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I medicinali sperimentali con più studi registrati in questo momento.
N. 1 tra le più studiate
Le quote si riferiscono al totale degli studi attivi di questi dieci principi attivi.
Ogni principio attivo compare con il nome usato nelle schede degli studi, che spesso è quello generico e non quello commerciale.
4 127 principi attivi
Un medicinale sperimentale è qualsiasi sostanza testata in uno studio clinico. Può essere del tutto nuovo, oppure un medicinale già autorizzato per un'altra patologia che i ricercatori stanno ora valutando altrove.
Il fatto che una sostanza compaia qui non significa che sia approvata, efficace o disponibile come trattamento. Significa che almeno uno studio registrato in Europa la sta valutando – che è esattamente la domanda a cui uno studio deve rispondere.
In parole semplici, il medicinale sperimentale è il farmaco o il prodotto biologico testato in uno studio clinico. Vi rientrano anche i placebo e i prodotti di confronto usati come controllo.
La definizione ufficiale viene dal regolamento (UE) n. 536/2014, che definisce il medicinale sperimentale come «un medicinale oggetto di sperimentazione o utilizzato come riferimento, anche come placebo, in uno studio clinico».
Le linee guida ICH E6(R2) sulla buona pratica clinica descrivono il medicinale sperimentale in modo simile: «una forma farmaceutica di un principio attivo o di un placebo, testata o usata come riferimento in uno studio clinico».
In pratica, un medicinale sperimentale può essere un composto del tutto nuovo, una terapia già esistente o un placebo. La categoria comprende di tutto, dalle nuove terapie geniche alle terapie consolidate valutate per nuove indicazioni o per gruppi di pazienti diversi.
Sì. Che un prodotto sia un medicinale sperimentale non dipende dal fatto che la terapia sia nuova, ma dal ruolo che svolge nello studio clinico. Anche i medicinali che hanno già un'autorizzazione all'immissione in commercio sono medicinali sperimentali quando vengono usati come prodotto in sperimentazione, prodotto di riferimento o placebo in uno studio clinico.
Questo vale, per esempio, quando una terapia autorizzata viene testata per un'indicazione non autorizzata, quando un farmaco autorizzato viene usato in una formulazione o confezione diversa, quando un trattamento esistente viene valutato in una nuova popolazione di pazienti, quando terapie autorizzate vengono associate in nuove combinazioni, o quando un prodotto serve come riferimento o placebo in uno studio comparativo.
Sono molecole del tutto nuove, che non hanno mai ricevuto un'autorizzazione. Richiedono una documentazione completa, con dati di tossicologia preclinica, di farmacocinetica e di produzione.
Si tratta di terapie già esistenti, di cui si valutano nuove applicazioni terapeutiche. Anche se alcuni dati sulla sicurezza sono già disponibili, per la nuova indicazione servono in genere ulteriori studi clinici.
Si tratta di terapie approvate con modifiche alla forma farmaceutica o al dosaggio, alla via di somministrazione o alla popolazione target di pazienti, oppure di terapie combinate con altri principi attivi.
Prima che i medicinali sperimentali vengano consegnati ai centri sperimentali, il promotore deve garantire che sussistano tre condizioni: la certificazione da parte di una persona qualificata (QP), l'approvazione dell'autorità competente e l'approvazione del comitato etico. Questo requisito è noto come «via libera normativo».
Le descrizioni degli studi clinici di solito indicano in quale fase si trova lo studio. Ogni fase ha obiettivi diversi e i requisiti del medicinale sperimentale cambiano man mano che lo sviluppo avanza.
Gli obiettivi principali sono la valutazione della sicurezza, la definizione dell'intervallo di dosaggio e una valutazione farmacocinetica preliminare. Il medicinale sperimentale proviene da lotti di produzione limitati, il monitoraggio della sicurezza è rigoroso e si usano formulazioni flessibili per consentire l'aumento della dose.
Gli obiettivi principali sono valutare l'efficacia, stabilire il dosaggio ottimale e ampliare la valutazione della sicurezza. In questa fase servono processi di produzione costanti, si ricorre a prodotti di riferimento per il confronto e le formulazioni sono pensate per essere facili da assumere.
Gli obiettivi principali sono confermare l'efficacia su larga scala, una valutazione completa della sicurezza e la preparazione della domanda di autorizzazione. La produzione si concentra sulla convalida dei processi, sullo sviluppo di metodi di produzione commerciale, sulla creazione di una catena di fornitura globale e sul rispetto delle normative in più Paesi.
Il promotore dello studio ha la responsabilità ultima della qualità del medicinale sperimentale. Il promotore deve garantire che la produzione, la conservazione, il trasporto e il centro siano adeguati per tutta la durata dello studio clinico. La persona qualificata (QP) è responsabile del rilascio dei lotti.
Un medicinale sperimentale è qualsiasi preparazione farmaceutica utilizzata in uno studio clinico: farmaci nuovi, terapie già esistenti studiate per nuovi impieghi o prodotti con formulazioni diverse da quella autorizzata. I medicinali ordinari hanno un'autorizzazione all'immissione in commercio per usi specifici approvati.
Sì. Una terapia con autorizzazione all'immissione in commercio è un medicinale sperimentale quando in uno studio clinico viene usata come prodotto in studio, prodotto di riferimento o placebo.
Sì. Secondo il Regolamento (UE) n. 536/2014, un prodotto usato come riferimento in uno studio clinico, anche come placebo, è un medicinale sperimentale.
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