Busulfan – Applicazione in terapia e ricerche cliniche attuali

BUSULFAN: Una Guida Completa per i Pazienti

Il Busulfan è un farmaco importante utilizzato negli studi clinici per varie condizioni, in particolare come parte dei regimi di condizionamento prima del trapianto di cellule staminali. Questo articolo esamina diversi studi clinici che indagano l’uso del Busulfan in diverse popolazioni di pazienti e protocolli di trattamento. Gli studi mirano a ottimizzare il dosaggio, ridurre la tossicità e migliorare i risultati per i pazienti sottoposti a trapianti di cellule staminali o al trattamento del cancro.

Cos’è il Busulfan?

Il Busulfan è un potente farmaco utilizzato nel trattamento del cancro, in particolare prima dei trapianti di cellule staminali. È noto anche con i nomi commerciali Busulfex e Myleran^[1]. Questo farmaco svolge un ruolo cruciale nel preparare il corpo del paziente per un trapianto di cellule staminali, distruggendo le cellule esistenti del midollo osseo per fare spazio a nuove cellule sane^[2].

Quali Condizioni Tratta il Busulfan?

Il Busulfan è principalmente utilizzato nel trattamento di diversi tumori e disturbi del sangue, tra cui:

Leucemia Mieloide Acuta (LMA): Un tipo di cancro del sangue che colpisce il midollo osseo^[3]
Sindrome Mielodisplastica (MDS): Un gruppo di disturbi in cui le cellule del sangue non maturano correttamente nel midollo osseo^[4]
Leucemia Mieloide Cronica (LMC): Un tipo di cancro del sangue a crescita lenta^[5]
Mieloma Multiplo: Un cancro delle plasmacellule, un tipo di globuli bianchi^[6]
Linfoma Non-Hodgkin: Un tipo di cancro che colpisce il sistema linfatico^[7]

Inoltre, il Busulfan viene utilizzato nel trattamento di alcuni disturbi metabolici ereditari, come l’adrenoleucodistrofia e la sindrome di Hurler, prima del trapianto di cellule staminali^[8].

Come Funziona il Busulfan?

Il Busulfan appartiene a una classe di farmaci chiamati agenti alchilanti. Funziona danneggiando il DNA delle cellule, impedendo loro di dividersi e portando infine alla morte cellulare. Nel contesto del trapianto di cellule staminali, il Busulfan viene utilizzato per distruggere le cellule esistenti del midollo osseo del paziente. Questo processo, noto come mieloablazione, crea spazio per le nuove cellule staminali sane per attecchire e iniziare a produrre cellule del sangue normali^[9].

Come Viene Somministrato il Busulfan?

Il Busulfan viene tipicamente somministrato per via endovenosa (attraverso una vena) in ambiente ospedaliero. Il dosaggio e la programmazione possono variare a seconda del piano di trattamento specifico, ma spesso viene somministrato per diversi giorni prima di un trapianto di cellule staminali. Ad esempio, un regime comune prevede la somministrazione di Busulfan quattro volte al giorno per quattro giorni consecutivi^[10].

Il Busulfan nelle Terapie Combinate

Il Busulfan viene frequentemente utilizzato in combinazione con altri farmaci per preparare i pazienti al trapianto di cellule staminali. Alcune terapie combinate comuni includono:

Busulfan e Ciclofosfamide (BuCy2): Questo è considerato un regime di condizionamento standard per molti tipi di trapianti di cellule staminali^[11]
Busulfan e Fludarabina (BuFlu): Questa combinazione viene spesso utilizzata come regime di condizionamento a tossicità ridotta, specialmente per pazienti più anziani o con determinate condizioni di salute^[12]
Busulfan, Ciclofosfamide e Melphalan: Questa combinazione di tre farmaci è oggetto di studio per il suo potenziale nel migliorare i risultati in certi tipi di leucemia e sindrome mielodisplastica^[13]

Potenziali Effetti Collaterali e Rischi

Come per qualsiasi farmaco potente, il Busulfan può causare effetti collaterali. Alcuni potenziali effetti collaterali includono:

Nausea e vomito
Ulcere della bocca
Diarrea
Perdita di capelli
Aumento del rischio di infezioni
Problemi al fegato
Problemi ai polmoni (rari ma gravi)

Una complicazione potenziale seria è la malattia veno-occlusiva (VOD), una condizione in cui le piccole vene del fegato si bloccano. Il tuo team sanitario ti monitorerà attentamente per eventuali segni di questa o altre gravi effetti collaterali^[14].

