Studio sull’uso di ossigeno e protossido di azoto per attacchi distonici o plegici nell’emiplegia alternante dell’infanzia

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Sponsor

  • Assistance Publique Hopitaux De Paris

Di cosa tratta questo studio

Lo studio si concentra sull’Emiplegia Alternante dell’Infanzia, una rara condizione neurologica che provoca attacchi di paralisi o movimenti involontari. Questi episodi possono durare da pochi minuti a diverse ore e influenzano la qualitร  della vita dei bambini affetti. L’obiettivo dello studio รจ valutare l’efficacia della somministrazione di ossigeno ad alto flusso come trattamento immediato per questi attacchi, confrontandolo con un placebo.

Il trattamento prevede l’uso di una miscela di ossido di diazoto e ossigeno, somministrata attraverso una maschera facciale che non permette il ricircolo dell’aria. Questo metodo di somministrazione รจ noto come “gas per inalazione”. I partecipanti riceveranno il trattamento per un periodo massimo di cinque settimane, durante il quale verrร  monitorata la frequenza e la durata degli attacchi motori.

Lo studio mira a determinare se l’ossigeno ad alto flusso puรฒ ridurre la durata degli attacchi motori entro 30 minuti dall’inizio dei sintomi. I risultati potrebbero offrire nuove speranze per i bambini affetti da questa condizione, migliorando la gestione degli episodi acuti e la loro qualitร  di vita complessiva.

1inizio della partecipazione

La partecipazione al trial clinico inizia dopo aver fornito il consenso informato scritto.

Il paziente deve avere piรน di un anno di etร  e deve essere in grado di utilizzare una maschera facciale per l’ossigeno ad alto flusso, con o senza assistenza.

2somministrazione di ossigeno

Il trattamento prevede la somministrazione di ossigeno ad alto flusso attraverso una maschera facciale non rebreathing.

L’obiettivo รจ trattare gli attacchi distonici o plegici acuti associati all’emiplegia alternante dell’infanzia.

3monitoraggio degli attacchi

Il paziente deve presentare almeno un attacco distonico o plegico alla settimana, della durata di oltre 30 minuti.

Il trattamento mira a fermare gli attacchi motori entro 30 minuti dall’inizio dei sintomi motori.

4durata del trial

Il trial ha una durata stimata di 5 settimane per valutare l’efficacia del trattamento.

Durante questo periodo, il paziente non deve iniziare nuovi trattamenti a lungo termine o modificare quelli esistenti.

5valutazione dei risultati

L’esito principale del trial รจ la proporzione di attacchi motori interrotti entro 30 minuti dall’inizio dei sintomi.

I risultati saranno valutati alla fine del periodo di 5 settimane.

Chi puรฒ partecipare allo studio?

  • Etร  superiore a 1 anno
  • Capacitร  di utilizzare ossigeno ad alto flusso attraverso una maschera facciale senza rebreather, da soli o con assistenza
  • Diagnosi di Emiplegia Alternante dell’Infanzia causata da mutazioni ATP1A3, con almeno un attacco distonico o plegico a settimana che dura piรน di 30 minuti
  • Assenza di trattamento a lungo termine o trattamento a lungo termine stabile nell’ultimo mese e durante la durata dello studio
  • Capacitร  di fornire il consenso informato scritto
  • Affiliazione a un’assicurazione sociale

Chi non puรฒ partecipare allo studio?

  • Non possono partecipare persone che non hanno l’emiplegia alternante dell’infanzia. Questo รจ un disturbo raro che causa episodi di paralisi e movimenti involontari.
  • Non possono partecipare persone al di fuori delle fasce di etร  specificate. Le fasce di etร  incluse sono da 2 a 4 anni.
  • Non possono partecipare persone che non appartengono al gruppo clinico specificato. Questo gruppo include persone con determinate caratteristiche mediche.
  • Non possono partecipare persone che non sono considerate parte della popolazione vulnerabile. Questo significa che il gruppo di studio include persone che potrebbero avere bisogni speciali o rischi particolari.

Dove puoi partecipare a questo studio?

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Altri siti

Nome del sito Cittร  Paese Stato
Hospices Civils De Lyon Pierre Bรฉnite Francia
Assistance Publique Hopitaux De Paris Parigi Francia

Vuoi saperne di piรน su questo studio o verificare se puoi partecipare? Contattaci.

Stato dello studio

Paese Stato Inizio del reclutamento
Francia Francia
Reclutando
16.09.2024

Luoghi dello studio

Farmaci investigati:

Ossigenoterapia: Questa terapia utilizza l’ossigeno ad alto flusso per trattare attacchi distonici o plegici acuti nei bambini con emiplegia alternante. L’obiettivo รจ valutare l’efficacia dell’ossigeno nel ridurre la gravitร  o la durata di questi attacchi.

Malattie investigate:

Emiplegia Alternante dell’Infanzia โ€“ รˆ una rara malattia neurologica che si manifesta nei bambini, caratterizzata da episodi ricorrenti di paralisi che possono colpire un lato del corpo o entrambi. Questi episodi possono durare da pochi minuti a diversi giorni e sono spesso accompagnati da altri sintomi neurologici come movimenti involontari, problemi di equilibrio e difficoltร  nel controllo muscolare. Tra un episodio e l’altro, i bambini possono apparire normali, ma con il tempo possono sviluppare problemi motori permanenti. La causa esatta della malattia non รจ completamente compresa, ma si ritiene che sia legata a mutazioni genetiche. Gli attacchi possono essere scatenati da fattori come stress, eccitazione o cambiamenti di temperatura. La progressione della malattia varia da individuo a individuo, con alcuni che sperimentano un miglioramento dei sintomi con l’etร .

Ultimo aggiornamento: 25.11.2025 15:10

Trial ID:
2023-508413-16-00
Numero di protocollo
APHP230673
Trial Phase:
Esplorazione terapeutica (Fase II)

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