Lo studio riguarda lEmofilia A, una malattia genetica che causa problemi di coagulazione del sangue. Le persone con questa condizione hanno difficoltà a fermare le emorragie perché manca un fattore di coagulazione chiamato fattore VIII. Questo studio si concentra su bambini dalla nascita fino a 12 mesi di età che non hanno sviluppato inibitori contro il fattore VIII. L’obiettivo è valutare l’efficacia e la sicurezza di un farmaco chiamato Emicizumab, somministrato tramite iniezione sottocutanea. L’Emicizumab aiuta a prevenire le emorragie nei pazienti con Emofilia A.

Il farmaco Emicizumab è disponibile in due concentrazioni: 30 mg/mL e 150 mg/mL, entrambe sotto forma di soluzione per iniezione. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il farmaco per un periodo massimo di 96 settimane. Lo studio è progettato per monitorare la sicurezza del farmaco, come reagisce il corpo al trattamento e come il farmaco si comporta nel corpo. Verranno anche osservati eventuali effetti collaterali e la frequenza delle emorragie nei partecipanti.

Lo scopo principale dello studio è capire quanto bene lEmicizumab possa prevenire le emorragie nei bambini con Emofilia A e senza inibitori. Saranno raccolti dati su eventuali reazioni avverse, la salute delle articolazioni e altri parametri di salute. Lo studio non prevede l’uso di un placebo, quindi tutti i partecipanti riceveranno il trattamento con Emicizumab. Questo studio è importante per migliorare le opzioni di trattamento per i bambini piccoli con Emofilia A.