Ricerche Attuali e Studi Clinici

I ricercatori continuano a studiare il Busulfan per trovare modi per migliorarne l’efficacia e ridurre gli effetti collaterali. Alcune aree di ricerca attuali includono:

Confronto di diverse terapie combinate per trovare i regimi più efficaci e meno tossici^[15]
Studio dell’uso del Busulfan in regimi di condizionamento a intensità ridotta per pazienti più anziani o con determinate condizioni di salute^[16]
Indagine sull’uso del Busulfan nel trattamento di vari disturbi metabolici ereditari^[17]
Esplorazione di modi per prevenire o ridurre il rischio di complicazioni come la malattia veno-occlusiva^[18]

Se stai considerando un trattamento con Busulfan, il tuo team sanitario discuterà con te i potenziali benefici e rischi, così come eventuali studi clinici in corso a cui potresti essere idoneo a partecipare.

Focus dello Studio	Popolazione di Pazienti	Obiettivi Principali	Regime di Busulfano
LMA in Remissione Completa	Adulti di età 40-65 anni	Confrontare il condizionamento BuFlu vs BuCy2	Busulfano EV 3,2 mg/kg/giorno per 4 giorni
Mieloma Multiplo	Pazienti ≥65 anni o con insufficienza renale	Determinare la MTD del Busulfano	Dosi crescenti da 3,2 mg/kg/giorno per 3 giorni
Leucemia Linfoblastica Acuta	Bambini e adolescenti	Valutare il condizionamento mirato Bu/Flu/VP16	Dosaggio mirato basato su studi PK
Malattie Genetiche Rare	Età varie	Valutare il condizionamento mirato Bu/Flu	120 mg/m2/giorno (80 mg/m2 se <1 anno di età)
Malattie Non Maligne	Pazienti pediatrici	Confrontare il condizionamento con Treosulfano vs Busulfano	3,2-4,8 mg/kg/giorno per 4 giorni

Studi in corso con Busulfan

Data di inizio: 2020-09-24

Studio dell’efficacia di gemtuzumab ozogamicin in combinazione con chemioterapia standard nei pazienti adulti (18-60 anni) con leucemia mieloide acuta non trattata a rischio favorevole-intermedio

Reclutamento
3 1 1 1
Lo studio clinico si concentra sul trattamento della Leucemia Mieloide Acuta a rischio favorevole-intermedio, una malattia caratterizzata dalla proliferazione anomala di cellule del sangue immature nel midollo osseo. Il trattamento principale oggetto dello studio è il gemtuzumab ozogamicin, che viene somministrato in combinazione con la chemioterapia standard che include diversi farmaci: daunorubicina, fludarabina, busulfan, citarabina,…
Malattie studiate:
- Leucemia mieloide acuta
Farmaci studiati:
Data di inizio: 2017-11-20

Studio clinico per bambini con leucemia mieloide acuta di nuova diagnosi: valutazione di gemtuzumab ozogamicin in combinazione con chemioterapia di induzione

Reclutamento
3 1 1 1
Questo studio clinico si concentra sul trattamento della leucemia mieloide acuta (AML), della sindrome mielodisplastica ad alto rischio e del sarcoma mieloide isolato nei pazienti pediatrici. Lo studio utilizza una combinazione di farmaci chemioterapici tra cui gemtuzumab ozogamicin, citarabina, mitoxantrone, busulfan, ciclofosfamide e fludarabina. La ricerca mira a determinare il dosaggio ottimale di gemtuzumab ozogamicin…
Malattie studiate:
- Leucemia mieloide acuta
Farmaci studiati:
Data di inizio: 2022-06-07

