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Studio sulla sicurezza a lungo termine di alpelisib per pazienti con PIK3CA-Related Overgrowth Spectrum (PROS)

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What is this study about?

Il PIK3CA-Related Overgrowth Spectrum (PROS) รจ una condizione rara caratterizzata da una crescita eccessiva di alcune parti del corpo. Questo studio clinico si concentra su persone con questa condizione che hanno giร  partecipato a un precedente studio chiamato EPIK-P1. L’obiettivo principale รจ valutare la sicurezza a lungo termine e la tollerabilitร  del farmaco alpelisib, noto anche con il codice BYL719. Alpelisib รจ un farmaco somministrato in compresse rivestite e viene assunto per via orale.

Durante lo studio, i partecipanti continueranno a ricevere alpelisib per un periodo prolungato, fino a un massimo di 260 giorni. Lo studio mira a monitorare eventuali nuovi effetti collaterali o il peggioramento di quelli esistenti, oltre a valutare la risposta delle lesioni legate al PROS. I partecipanti saranno sottoposti a controlli regolari per monitorare la loro salute generale, inclusi esami di laboratorio e valutazioni della funzione cardiaca.

Lo studio si propone di raccogliere dati sulla frequenza e la gravitร  degli effetti collaterali, nonchรฉ su eventuali sintomi e complicazioni legate al PROS. Inoltre, verranno registrati i trattamenti ricevuti dai partecipanti, sia farmacologici che non, per gestire la condizione e le sue complicazioni. Questo aiuterร  a comprendere meglio l’efficacia e la sicurezza di alpelisib nel lungo periodo per le persone affette da PROS.

1 inizio del trattamento

Il trattamento inizia con la somministrazione del farmaco alpelisib, noto anche come BYL719.

Il farmaco viene assunto per via orale sotto forma di compresse rivestite con film.

2 frequenza e durata del trattamento

Le compresse di alpelisib devono essere assunte quotidianamente.

La durata del trattamento รจ prevista fino al 1 settembre 2027, salvo diversa indicazione medica.

3 monitoraggio della sicurezza

Durante il periodo di trattamento, verrร  monitorata la sicurezza a lungo termine del farmaco.

Saranno valutati eventuali nuovi sintomi o peggioramenti di quelli esistenti.

4 valutazioni periodiche

Saranno effettuate valutazioni periodiche per monitorare i segni vitali, la funzione cardiaca e i valori di laboratorio.

Saranno inoltre valutati lo sviluppo osseo/dentale e la maturazione sessuale, se applicabile.

5 risposta alle lesioni

Il medico valuterร  la risposta delle lesioni come migliorata, stabile o peggiorata.

Saranno registrati i sintomi e le complicazioni legate al PROS.

6 visite sanitarie

Il numero di visite sanitarie o ospedalizzazioni dovute al PROS sarร  documentato.

Saranno descritte le terapie farmacologiche e non farmacologiche ricevute.

Who Can Join the Study?

  • I pazienti devono aver partecipato in precedenza allo studio EPIK-P1.
  • รˆ necessario ottenere un modulo di consenso informato firmato dal partecipante, genitore o tutore prima di eseguire qualsiasi procedura di screening legata allo studio. Se applicabile, รจ richiesto anche il consenso del partecipante.
  • Il partecipante deve essere stato trattato con almeno una dose di alpelisib dopo la data di chiusura dei dati dello studio EPIK-P1, il 9 marzo 2020.
  • Se i partecipanti interrompono il trattamento per motivi di sicurezza prima della prima visita del periodo prospettico dello studio attuale e il trattamento non puรฒ essere ripreso, ma acconsentono al periodo retrospettivo, verranno raccolti solo i dati retrospettivi.
  • Se i partecipanti interrompono il trattamento per qualsiasi altro motivo, incluso il peggioramento della malattia, prima della prima visita del periodo prospettico dello studio attuale, e acconsentono a riprendere il trattamento considerato benefico dall’investigatore, sono idonei per entrambi i periodi.
  • Sia i partecipanti di sesso femminile che maschile possono partecipare allo studio.
  • Lo studio include anche popolazioni vulnerabili, il che significa che possono partecipare persone che potrebbero avere bisogno di protezione speciale.

Who Cannot Join the Study?

  • Non possono partecipare persone che non rientrano nella fascia di etร  richiesta dallo studio.
  • Non possono partecipare persone che non sono in grado di comprendere o seguire le istruzioni dello studio.
  • Non possono partecipare persone che hanno condizioni di salute che potrebbero interferire con lo studio.
  • Non possono partecipare persone che stanno assumendo farmaci che potrebbero influenzare i risultati dello studio.
  • Non possono partecipare persone che hanno partecipato a un altro studio clinico recentemente.
  • Non possono partecipare persone che sono in gravidanza o che stanno allattando.
  • Non possono partecipare persone che hanno una storia di reazioni allergiche gravi a farmaci simili a quelli utilizzati nello studio.

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Nome del sito Cittร  Paese Stato
Centre Hospitalier Universitaire De Montpellier Montpellier Francia
Hospital Universitario La Paz Madrid Spagna
Cwntih Hykbweetmpz Uozdibxjwrhgj De Dyveo Digione Francia
Hzfejsl Nzpavr Emljizw Mmzgxwx Parigi Francia
Caqpqowgaxrzovmj Hyylnw Ilplmip Dublino Irlanda

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Trial status

Paese Stato Inizio del reclutamento
Francia Francia
Non reclutando
27.01.2022
Irlanda Irlanda
Non reclutando
15.03.2022
Spagna Spagna
Non reclutando
22.02.2022

Trial locations

Farmaci indagati:

Alpelisib: Questo farmaco รจ studiato per valutare la sua sicurezza ed efficacia a lungo termine nei pazienti con una condizione chiamata PIK3CA Related-Overgrowth Spectrum (PROS). Alpelisib agisce bloccando una specifica via di segnalazione cellulare che puรฒ essere iperattiva in alcune malattie, contribuendo a ridurre la crescita anormale delle cellule. I pazienti che partecipano a questo studio hanno giร  partecipato a un precedente studio con alpelisib, e l’obiettivo รจ monitorare come il farmaco viene tollerato nel tempo e se continua a essere sicuro per l’uso a lungo termine.

Malattie indagate:

PIK3CA-Related Overgrowth Spectrum (PROS) โ€“ รˆ un gruppo di condizioni genetiche rare causate da mutazioni nel gene PIK3CA. Queste mutazioni portano a una crescita anormale e asimmetrica di varie parti del corpo, che puรฒ includere tessuti come pelle, ossa e organi interni. I sintomi variano ampiamente tra gli individui e possono includere macchie cutanee, malformazioni vascolari e crescita eccessiva di arti o altre parti del corpo. La progressione della malattia รจ generalmente lenta, ma le manifestazioni possono diventare piรน evidenti con l’etร . Le complicazioni possono includere problemi ortopedici, difficoltร  respiratorie o problemi di circolazione. La gestione della condizione spesso richiede un approccio multidisciplinare per affrontare i vari sintomi e complicazioni.

Ultimo aggiornamento: 25.11.2025 15:25

Trial ID:
2023-508522-95-00
Protocol code:
CBYL719F12401
Trial Phase:
Esplorazione terapeutica (Fase II)

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