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Studio sull'uso di ossigeno e protossido di azoto per attacchi distonici o plegici nell'emiplegia alternante dell'infanzia

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio si concentra sull'Emiplegia Alternante dell'Infanzia, una rara condizione neurologica che provoca attacchi di paralisi o movimenti involontari. Questi episodi possono durare da pochi minuti a diverse ore e influenzano la qualità della vita dei bambini affetti. L'obiettivo dello studio è valutare l'efficacia della somministrazione di ossigeno ad alto flusso come trattamento immediato per questi attacchi, confrontandolo con un placebo.

Il trattamento prevede l'uso di una miscela di ossido di diazoto e ossigeno, somministrata attraverso una maschera facciale che non permette il ricircolo dell'aria. Questo metodo di somministrazione è noto come "gas per inalazione". I partecipanti riceveranno il trattamento per un periodo massimo di cinque settimane, durante il quale verrà monitorata la frequenza e la durata degli attacchi motori.

Lo studio mira a determinare se l'ossigeno ad alto flusso può ridurre la durata degli attacchi motori entro 30 minuti dall'inizio dei sintomi. I risultati potrebbero offrire nuove speranze per i bambini affetti da questa condizione, migliorando la gestione degli episodi acuti e la loro qualità di vita complessiva.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio della partecipazione

    La partecipazione al trial clinico inizia dopo aver fornito il consenso informato scritto.

    Il paziente deve avere più di un anno di età e deve essere in grado di utilizzare una maschera facciale per l'ossigeno ad alto flusso, con o senza assistenza.

  2. Passaggio 2

    Somministrazione di ossigeno

    Il trattamento prevede la somministrazione di ossigeno ad alto flusso attraverso una maschera facciale non rebreathing.

    L'obiettivo è trattare gli attacchi distonici o plegici acuti associati all'emiplegia alternante dell'infanzia.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio degli attacchi

    Il paziente deve presentare almeno un attacco distonico o plegico alla settimana, della durata di oltre 30 minuti.

    Il trattamento mira a fermare gli attacchi motori entro 30 minuti dall'inizio dei sintomi motori.

  4. Passaggio 4

    Durata del trial

    Il trial ha una durata stimata di 5 settimane per valutare l'efficacia del trattamento.

    Durante questo periodo, il paziente non deve iniziare nuovi trattamenti a lungo termine o modificare quelli esistenti.

  5. Passaggio 5

    Valutazione dei risultati

    L'esito principale del trial è la proporzione di attacchi motori interrotti entro 30 minuti dall'inizio dei sintomi.

    I risultati saranno valutati alla fine del periodo di 5 settimane.

Chi può partecipare allo studio?

6 criteri

  • Età superiore a 1 anno
  • Capacità di utilizzare ossigeno ad alto flusso attraverso una maschera facciale senza rebreather, da soli o con assistenza
  • Diagnosi di Emiplegia Alternante dell'Infanzia causata da mutazioni ATP1A3, con almeno un attacco distonico o plegico a settimana che dura più di 30 minuti
  • Assenza di trattamento a lungo termine o trattamento a lungo termine stabile nell'ultimo mese e durante la durata dello studio
  • Capacità di fornire il consenso informato scritto
  • Affiliazione a un'assicurazione sociale

Chi non può partecipare allo studio?

4 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno l'emiplegia alternante dell'infanzia. Questo è un disturbo raro che causa episodi di paralisi e movimenti involontari.
  • Non possono partecipare persone al di fuori delle fasce di età specificate. Le fasce di età incluse sono da 2 a 4 anni.
  • Non possono partecipare persone che non appartengono al gruppo clinico specificato. Questo gruppo include persone con determinate caratteristiche mediche.
  • Non possono partecipare persone che non sono considerate parte della popolazione vulnerabile. Questo significa che il gruppo di studio include persone che potrebbero avere bisogni speciali o rischi particolari.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

I paesi sono colorati in base allo stato dello studio. Clicca su un paese in cui lo studio cerca partecipanti per chiedere come partecipare lì.

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Farmaci in studio

Ossigenoterapia: Questa terapia utilizza l'ossigeno ad alto flusso per trattare attacchi distonici o plegici acuti nei bambini con emiplegia alternante. L'obiettivo è valutare l'efficacia dell'ossigeno nel ridurre la gravità o la durata di questi attacchi.

Che cosa si sa già del trattamento

OXYTAHANE – OXYTAHANE è un trattamento somministrato attraverso ossigenoterapia ad alto flusso, utilizzato per affrontare attacchi distonici o plegici acuti nei bambini affetti da emiplegia alternante. Attualmente, è in fase di sperimentazione clinica per valutare la sua efficacia rispetto a un placebo. Le principali indicazioni terapeutiche includono il trattamento degli attacchi acuti associati a questa rara condizione neurologica. Il meccanismo d'azione si basa sull'aumento della disponibilità di ossigeno, che può aiutare a ridurre la gravità degli attacchi. Appartiene alla classificazione farmacologica delle terapie respiratorie.

Malattie studiate

Emiplegia Alternante dell'Infanzia – È una rara malattia neurologica che si manifesta nei bambini, caratterizzata da episodi ricorrenti di paralisi che possono colpire un lato del corpo o entrambi. Questi episodi possono durare da pochi minuti a diversi giorni e sono spesso accompagnati da altri sintomi neurologici come movimenti involontari, problemi di equilibrio e difficoltà nel controllo muscolare. Tra un episodio e l'altro, i bambini possono apparire normali, ma con il tempo possono sviluppare problemi motori permanenti. La causa esatta della malattia non è completamente compresa, ma si ritiene che sia legata a mutazioni genetiche. Gli attacchi possono essere scatenati da fattori come stress, eccitazione o cambiamenti di temperatura. La progressione della malattia varia da individuo a individuo, con alcuni che sperimentano un miglioramento dei sintomi con l'età.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IINumero dello studio2023-508413-16-00Codice del protocolloAPHP230673Partecipanti previsti24 personePromotoreAssistance Publique Hopitaux De Paris

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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