Studio sui Regimi di Condizionamento con Busulfan, Clofarabina e Fludarabina nei Bambini con Leucemia Mieloide Acuta

Reclutamento
3 1 1 1
Lo studio clinico si concentra sulla Leucemia Mieloide Acuta, una forma di cancro del sangue che colpisce i globuli bianchi. L’obiettivo è confrontare due diversi regimi di preparazione per il trapianto di cellule staminali nei bambini affetti da questa malattia. I regimi di preparazione sono trattamenti che aiutano a preparare il corpo per ricevere nuove…
Malattie studiate:
- Leucemia mieloide acuta
Farmaci studiati:
Data di inizio: 2022-10-26

Studio sull’Efficacia e Sicurezza di Exagamglogene Autotemcel in Adolescenti e Adulti con Beta-Talassemia Trasfusione-Dipendente o Anemia Falciforme Grave

Reclutamento
3 1 1 1
Lo studio clinico si concentra su due malattie del sangue: la beta-talassemia dipendente da trasfusione e la anemia falciforme grave. Queste condizioni richiedono frequenti trasfusioni di sangue o causano episodi dolorosi e complicazioni. Il trattamento in esame utilizza cellule staminali del paziente stesso, modificate con una tecnologia avanzata chiamata CRISPR-Cas9. Questo metodo mira a correggere…
Malattie studiate:
- Anemia a cellule falciformi
- Talassemia beta
Farmaci studiati:
Data di inizio: 2024-07-18

Studio su pazienti adulti con malattie ematologiche: ciclofosfamide e metotrexato per prevenire la malattia del trapianto contro l’ospite

Reclutamento
2 1 1 1
Lo studio clinico si concentra su pazienti adulti con malattie ematologiche come leucemie o linfomi, che necessitano di un trapianto di cellule staminali ematopoietiche da un donatore compatibile. L’obiettivo principale è valutare l’incidenza di una complicanza chiamata malattia del trapianto contro l’ospite (GVHD) di grado 3-4, resistente ai corticosteroidi, dopo il trapianto. Questa condizione si…
Malattie studiate:
- Malignità ematologica
Farmaci studiati:
Data di inizio: 2024-04-15

Studio sulla Sicurezza ed Efficacia di Bomedemstat per Pazienti con Trombocitemia Essenziale che Non Rispondono o Sono Intolleranti all’Idrossiurea

Reclutamento
3 1 1 1
La ricerca clinica si concentra su una condizione chiamata Trombocitemia Essenziale, una malattia del sangue in cui il corpo produce troppe piastrine, che sono cellule del sangue responsabili della coagulazione. Questo studio è rivolto a persone che non rispondono adeguatamente o non tollerano un farmaco chiamato idrossiurea, comunemente usato per trattare questa condizione. Il trattamento…
Malattie studiate:
- Trombocitemia essenziale
Farmaci studiati:
+4
Data di inizio: 2021-06-21

Studio sull’uso di Methotrexate Disodium, Cytarabine e Rituximab per il linfoma primario del sistema nervoso centrale in pazienti di nuova diagnosi

Reclutamento
3 1 1 1
Il linfoma primario del sistema nervoso centrale (PCNSL) è un tipo raro di tumore che colpisce il cervello, le meningi, gli occhi o il midollo spinale. Questo studio clinico si concentra su pazienti con PCNSL appena diagnosticato. L’obiettivo è confrontare un nuovo approccio di trattamento, che utilizza una combinazione di farmaci chiamata MATRix, con il…
Malattie studiate:
- Linfoma diffuso a grandi cellule B
Farmaci studiati:
Data di inizio: 2024-10-22

Studio clinico sulla terapia genica con Temferon per pazienti con carcinoma renale metastatico

