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Studio sull'Efficacia e Sicurezza di Emicizumab nei Bambini con Emofilia A Senza Inibitori (0-12 Mesi)

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio riguarda lEmofilia A, una malattia genetica che causa problemi di coagulazione del sangue. Le persone con questa condizione hanno difficoltà a fermare le emorragie perché manca un fattore di coagulazione chiamato fattore VIII. Questo studio si concentra su bambini dalla nascita fino a 12 mesi di età che non hanno sviluppato inibitori contro il fattore VIII. L'obiettivo è valutare l'efficacia e la sicurezza di un farmaco chiamato emicizumab, somministrato tramite iniezione sottocutanea. L'Emicizumab aiuta a prevenire le emorragie nei pazienti con Emofilia A.

Il farmaco emicizumab è disponibile in due concentrazioni: 30 mg/mL e 150 mg/mL, entrambe sotto forma di soluzione per iniezione. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il farmaco per un periodo massimo di 96 settimane. Lo studio è progettato per monitorare la sicurezza del farmaco, come reagisce il corpo al trattamento e come il farmaco si comporta nel corpo. Verranno anche osservati eventuali effetti collaterali e la frequenza delle emorragie nei partecipanti.

Lo scopo principale dello studio è capire quanto bene lemicizumab possa prevenire le emorragie nei bambini con Emofilia A e senza inibitori. Saranno raccolti dati su eventuali reazioni avverse, la salute delle articolazioni e altri parametri di salute. Lo studio non prevede l'uso di un placebo, quindi tutti i partecipanti riceveranno il trattamento con emicizumab. Questo studio è importante per migliorare le opzioni di trattamento per i bambini piccoli con Emofilia A.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 6 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Il trattamento inizia con la somministrazione del farmaco Hemlibra, una soluzione per iniezione sottocutanea.

    Il farmaco contiene il principio attivo emicizumab e viene somministrato per via sottocutanea, cioè sotto la pelle.

  2. Passaggio 2

    Somministrazione del farmaco

    Il dosaggio e la frequenza di somministrazione del farmaco Hemlibra sono stabiliti dal personale medico in base alle esigenze specifiche del paziente.

    La durata del trattamento è determinata dal protocollo dello studio e dalle condizioni del paziente.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio della salute

    Durante lo studio, vengono monitorati diversi parametri per valutare l'efficacia e la sicurezza del trattamento.

    Vengono registrati il numero di episodi di sanguinamento trattati e non trattati, nonché la salute delle articolazioni attraverso punteggi specifici e risonanza magnetica.

  4. Passaggio 4

    Valutazione degli effetti collaterali

    Viene monitorata l'incidenza e la gravità degli effetti collaterali, come reazioni nel sito di iniezione e eventi avversi gravi.

    Viene valutata la presenza di eventi tromboembolici e microangiopatia trombotica.

  5. Passaggio 5

    Analisi di laboratorio

    Vengono effettuate analisi di laboratorio per monitorare eventuali anomalie e per valutare la risposta immunitaria al trattamento.

    Si analizzano i livelli di concentrazione del farmaco nel plasma e altri parametri correlati alla coagulazione del sangue.

  6. Passaggio 6

    Conclusione del trattamento

    Al termine del periodo di trattamento, viene effettuata una valutazione complessiva della salute del paziente e dell'efficacia del farmaco.

    I risultati ottenuti durante lo studio contribuiscono alla comprensione della sicurezza e dell'efficacia del trattamento con emicizumab.

Chi può partecipare allo studio?

7 criteri

  • Non avere una storia di inibitore documentato del fattore VIII, che è una sostanza nel sangue che può interferire con il trattamento. Questo significa avere un livello inferiore a 0,6 BU/mL.
  • Ricevere obbligatoriamente la profilassi con vitamina K secondo la pratica standard locale. La profilassi è un trattamento preventivo.
  • Avere una diagnosi di emofilia A congenita grave, che significa avere un livello di fattore VIII intrinseco inferiore all'1%.
  • Avere un test negativo per l'inibitore del fattore VIII, con un livello inferiore a 0,6 unità Bethesda (BU)/mL, valutato localmente durante il periodo di screening di 2 settimane.
  • Essere pazienti precedentemente non trattati o pazienti minimamente trattati, cioè con un massimo di 5 giorni di esposizione a trattamenti correlati all'emofilia, come fattore VIII derivato dal plasma, fattore VIII ricombinante, plasma fresco congelato, crioprecipitato o prodotti ematici interi.
  • Avere documentazione dei dettagli dei trattamenti correlati all'emofilia ricevuti dalla nascita e documentazione dei dettagli degli episodi di sanguinamento dalla nascita.
  • Essere di sesso maschile.

Chi non può partecipare allo studio?

2 criteri

  • Non possono partecipare persone di sesso femminile.
  • Non possono partecipare persone di età inferiore ai 2 anni.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

Emicizumab è un farmaco utilizzato per il trattamento dell'emofilia A. Questo medicinale aiuta a prevenire i sanguinamenti nei pazienti che hanno questa condizione. Emicizumab viene somministrato tramite iniezione sottocutanea e agisce sostituendo la funzione del fattore VIII, una proteina che manca o è difettosa nei pazienti con emofilia A. Questo studio clinico si concentra sull'uso di emicizumab nei bambini dalla nascita fino a 12 mesi di età che non hanno inibitori, per valutare la sua efficacia e sicurezza.

Che cosa si sa già del trattamento

Emicizumab – Emicizumab è somministrato per via sottocutanea, il che significa che viene iniettato sotto la pelle. Attualmente, è oggetto di studi clinici per valutarne l'efficacia e la sicurezza nei pazienti con emofilia A, in particolare nei bambini da 0 a 12 mesi senza inibitori. È utilizzato principalmente per prevenire o ridurre la frequenza degli episodi emorragici nei pazienti con emofilia A. A livello molecolare, emicizumab agisce come un anticorpo bispecifico che imita l'azione del fattore VIII, facilitando l'attivazione della cascata della coagulazione. Appartiene alla classe farmacologica degli agenti antiemorragici.

Malattie studiate

Emofilia A – L'emofilia A è una malattia genetica che colpisce la capacità del sangue di coagulare correttamente. È causata dalla carenza o dal malfunzionamento del fattore VIII, una proteina essenziale per la coagulazione. Le persone affette da emofilia A possono sperimentare sanguinamenti prolungati o spontanei, specialmente nelle articolazioni e nei muscoli. Questi episodi di sanguinamento possono portare a danni articolari e dolore cronico se non gestiti adeguatamente. La gravità della malattia varia a seconda del livello di attività del fattore VIII nel sangue. I sintomi possono manifestarsi già durante l'infanzia o in età adulta, a seconda della gravità della carenza del fattore.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Età0-17FaseFase IIINumero dello studio2023-505964-13-00Codice del protocolloMO41787Partecipanti previsti65 personePromotoreF. Hoffmann-La Roche AG

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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