Il PIK3CA-Related Overgrowth Spectrum (PROS) è una condizione rara caratterizzata da una crescita eccessiva di alcune parti del corpo. Questo studio clinico si concentra su persone con questa condizione che hanno già partecipato a un precedente studio chiamato EPIK-P1. L’obiettivo principale è valutare la sicurezza a lungo termine e la tollerabilità del farmaco alpelisib, noto anche con il codice BYL719. Alpelisib è un farmaco somministrato in compresse rivestite e viene assunto per via orale.

Durante lo studio, i partecipanti continueranno a ricevere alpelisib per un periodo prolungato, fino a un massimo di 260 giorni. Lo studio mira a monitorare eventuali nuovi effetti collaterali o il peggioramento di quelli esistenti, oltre a valutare la risposta delle lesioni legate al PROS. I partecipanti saranno sottoposti a controlli regolari per monitorare la loro salute generale, inclusi esami di laboratorio e valutazioni della funzione cardiaca.

Lo studio si propone di raccogliere dati sulla frequenza e la gravità degli effetti collaterali, nonché su eventuali sintomi e complicazioni legate al PROS. Inoltre, verranno registrati i trattamenti ricevuti dai partecipanti, sia farmacologici che non, per gestire la condizione e le sue complicazioni. Questo aiuterà a comprendere meglio l’efficacia e la sicurezza di alpelisib nel lungo periodo per le persone affette da PROS.