Reclutamento
2 1 1 1
Lo studio clinico si concentra sul trattamento del carcinoma renale metastatico a cellule chiare, una forma di cancro ai reni che si è diffusa ad altre parti del corpo. I pazienti coinvolti nello studio hanno mostrato progressione della malattia nonostante i trattamenti standard. L’obiettivo principale dello studio è valutare la sicurezza e l’efficacia di una…
Malattie studiate:
- Carcinoma renale a cellule chiare
Farmaci studiati:
Data di inizio: 2023-08-09

Studio su linfoma primario del sistema nervoso centrale negli anziani: chemioterapia ad alte dosi con trapianto di cellule staminali o chemioterapia convenzionale con rituximab e procarbazina

Reclutamento
3 1 1 1
Il linfoma primario del sistema nervoso centrale (PCNSL) è un tipo raro di linfoma che colpisce solo il sistema nervoso centrale. Questo tipo di linfoma si verifica principalmente in persone di età superiore ai 60 anni e ha una prognosi sfavorevole. Lo studio mira a confrontare due trattamenti per i pazienti anziani con PCNSL appena…
Farmaci studiati:
Data di inizio: 2020-11-27

Studio sulla combinazione di azacitidina e trapianto di cellule staminali ematopoietiche nei pazienti con sindrome mielodisplastica ad alto rischio

Reclutamento
3 1 1 1
Lo studio esamina il trattamento della sindrome mielodisplastica ad alto rischio, una malattia del sangue che colpisce la produzione delle cellule ematiche nel midollo osseo. La ricerca valuterà l’efficacia di due approcci terapeutici: il trapianto di cellule staminali ematopoietiche da solo oppure preceduto dal trattamento con azacitidina, un farmaco che aiuta a controllare la crescita…
Malattie studiate:
- Sindrome mielodisplastica
Farmaci studiati:
Data di inizio: 2022-05-16

Studio sulla Sicurezza ed Efficacia di Exagamglogene Autotemcel in Bambini con Talassemia Dipendente da Trasfusioni

Reclutamento
3 1 1 1
La ricerca si concentra sulla beta-talassemia dipendente da trasfusioni, una malattia del sangue che richiede frequenti trasfusioni di globuli rossi. Lo studio mira a valutare la sicurezza e l’efficacia di una singola dose di CTX001, un trattamento innovativo che utilizza la tecnologia di modifica genetica CRISPR-Cas9. Questo trattamento coinvolge l’uso di cellule staminali ematopoietiche modificate…
Malattie studiate:
- Talassemia
Farmaci studiati:
Data di inizio: 2022-07-20

Studio sulla Sicurezza ed Efficacia di CTX001 nei Bambini con Anemia Falciforme Grave

Reclutamento
3 1 1 1
La ricerca si concentra sulla anemia falciforme grave, una malattia del sangue che causa dolore e danni agli organi a causa della forma anomala dei globuli rossi. Lo studio esamina l’efficacia e la sicurezza di una singola dose di CTX001, un trattamento innovativo che utilizza la tecnologia CRISPR-Cas9 per modificare geneticamente le cellule staminali del…
Malattie studiate:
- Anemia a cellule falciformi
Farmaci studiati:
Data di inizio: 2023-09-14

Studio sull’efficacia di clofarabina e busulfan in adulti con leucemia mieloide acuta candidati a trapianto di cellule staminali allogeniche

Reclutamento
3 1 1 1
Lo studio clinico si concentra sulla leucemia mieloide acuta, una forma di cancro del sangue che colpisce i globuli bianchi. L’obiettivo è confrontare l’efficacia di due diversi trattamenti di condizionamento a intensità ridotta per i pazienti adulti affetti da questa malattia e idonei al trapianto di cellule staminali allogeniche. I trattamenti in esame utilizzano combinazioni…
Malattie studiate:
- Leucemia mieloide acuta (in remissione)
Farmaci studiati:
Data di inizio: 2022-12-06

Studio clinico su leucemia mieloide acuta in bambini e adolescenti con CPX-351 e gemtuzumab ozogamicin

