Area terapeutica

Patologie congenite, familiari e genetiche – ui.ui_pager.title_page

796 studi clinici
308 aperti
374 malattie
27 paesi

Studi clinici: Patologie congenite, familiari e genetiche

796 studi in tutta Europa, prima gli studi aperti

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796 studi clinici

Studio di estensione sulla sicurezza e tollerabilità di KL1333 nei pazienti adulti con malattia mitocondriale primaria

In reclutamento

Farmaco in studioSenza placebo

Studio di estensione sulla sicurezza e tollerabilità di KL1333 nei pazienti adulti con malattia mitocondriale primaria

Farmaco in studioSenza placebo

Belgio

Partecipanti:18–64 anni · 65 anni e più
Principi attivi:2-Isopropyl-3H-Naphtho(1,2-D)Imidazole-4,5-Dione
Promotore:Pharming Technologies B.V.

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Distrofia muscolare di Duchenne

In reclutamento

Farmaco in studio

Studio di fase 3 su delpacibart zotadirsen nei pazienti con distrofia muscolare di Duchenne con mutazioni genetiche adatte al salto dell’esone 44

Farmaco in studio

Belgio

Partecipanti:0–17 anni
Promotore:Avidity Biosciences Inc.

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Iperlipidemia di tipo IIa

In reclutamento

Farmaco in studio

Studio su lerodalcibep per l’ipercolesterolemia familiare eterozigote in bambini e adolescenti dai 6 ai 17 anni

Farmaco in studio

Norvegia

Partecipanti:0–17 anni
Principi attivi:Lerodalcibep
Promotore:Lib Therapeutics LLC

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Osteocondrodisplasia

In reclutamento

Farmaco autorizzatoSenza placebo

BMN 333 e vosoritide nei bambini con acondroplasia

Farmaco autorizzatoSenza placebo

Italia

Partecipanti:0–17 anni
Principi attivi:Vosoritide
Promotore:Biomarin Pharmaceutical Inc.

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Distrofia miotonica

In reclutamento

Farmaco autorizzato

Studio sull'efficacia e la sicurezza di DYNE-101 in pazienti affetti da distrofia miotonica di tipo 1

Farmaco autorizzato

Belgio

Partecipanti:0–17 anni · 18–64 anni
Principi attivi:Humanised Igg1 Kappa Fragment Antibody Targeting Tfr1 Conjugated To P125 Oligonucleotide
Promotore:Dyne Therapeutics Inc.

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Studio sulla sicurezza di Anumigilimab in adulti affetti da anemia falciforme

In reclutamento

Farmaco in studio

Studio sulla sicurezza di Anumigilimab in adulti affetti da anemia falciforme

Farmaco in studio

Belgio

Partecipanti:18–64 anni · 65 anni e più
Principi attivi:ANUMIGILIMAB
Promotore:CSL Behring LLC

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Sindrome X fragile

In reclutamento

Farmaco in studio

Studio sull'uso di MRM-3379 in uomini affetti da sindrome dell'X fragile

Farmaco in studio

Spagna

Partecipanti:0–17 anni · 18–64 anni
Promotore:Mirum Pharmaceuticals Inc.

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Omocistinuria

In reclutamento

Farmaco in studio

Studio sull'efficacia e la sicurezza di pegtibatinase in pazienti dai 12 ai 65 anni con omocistinuria classica in aggiunta alle terapie standard.

Farmaco in studio

Belgio

Partecipanti:0–17 anni · 18–64 anni · 65 anni e più
Promotore:Travere Therapeutics Inc.

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Emocromatosi ereditaria

In reclutamento

Farmaco in studio

Studio sull'efficacia e la sicurezza del vamifeport in adulti affetti da emocromatosi ereditaria di tipo HFE

Farmaco in studio

Austria

Partecipanti:18–64 anni · 65 anni e più
Principi attivi:VAMIFEPORT TRIHYDROCHLORIDE
Promotore:CSL Behring LLC

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Deficit di fattore VIII+1

In reclutamento

Farmaco in studioSenza placebo

Studio sulla sicurezza e l'efficacia a lungo termine di giroctocogene fitelparvovec o fidanacogene elaparvovec in pazienti con emofilia A o emofilia B.

