Mitapivat

Mitapivat

Il mitapivat è un farmaco sperimentale in fase di studio in studi clinici per vari disturbi del sangue, tra cui l’anemia falciforme, la talassemia e la carenza di piruvato chinasi. Questi studi mirano a valutare la sicurezza, l’efficacia e gli effetti a lungo termine del mitapivat nel migliorare i sintomi e la qualità della vita dei pazienti affetti da queste condizioni.

Cos’è il Mitapivat?

Il Mitapivat è un farmaco innovativo in fase di studio per il trattamento di vari disturbi del sangue. È noto anche con altri nomi, tra cui AG-348, Mitapivat solfato, AG-348 solfato idrato e PYRUKYND^[1]. Questo farmaco è progettato per essere assunto per via orale sotto forma di compresse o granuli^[2]^[3].

Come Funziona il Mitapivat

Il Mitapivat è una piccola molecola che agisce come attivatore di un enzima chiamato piruvato chinasi R (PKR). Questo enzima svolge un ruolo cruciale nel mantenere la salute, l’energia e la longevità dei globuli rossi (GR)^[4]. Attivando la PKR, il Mitapivat mira a migliorare la funzione e la sopravvivenza dei globuli rossi, il che può essere benefico in vari disturbi del sangue caratterizzati da globuli rossi anomali o insufficienti.

Condizioni Trattate dal Mitapivat

Il Mitapivat è in fase di studio per il trattamento di diversi disturbi del sangue, tra cui:

Anemia Falciforme (SCD): Un disturbo genetico che colpisce la forma dei globuli rossi, facendoli diventare a forma di falce e portando a varie complicazioni^[5]^[4].
Deficit di Piruvato Chinasi (PKD): Un raro disturbo genetico che colpisce l’enzima piruvato chinasi, portando alla degradazione prematura dei globuli rossi^[1].
Talassemia: Un gruppo di disturbi ereditari del sangue caratterizzati da una diminuzione della produzione di emoglobina. Ciò include sia l’alfa-talassemia che la beta-talassemia, nelle loro forme trasfusione-dipendenti e non trasfusione-dipendenti^[6]^[7].

Studi Clinici in Corso

Il Mitapivat è attualmente oggetto di diversi studi clinici per valutarne l’efficacia e la sicurezza per diverse condizioni:

Anemia Falciforme: Uno studio di Fase 2/3 chiamato RISE UP sta valutando quanto bene il Mitapivat funzioni nell’aumentare i livelli di emoglobina e nel ridurre il verificarsi di crisi dolorose falciformi^[4].
Deficit di Piruvato Chinasi: Sono in corso studi sia su pazienti adulti che pediatrici con PKD, inclusi quelli che ricevono regolarmente trasfusioni e quelli che non le ricevono^[2]^[3].
Talassemia: Due studi di Fase 3, ENERGIZE-T ed ENERGIZE, stanno valutando il Mitapivat in pazienti con talassemia trasfusione-dipendente e non trasfusione-dipendente, rispettivamente^[6]^[7].

Dosaggio e Somministrazione

Il dosaggio del Mitapivat varia a seconda della condizione trattata e dello specifico studio clinico. In generale, viene assunto per via orale, solitamente due volte al giorno. Alcuni dosaggi comuni in fase di studio includono:

50 mg due volte al giorno^[4]
100 mg due volte al giorno^[4]^[6]^[7]

Negli studi pediatrici, il dosaggio è spesso basato sull’età e sul peso del bambino^[2]^[3]. È importante notare che il dosaggio ottimale può variare per diverse condizioni e individui, e dovrebbe sempre essere determinato da un professionista sanitario.

Potenziali Effetti Collaterali

Come per qualsiasi farmaco, il Mitapivat può causare effetti collaterali. La gamma completa di potenziali effetti collaterali è ancora in fase di studio negli studi clinici. I metodi comuni per monitorare gli effetti collaterali includono:

Tracciamento degli eventi avversi (AE) e degli eventi avversi gravi (SAE)^[1]
Monitoraggio dei cambiamenti nei valori di laboratorio, come gli esami del sangue^[8]
Esecuzione di elettrocardiogrammi (ECG) per controllare la funzione cardiaca^[8]
Misurazione dei segni vitali^[8]

I pazienti che partecipano agli studi clinici sono attentamente monitorati per eventuali potenziali effetti collaterali o problemi di sicurezza.