Reclutamento
3 1 1 1
Lo studio clinico si concentra sul trattamento della Leucemia Mieloide Acuta (LMA) nei bambini e negli adolescenti. La leucemia mieloide acuta è un tipo di cancro del sangue che colpisce i globuli bianchi, rendendoli incapaci di combattere le infezioni. Questo studio mira a migliorare la sopravvivenza senza eventi nei pazienti con LMA utilizzando diversi trattamenti.…
Malattie studiate:
- Leucemia mieloide acuta
Farmaci studiati:
Data di inizio: 2014-03-27

Studio su Leucemia Linfoblastica Acuta nei Bambini: Treosulfan e Combinazione di Farmaci

Reclutamento
2 1 1 1
La ricerca clinica si concentra sulla Leucemia Linfoblastica Acuta, una forma di cancro del sangue che colpisce principalmente i bambini e gli adolescenti. Lo studio mira a valutare l’efficacia di diversi trattamenti per migliorare la sopravvivenza dei pazienti sottoposti a trapianto di cellule staminali. I trattamenti in esame includono l’uso di Fludarabina Fosfato, Tiotepa, Busulfan,…
Malattie studiate:
- Leucemia linfocitica acuta
Farmaci studiati:
+6
Lo studio non è ancora iniziato

Studio per confrontare il trattamento standard e ridotto in pazienti con leucemia mieloide acuta o leucemia linfatica cronica senza malattia residua dopo chemioterapia di induzione

Non ancora in reclutamento
1
Questo studio clinico esamina il trattamento della leucemia mieloide acuta (AML) e della leucemia linfatica cronica (CLL). Lo studio è diviso in due parti: un registro per monitorare la malattia minima residua (MRD) e una sperimentazione clinica che confronta diversi approcci terapeutici. I farmaci utilizzati includono citarabina, etoposide, cladribina, mitoxantrone, daunorubicina, midostaurin, ibrutinib, obinutuzumab, fludarabina…
Farmaci studiati:
Lo studio non è ancora iniziato

Studio sull’efficacia e sicurezza di Exagamglogene Autotemcel in pazienti adolescenti e adulti con anemia falciforme grave

Non ancora in reclutamento
3 1 1 1
La ricerca clinica si concentra sulla anemia falciforme, una malattia genetica che colpisce i globuli rossi, rendendoli rigidi e a forma di falce. Questo studio mira a valutare l’efficacia e la sicurezza di una singola dose di Exagamglogene Autotemcel, noto anche come Exa-cel. Exa-cel è un trattamento innovativo che utilizza la tecnologia di modifica genetica…
Malattie studiate:
- Anemia a cellule falciformi
Farmaci studiati:
Lo studio non è ancora iniziato

Studio su Neuroblastoma ad Alto Rischio: Chemoimmunoterapia con Irinotecan, Temozolomide e Dinutuximab Beta per Pazienti con Risposta Metastatica Insufficiente

Non ancora in reclutamento
3 1 1 1
Il neuroblastoma ad alto rischio è una forma di cancro che colpisce principalmente i bambini e si sviluppa dalle cellule nervose immature. Questo studio clinico si concentra su pazienti con questa malattia, cercando di confrontare diverse strategie di trattamento per migliorare la risposta al trattamento e la sopravvivenza. Il trattamento include diverse fasi: chemioterapia di…
Malattie studiate:
- Neuroblastoma
Farmaci studiati:
+7
Lo studio non è ancora iniziato

Studio sulla valutazione di tre dosi di busulfan endovena in combinazione con fludarabina e timoglobulina nel trapianto di cellule staminali per pazienti con neoplasie mieloidi ad alto rischio

Non ancora in reclutamento
2 1 1 1
Questo studio clinico esamina il trattamento delle neoplasie mieloidi ad alto rischio, un gruppo di tumori del sangue che colpiscono il midollo osseo. La ricerca valuta l’efficacia di un trattamento che combina tre medicinali: busulfan (somministrato per via endovenosa), fludarabina e timoglobulina. Questi farmaci vengono utilizzati come preparazione prima del trapianto di cellule staminali allogeniche,…
Malattie studiate:
- Leucemia mieloide acuta
- Sindrome mielodisplastica
Farmaci studiati:
Lo studio non è ancora iniziato