Farmaco in studioSenza placebo

Francia

Partecipanti:18–64 anni
Principi attivi:Fidanacogene Elaparvovec
Promotore:Pfizer Inc.

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Ipocondroplasia

In reclutamento

Farmaco in studioSenza placebo

Studio di fase 2, aperto, a lungo termine, di infigratinib per la sicurezza e l'efficacia in bambini con ipocondroplasia

Farmaco in studioSenza placebo

Norvegia

Partecipanti:0–17 anni
Principi attivi:Infigratinib
Promotore:Qed Therapeutics Inc.

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Sindrome di Rett

In reclutamento

Farmaco autorizzato

Studio di fase 3 che valuta l'efficacia e la sicurezza del fenfluramine hydrochloride in persone con sindrome di Rett

Farmaco autorizzato

Belgio

Partecipanti:0–17 anni · 18–64 anni
Principi attivi:Fenfluramine Hydrochloride
Promotore:UCB Biosciences Inc.

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Principi attivi studiati in quest'area

Le terapie sperimentate più spesso negli studi dell'area «Patologie congenite, familiari e genetiche».

Sirolimus21 studi clinici Sodium Chloride21 studi clinici Prednisolone12 studi clinici Plerixafor11 studi clinici Busulfan10 studi clinici Ivacaftor9 studi clinici Mitapivat9 studi clinici Paracetamol8 studi clinici Tezacaftor8 studi clinici

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Malattie di quest'area

Studi clinici: Patologie congenite, familiari e genetiche

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Studio di estensione sulla sicurezza e tollerabilità di KL1333 nei pazienti adulti con malattia mitocondriale primaria

Studio di estensione sulla sicurezza e tollerabilità di KL1333 nei pazienti adulti con malattia mitocondriale primaria

Distrofia muscolare di Duchenne

Studio di fase 3 su delpacibart zotadirsen nei pazienti con distrofia muscolare di Duchenne con mutazioni genetiche adatte al salto dell’esone 44

Iperlipidemia di tipo IIa

Studio su lerodalcibep per l’ipercolesterolemia familiare eterozigote in bambini e adolescenti dai 6 ai 17 anni

Osteocondrodisplasia

BMN 333 e vosoritide nei bambini con acondroplasia

Distrofia miotonica

Studio sull'efficacia e la sicurezza di DYNE-101 in pazienti affetti da distrofia miotonica di tipo 1

Studio sulla sicurezza di Anumigilimab in adulti affetti da anemia falciforme

Studio sulla sicurezza di Anumigilimab in adulti affetti da anemia falciforme

Sindrome X fragile

Studio sull'uso di MRM-3379 in uomini affetti da sindrome dell'X fragile

Omocistinuria

Studio sull'efficacia e la sicurezza di pegtibatinase in pazienti dai 12 ai 65 anni con omocistinuria classica in aggiunta alle terapie standard.

Emocromatosi ereditaria

Studio sull'efficacia e la sicurezza del vamifeport in adulti affetti da emocromatosi ereditaria di tipo HFE

Deficit di fattore VIII+1

Studio sulla sicurezza e l'efficacia a lungo termine di giroctocogene fitelparvovec o fidanacogene elaparvovec in pazienti con emofilia A o emofilia B.

Ipocondroplasia

Studio di fase 2, aperto, a lungo termine, di infigratinib per la sicurezza e l'efficacia in bambini con ipocondroplasia

Sindrome di Rett

Studio di fase 3 che valuta l'efficacia e la sicurezza del fenfluramine hydrochloride in persone con sindrome di Rett

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