Prospettive Future

Il Mitapivat mostra promesse nel trattamento di vari disturbi del sangue mirando ai meccanismi sottostanti di queste condizioni. La ricerca in corso mira a:

Determinare la sicurezza e l’efficacia a lungo termine del Mitapivat^[9]
Valutare i suoi effetti sulla qualità della vita e sui sintomi correlati alla malattia^[7]
Valutare il suo potenziale nel ridurre la necessità di trasfusioni di sangue in determinate condizioni^[6]
Esplorare il suo uso nelle popolazioni pediatriche^[2]^[3]

Con il progredire della ricerca, il Mitapivat potrebbe offrire nuove speranze per i pazienti con disturbi del sangue complessi che attualmente hanno opzioni di trattamento limitate.

Aspetto	Dettagli
Nome del Farmaco	Mitapivat (conosciuto anche come AG-348, AG-348 solfato idrato, Mitapivat solfato)
Condizioni Studiate	Anemia falciforme, Talassemia (dipendente e non dipendente da trasfusioni), Deficit di piruvato chinasi
Somministrazione	Compresse orali o granuli, tipicamente due volte al giorno
Risultati Primari	Risposta dell’emoglobina, riduzione delle trasfusioni, sicurezza e tollerabilità
Risultati Secondari	Cambiamenti nei marcatori emolitici, qualità della vita, stato funzionale, farmacocinetica/farmacodinamica
Durata degli Studi	Varia da 24 settimane a più di 5 anni (incluse le estensioni in aperto)
Fasce d’Età	Studi sia pediatrici che per adulti
Misurazioni Chiave	Livelli di emoglobina, necessità di trasfusioni, punteggi di affaticamento, eventi avversi

Studi clinici in corso su Mitapivat

Data di inizio: 2023-12-29

Studio sulla sicurezza ed efficacia di mitapivat nei pazienti adulti con membranopatie eritrocitarie

Reclutamento in corso
2 1 1 1
Lo studio clinico si concentra sulle membranopatie eritrocitarie, una condizione che colpisce i globuli rossi, rendendoli meno efficienti nel trasportare ossigeno nel corpo. Il trattamento in esame utilizza un farmaco chiamato mitapivat, disponibile in compresse rivestite da 5 mg, 20 mg e 50 mg. L’obiettivo principale dello studio è valutare la sicurezza di mitapivat nei…
Malattie indagate:
- Anomalie degli eritrociti
Farmaci indagati:
- Mitapivat
Lo studio non è ancora iniziato

Studio sull’Effetto di Mitapivat sul Flusso Sanguigno Cerebrale e Metabolismo dell’Ossigeno nei Pazienti con Anemia Falciforme

Non ancora in reclutamento
3 1 1
Lo studio clinico riguarda l’anemia falciforme, una malattia genetica del sangue che causa la deformazione dei globuli rossi, rendendoli a forma di falce. Questo può portare a problemi di circolazione e ossigenazione del corpo. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato Mitapivat, noto anche con il codice AG-348. Questo farmaco è un attivatore della…
Malattie indagate:
- Anemia a cellule falciformi
Farmaci indagati:
- Mitapivat
Lo studio non è ancora iniziato

Studio clinico su Mitapivat per pazienti con anemia falciforme e malattia renale

Non ancora in reclutamento
2 1 1
Lo studio clinico si concentra su persone affette da Anemia Falciforme e Nefropatia, una condizione che colpisce i reni. L’obiettivo è valutare l’effetto di un farmaco chiamato Mitapivat, noto anche con il codice AG-348. Questo farmaco viene somministrato sotto forma di compresse. L’anemia falciforme è una malattia genetica che altera la forma dei globuli rossi,…
Malattie indagate:
- Malattia a cellule falciformi
Farmaci indagati:
- Mitapivat
Lo studio non è ancora iniziato

Studio clinico sull’efficacia e sicurezza di Mitapivat nei pazienti con anemia da malattia a cellule falciformi

Non ancora in reclutamento
2 1
La ricerca clinica si concentra sulla anemia nei pazienti affetti da anemia falciforme, una malattia del sangue che causa la deformazione dei globuli rossi, rendendoli simili a falci. Questo studio mira a valutare l’efficacia e la sicurezza di un farmaco chiamato mitapivat. Il mitapivat è somministrato in forma di compresse e viene confrontato con un…
Malattie indagate:
- Anemia
Farmaci indagati:
- Mitapivat
Lo studio non è ancora iniziato

Studio sull’efficacia e sicurezza di Mitapivat nei pazienti con talassemia alfa o beta dipendente da trasfusioni

Non ancora in reclutamento
3 1
La ricerca riguarda una malattia chiamata talassemia, che può essere di tipo alfa o beta. Questa condizione richiede frequenti trasfusioni di sangue. Lo studio esamina l’efficacia e la sicurezza di un farmaco chiamato mitapivat, noto anche con il codice AG-348, in persone che dipendono dalle trasfusioni a causa della talassemia. Il mitapivat è somministrato in…
Malattie indagate:
- Talassemia
Farmaci indagati:
- Mitapivat
+2
Data di inizio: 2022-04-13