Studio Clinico sull’Uso di OTL-103 in Pazienti con Sindrome di Wiskott-Aldrich

Non ancora in reclutamento
3 1 1 1
La sindrome di Wiskott-Aldrich è una malattia genetica rara che colpisce il sistema immunitario e la capacità del sangue di coagulare correttamente. Questo studio clinico si concentra su un trattamento innovativo chiamato OTL-103, che utilizza cellule staminali ematopoietiche modificate geneticamente. Le cellule staminali sono cellule speciali che possono trasformarsi in diversi tipi di cellule nel…
Malattie studiate:
- Immunodeficienza
Farmaci studiati:
Lo studio non è ancora iniziato

Studio clinico per il trattamento del neuroblastoma a basso e medio rischio con melphalan e combinazione di farmaci per pazienti pediatrici

Non ancora in reclutamento
3 1 1 1
Il neuroblastoma è un tipo di tumore che si sviluppa nelle cellule nervose dei bambini. Questo studio clinico si concentra su pazienti con neuroblastoma a basso e medio rischio. L’obiettivo è migliorare la sopravvivenza senza eventi, cioè il tempo in cui i pazienti non presentano peggioramenti della malattia, attraverso un trattamento personalizzato basato sull’analisi genetica.…
Malattie studiate:
- Neuroblastoma
Farmaci studiati:
Data di inizio: 2019-08-05

Studio su fedratinib per la mielofibrosi in pazienti trattati con ruxolitinib

Non in reclutamento
3 1 1 1
Lo studio clinico si concentra sulla mielofibrosi, una malattia del midollo osseo che può causare cicatrici nel midollo, portando a sintomi come anemia, debolezza e ingrossamento della milza. La mielofibrosi può essere primaria o svilupparsi dopo altre condizioni come la policitemia vera o la trombocitemia essenziale. Questo studio confronta l’efficacia e la sicurezza di un…
Malattie studiate:
- Mielofibrosi
Farmaci studiati:
+4
Data di inizio: 2024-09-20

Studio sull’efficacia e sicurezza di OTL-203 in pazienti con mucopolisaccaridosi tipo I, sindrome di Hurler (MPS-IH) rispetto al trattamento standard con trapianto di cellule staminali ematopoietiche allogeniche

Non in reclutamento
3 1 1 1
La ricerca clinica si concentra sulla Mucopolisaccaridosi di tipo I, Sindrome di Hurler (MPS-IH), una malattia genetica rara che colpisce il metabolismo e porta a gravi problemi fisici e mentali. Lo studio mira a valutare l’efficacia e la sicurezza di un nuovo trattamento chiamato OTL-203 rispetto al trattamento standard con trapianto di cellule staminali ematopoietiche…
Malattie studiate:
- Mucopolisaccaridosi I
Farmaci studiati:
Data di inizio: 2018-09-07

Studio sulla Sicurezza ed Efficacia di Exagamglogene Autotemcel in Pazienti con Beta-Talassemia Dipendente da Trasfusioni

Non in reclutamento
3 1 1 1
La ricerca si concentra su una malattia chiamata beta-talassemia dipendente da trasfusioni, una condizione in cui il corpo ha bisogno di frequenti trasfusioni di sangue per funzionare correttamente. Lo studio esamina un trattamento innovativo che utilizza cellule staminali del paziente stesso, modificate con una tecnologia avanzata chiamata CRISPR-Cas9. Questo trattamento, noto come exagamglogene autotemcel o…
Malattie studiate:
- Talassemia beta
Farmaci studiati:
Data di inizio: 2019-05-02

Studio di valutazione della sicurezza ed efficacia di una singola dose di cellule staminali ematopoietiche modificate con CRISPR-Cas9 (exagamglogene autotemcel) in pazienti con anemia falciforme grave

