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Studio sulla sicurezza a lungo termine di alpelisib per pazienti con PIK3CA-Related Overgrowth Spectrum (PROS)

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Il PIK3CA-Related Overgrowth Spectrum (PROS) è una condizione rara caratterizzata da una crescita eccessiva di alcune parti del corpo. Questo studio clinico si concentra su persone con questa condizione che hanno già partecipato a un precedente studio chiamato EPIK-P1. L'obiettivo principale è valutare la sicurezza a lungo termine e la tollerabilità del farmaco alpelisib, noto anche con il codice BYL719. Alpelisib è un farmaco somministrato in compresse rivestite e viene assunto per via orale.

Durante lo studio, i partecipanti continueranno a ricevere alpelisib per un periodo prolungato, fino a un massimo di 260 giorni. Lo studio mira a monitorare eventuali nuovi effetti collaterali o il peggioramento di quelli esistenti, oltre a valutare la risposta delle lesioni legate al PROS. I partecipanti saranno sottoposti a controlli regolari per monitorare la loro salute generale, inclusi esami di laboratorio e valutazioni della funzione cardiaca.

Lo studio si propone di raccogliere dati sulla frequenza e la gravità degli effetti collaterali, nonché su eventuali sintomi e complicazioni legate al PROS. Inoltre, verranno registrati i trattamenti ricevuti dai partecipanti, sia farmacologici che non, per gestire la condizione e le sue complicazioni. Questo aiuterà a comprendere meglio l'efficacia e la sicurezza di alpelisib nel lungo periodo per le persone affette da PROS.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 6 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Il trattamento inizia con la somministrazione del farmaco alpelisib, noto anche come BYL719.

    Il farmaco viene assunto per via orale sotto forma di compresse rivestite con film.

  2. Passaggio 2

    Frequenza e durata del trattamento

    Le compresse di alpelisib devono essere assunte quotidianamente.

    La durata del trattamento è prevista fino al 1 settembre 2027, salvo diversa indicazione medica.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio della sicurezza

    Durante il periodo di trattamento, verrà monitorata la sicurezza a lungo termine del farmaco.

    Saranno valutati eventuali nuovi sintomi o peggioramenti di quelli esistenti.

  4. Passaggio 4

    Valutazioni periodiche

    Saranno effettuate valutazioni periodiche per monitorare i segni vitali, la funzione cardiaca e i valori di laboratorio.

    Saranno inoltre valutati lo sviluppo osseo/dentale e la maturazione sessuale, se applicabile.

  5. Passaggio 5

    Risposta alle lesioni

    Il medico valuterà la risposta delle lesioni come migliorata, stabile o peggiorata.

    Saranno registrati i sintomi e le complicazioni legate al PROS.

  6. Passaggio 6

    Visite sanitarie

    Il numero di visite sanitarie o ospedalizzazioni dovute al PROS sarà documentato.

    Saranno descritte le terapie farmacologiche e non farmacologiche ricevute.

Chi può partecipare allo studio?

7 criteri

  • I pazienti devono aver partecipato in precedenza allo studio EPIK-P1.
  • È necessario ottenere un modulo di consenso informato firmato dal partecipante, genitore o tutore prima di eseguire qualsiasi procedura di screening legata allo studio. Se applicabile, è richiesto anche il consenso del partecipante.
  • Il partecipante deve essere stato trattato con almeno una dose di alpelisib dopo la data di chiusura dei dati dello studio EPIK-P1, il 9 marzo 2020.
  • Se i partecipanti interrompono il trattamento per motivi di sicurezza prima della prima visita del periodo prospettico dello studio attuale e il trattamento non può essere ripreso, ma acconsentono al periodo retrospettivo, verranno raccolti solo i dati retrospettivi.
  • Se i partecipanti interrompono il trattamento per qualsiasi altro motivo, incluso il peggioramento della malattia, prima della prima visita del periodo prospettico dello studio attuale, e acconsentono a riprendere il trattamento considerato benefico dall'investigatore, sono idonei per entrambi i periodi.
  • Sia i partecipanti di sesso femminile che maschile possono partecipare allo studio.
  • Lo studio include anche popolazioni vulnerabili, il che significa che possono partecipare persone che potrebbero avere bisogno di protezione speciale.

Chi non può partecipare allo studio?

7 criteri

  • Non possono partecipare persone che non rientrano nella fascia di età richiesta dallo studio.
  • Non possono partecipare persone che non sono in grado di comprendere o seguire le istruzioni dello studio.
  • Non possono partecipare persone che hanno condizioni di salute che potrebbero interferire con lo studio.
  • Non possono partecipare persone che stanno assumendo farmaci che potrebbero influenzare i risultati dello studio.
  • Non possono partecipare persone che hanno partecipato a un altro studio clinico recentemente.
  • Non possono partecipare persone che sono in gravidanza o che stanno allattando.
  • Non possono partecipare persone che hanno una storia di reazioni allergiche gravi a farmaci simili a quelli utilizzati nello studio.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

Alpelisib: Questo farmaco è studiato per valutare la sua sicurezza ed efficacia a lungo termine nei pazienti con una condizione chiamata PIK3CA Related-Overgrowth Spectrum (PROS). Alpelisib agisce bloccando una specifica via di segnalazione cellulare che può essere iperattiva in alcune malattie, contribuendo a ridurre la crescita anormale delle cellule. I pazienti che partecipano a questo studio hanno già partecipato a un precedente studio con alpelisib, e l'obiettivo è monitorare come il farmaco viene tollerato nel tempo e se continua a essere sicuro per l'uso a lungo termine.

Che cosa si sa già del trattamento

Alpelisib – Alpelisib è un farmaco somministrato per via orale, utilizzato principalmente per il trattamento del PIK3CA-Related Overgrowth Spectrum (PROS). Attualmente, è in fase di studio clinico di fase II per valutare la sua sicurezza ed efficacia a lungo termine. Le indicazioni terapeutiche principali includono condizioni legate a mutazioni del gene PIK3CA, che causano una crescita anomala dei tessuti. Al livello molecolare, alpelisib agisce inibendo l'enzima PI3K, che è coinvolto nella crescita e sopravvivenza cellulare. Appartiene alla classe farmacologica degli inibitori della fosfatidilinositolo-3-chinasi (PI3K).

Malattie studiate

Spettro delle sindromi da ipercrescita correlate a PIK3CA (PROS) – È un gruppo di condizioni genetiche rare causate da mutazioni nel gene PIK3CA. Queste mutazioni portano a una crescita anormale e asimmetrica di varie parti del corpo, che può includere tessuti come pelle, ossa e organi interni. I sintomi variano ampiamente tra gli individui e possono includere macchie cutanee, malformazioni vascolari e crescita eccessiva di arti o altre parti del corpo. La progressione della malattia è generalmente lenta, ma le manifestazioni possono diventare più evidenti con l'età. Le complicazioni possono includere problemi ortopedici, difficoltà respiratorie o problemi di circolazione. La gestione della condizione spesso richiede un approccio multidisciplinare per affrontare i vari sintomi e complicazioni.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IINumero dello studio2023-508522-95-00Codice del protocolloCBYL719F12401Partecipanti previsti40 personePromotoreNovartis Pharma AG

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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