, con l'obiettivo di ridurre l'ipertrofia e migliorare la funzione cardiaca. Appartiene alla classe farmacologica dei modulatori della miosina cardiaca.

Malattie studiate

Cardiomiopatia Ipertrofica Sintomatica e Ostruzione del Tratto di Efflusso del Ventricolo Sinistro – È una malattia cardiaca caratterizzata dall'ispessimento anomalo del muscolo cardiaco, in particolare del ventricolo sinistro. Questo ispessimento può ostacolare il flusso sanguigno che esce dal cuore, causando sintomi come dolore toracico, affaticamento e difficoltà respiratorie. La condizione può peggiorare nel tempo, portando a un aumento della pressione nel cuore e a una ridotta capacità di pompare il sangue efficacemente. I sintomi possono variare da lievi a gravi e possono includere anche palpitazioni e svenimenti. La malattia può essere ereditaria e spesso si manifesta in età adulta.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 9 ott 2026
Etàda 18 anni in suFasePhase IINumero dello studio2023-508831-29-00Codice del protocolloCV029-009Partecipanti previsti29 personePromotoreMyokardia Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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