Studio sull’efficacia e sicurezza di Mitapivat in pazienti con talassemia alfa o beta non dipendente da trasfusioni

Non ancora in reclutamento
3 1
Lo studio riguarda una condizione chiamata talassemia, che è un disturbo del sangue. In particolare, si concentra su due tipi: talassemia alfa e talassemia beta, entrambe non dipendenti da trasfusioni di sangue regolari. La talassemia è caratterizzata da una produzione ridotta di emoglobina, la proteina nei globuli rossi che trasporta l’ossigeno nel corpo. Questo può…
Malattie indagate:
- Talassemia
Farmaci indagati:
- Mitapivat
+1
Data di inizio: 2022-05-24

Studio sull’efficacia e sicurezza di Mitapivat in bambini con carenza di piruvato chinasi non sottoposti a trasfusioni regolari

Non in reclutamento
3 1
Lo studio clinico si concentra sulla Carenza di Piruvato Chinasi, una condizione genetica rara che può causare anemia. Questa malattia si verifica quando il corpo non produce abbastanza di un enzima chiamato piruvato chinasi, necessario per il corretto funzionamento dei globuli rossi. I bambini con questa condizione possono avere bassi livelli di emoglobina, una proteina…
Malattie indagate:
- Anemia da deficit di piruvato-chinasi
Farmaci indagati:
- Mitapivat Sulfate
- Mitapivat
Data di inizio: 2022-05-27

Studio sull’efficacia e sicurezza di Mitapivat nei bambini con carenza di piruvato chinasi sottoposti a trasfusioni regolari

Non in reclutamento
3 1
La ricerca si concentra sulla deficienza di piruvato chinasi, una condizione genetica rara che può causare anemia e richiedere trasfusioni di sangue regolari. Lo studio esamina l’efficacia e la sicurezza di un farmaco chiamato Mitapivat nei bambini affetti da questa condizione. Mitapivat è un farmaco sperimentale somministrato per via orale sotto forma di compresse o…
Malattie indagate:
- Anemia da deficit di piruvato-chinasi
Farmaci indagati:
- Mitapivat
Data di inizio: 2020-09-24

Studio su mitapivat per pazienti adulti con anemia falciforme

Non in reclutamento
2 1 1
La ricerca si concentra sulla anemia falciforme, una malattia genetica che colpisce i globuli rossi, rendendoli rigidi e a forma di falce. Questo studio esamina l’efficacia e la sicurezza di un farmaco chiamato mitapivat (noto anche come AG-348), somministrato in forma di compresse. L’obiettivo principale è valutare come il trattamento con mitapivat influenzi il comportamento…
Malattie indagate:
- Malattia a cellule falciformi
Farmaci indagati:
- Mitapivat

Glossario

Hemoglobin (Hb): Una proteina nei globuli rossi che trasporta l'ossigeno in tutto il corpo. I livelli di emoglobina vengono spesso misurati per valutare la gravità dell'anemia nei disturbi del sangue.
Transfusion-dependent: Una condizione in cui un paziente necessita di regolari trasfusioni di sangue per mantenere livelli adeguati di emoglobina e gestire la propria malattia.
Pyruvate Kinase Deficiency: Un raro disturbo genetico che colpisce l'enzima piruvato chinasi, essenziale per la produzione di energia e la sopravvivenza dei globuli rossi.
Sickle Cell Disease: Un disturbo ereditario del sangue in cui i globuli rossi assumono una forma a mezzaluna, causando dolore, anemia e altre complicazioni.
Thalassemia: Un gruppo di disturbi ereditari del sangue caratterizzati da una produzione ridotta o assente di emoglobina, che porta ad anemia e altri problemi di salute.
Hemolytic Anemia: Una condizione in cui i globuli rossi vengono distrutti più velocemente di quanto possano essere sostituiti, portando a una carenza di globuli rossi sani.
Pharmacokinetics: Lo studio di come un farmaco si muove attraverso il corpo, inclusi il suo assorbimento, distribuzione, metabolismo ed escrezione.
Pharmacodynamics: Lo studio di come un farmaco influisce sul corpo, inclusi il suo meccanismo d'azione e la relazione tra concentrazione del farmaco ed effetto.
Open-label Extension: Una fase di uno studio clinico in cui tutti i partecipanti ricevono il farmaco attivo, spesso dopo un periodo in doppio cieco, per valutare la sicurezza e l'efficacia a lungo termine.
Adverse Events (AEs): Qualsiasi segno, sintomo o malattia sfavorevole e non intenzionale temporaneamente associato all'uso di un trattamento o di una procedura medica.