Non in reclutamento
2 1 1 1
Questo studio clinico si concentra sul trattamento della anemia falciforme grave, una malattia genetica che colpisce i globuli rossi. Il trattamento principale utilizzato nello studio è il exagamglogene autotemcel (chiamato anche CTX001), che è una terapia che utilizza le cellule staminali del paziente stesso, modificate geneticamente per aiutare il corpo a produrre globuli rossi sani.…
Malattie studiate:
- Anemia a cellule falciformi
Farmaci studiati:
Data di inizio: 2019-11-04

Terapia genica per la carenza di piruvato chinasi: studio sulla sicurezza delle cellule staminali CD34+ autologhe in adulti e bambini con carenza di piruvato chinasi

Non in reclutamento
1 1 1 1
La deficienza di piruvato chinasi è una malattia ereditaria che colpisce un enzima importante per la sopravvivenza dei globuli rossi. Questo studio clinico si concentra su un trattamento innovativo per questa condizione, utilizzando una terapia genica. Il trattamento prevede l’infusione di cellule staminali ematopoietiche autologhe, cioè cellule del paziente stesso, modificate con un vettore lentivirale…
Malattie studiate:
- Anemia da deficit di piruvato-chinasi
Farmaci studiati:
Data di inizio: 2018-05-14

Studio di terapia genica con OTL-203 per bambini con Mucopolisaccaridosi di tipo I Hurler

Non in reclutamento
2 1 1 1
La ricerca si concentra sulla Mucopolisaccaridosi di tipo I, variante Hurler, una malattia genetica rara che colpisce i bambini. Questa condizione è causata dalla mancanza di un enzima specifico, lalfa-L-iduronidasi, che porta all’accumulo di sostanze nocive nel corpo. Il trattamento in studio utilizza una terapia genica innovativa con cellule staminali ematopoietiche autologhe, cioè cellule prelevate…
Malattie studiate:
- Mucopolisaccaridosi
Farmaci studiati:

Glossario

Hematopoietic stem cell transplantation (HSCT): Una procedura in cui le cellule staminali del sangue sane vengono trapiantate per sostituire il midollo osseo malato o danneggiato. Viene utilizzata per trattare vari tumori del sangue e disturbi ematologici.
Conditioning regimen: Un piano di trattamento che utilizza chemioterapia e/o radioterapia per preparare il corpo del paziente al trapianto di cellule staminali distruggendo le cellule malate e sopprimendo il sistema immunitario.
Pharmacokinetics (PK): Lo studio di come un farmaco si muove attraverso il corpo, inclusi il suo assorbimento, distribuzione, metabolismo ed escrezione. Gli studi PK aiutano a determinare il dosaggio ottimale.
Veno-occlusive disease (VOD): Una complicanza epatica potenzialmente grave che può verificarsi dopo il trapianto di cellule staminali, caratterizzata dal blocco delle piccole vene nel fegato.
Graft-versus-host disease (GvHD): Una condizione in cui le cellule immunitarie del donatore attaccano i tessuti del ricevente, che può verificarsi dopo il trapianto di cellule staminali allogeniche.
Myeloablative: Un tipo di regime di condizionamento ad alta intensità che distrugge la maggior parte o tutte le cellule del sangue nel midollo osseo prima del trapianto di cellule staminali.
Reduced-intensity conditioning (RIC): Un regime di condizionamento meno intenso che non distrugge completamente le cellule del midollo osseo, spesso utilizzato per pazienti più anziani o meno in forma.
Allogeneic transplantation: Un tipo di trapianto di cellule staminali in cui le cellule staminali provengono da un donatore, anziché dalle cellule del paziente stesso.
Engraftment: Il processo in cui le cellule staminali trapiantate iniziano a crescere e produrre nuove cellule del sangue nel corpo del ricevente.
Acute Myeloid Leukemia (AML): Un tipo di cancro del sangue in cui il midollo osseo produce cellule mieloidi anormali.