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Patologie congenite, familiari e genetiche – ui.ui_pager.title_page

  • 796 studi clinici
  • 308 aperti
  • 374 malattie
  • 27 paesi

Malattie di quest'area

374 malattie con studi, prima le più studiate

Distrofia muscolare di Duchenne28Deficit di fattore VIII25Malattia a cellule falciformi25Fibrosi cistica24Angioedema ereditario22Atrofia muscolare spinale17Cardiomiopatia ipertrofica16Iperlipidemia di tipo IIa15Malattia da accumulo di glicogeno di tipo II14Anemia a cellule falciformi13Deficit di fattore IX13Cancro del polmone non a piccole cellule12Distrofia miotonica12Malattia cistica del rene congenita12Malattia di Huntington12Osteocondrodisplasia12Carenza di alfa 1-antitripsina11Epilessia mioclonica grave dell'infanzia11Mutazione del gene K-ras11Retinite pigmentosa11Sindrome adrenogenitale11Talassemia11Angioedema ereditario da carenza dell'inibitore della C1-esterasi10Malattia di Fabry10+350

Studi clinici: Patologie congenite, familiari e genetiche

796 studi in tutta Europa, prima gli studi aperti

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796 studi clinici

Malformazione vascolare

In reclutamento
Farmaco autorizzatoSenza placebo
Paesi:SloveniaSlovenia
  • Partecipanti:18–64 anni · 65 anni e più
  • Principi attivi:Bleomycin Sulfate Ph. Eur.
  • Promotore:Institute Of Oncology Ljubljana

Malattia di Stargardt

In reclutamento
Farmaco in studioSenza placebo
Paesi:BelgioBelgio
  • Partecipanti:0–17 anni · 18–64 anni
  • Principi attivi:Tinlarebant
  • Promotore:Belite Bio Inc.

Miopatia congenita

In reclutamento
Farmaco in studio
Paesi:FranciaFrancia
  • Partecipanti:18–64 anni · 65 anni e più
  • Promotore:Rycarma Therapeutics Inc.

Atassia di Friedreich

In reclutamento
Farmaco autorizzatoSenza placebo
Paesi:CechiaCechia
  • Partecipanti:18–64 anni · 65 anni e più · Volontari sani
  • Principi attivi:Omaveloxolone
  • Promotore:Fakultni Nemocnice V Motole

Demenza+3

In reclutamento
Farmaco in studioSenza placebo
Paesi:SpagnaSpagna
  • Partecipanti:18–64 anni · 65 anni e più · Volontari sani
  • Principi attivi:[18F]DED
  • Promotore:Barcelonabeta Brain Research Center

Distrofia muscolare di Duchenne

In reclutamento
Farmaco in studioSenza placebo
Paesi:ItaliaItalia
  • Partecipanti:0–17 anni · 18–64 anni
  • Promotore:Biomarin Pharmaceutical Inc.

Sindrome di Angelman

In reclutamento
Farmaco in studioSenza placebo
Paesi:GermaniaGermania
  • Partecipanti:0–17 anni · 18–64 anni
  • Principi attivi:2'-O-(2-Methoxyethyl) Modified Antisense Oligonucleotide Targeting Ube3A Antisense Transcript Rna
  • Promotore:Ionis Pharmaceuticals Inc.

Degenerazione epato-lenticolare

In reclutamento
Farmaco autorizzato
Paesi:DanimarcaDanimarca
  • Partecipanti:18–64 anni · 65 anni e più · Volontari sani
  • Principi attivi:Copper (64Cu) Chloride
  • Promotore:Region Midtjylland

Malattia cistica del rene congenita+1

In reclutamento
Farmaco autorizzatoSenza placebo
Paesi:SpagnaSpagna
  • Partecipanti:18–64 anni · 65 anni e più
  • Principi attivi:Ursodeoxycholic Acid
  • Promotore:Asociacion Instituto Biogipuzkoa

Angioedema ereditario

In reclutamento
Farmaco in studioSenza placebo
Paesi:ItaliaItalia
  • Partecipanti:0–17 anni
  • Principi attivi:Donidalorsen
  • Promotore:Ionis Pharmaceuticals Inc.

Mutazione del gene K-ras+1

In reclutamento
Farmaco autorizzatoSenza placebo
Paesi:FinlandiaFinlandia
  • Partecipanti:18–64 anni · 65 anni e più
  • Principi attivi:Carboplatin
  • Promotore:Merck Sharp & Dohme LLC

Malattia di Canavan

In reclutamento
Farmaco in studioSenza placebo
Paesi:FranciaFrancia
  • Partecipanti:0–17 anni
  • Promotore:Myrtelle Inc.

Principi attivi studiati in quest'area

Le terapie sperimentate più spesso negli studi dell'area «Patologie congenite, familiari e genetiche».

Sirolimus21 studi cliniciSodium Chloride21 studi cliniciPrednisolone12 studi cliniciPlerixafor11 studi cliniciBusulfan10 studi cliniciIvacaftor9 studi cliniciMitapivat9 studi cliniciParacetamol8 studi cliniciTezacaftor8 studi clinici
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