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Studio su PHA-022121 per la prevenzione degli attacchi di angioedema nei pazienti con angioedema ereditario

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio clinico si concentra sull'angioedema ereditario, una condizione caratterizzata da episodi di gonfiore sotto la pelle o nelle mucose, causata da una carenza dell'inibitore C1. Questo studio esamina un nuovo farmaco chiamato PHA-022121, che viene somministrato per via orale sotto forma di capsule morbide. Il farmaco è progettato per prevenire gli attacchi di angioedema nei pazienti con questa condizione. Durante lo studio, alcuni partecipanti riceveranno il farmaco, mentre altri riceveranno un placebo, che è una sostanza senza principi attivi, per confrontare i risultati.

Lo scopo principale dello studio è valutare la sicurezza e l'efficacia di PHA-022121 nel prevenire gli attacchi di angioedema. I partecipanti saranno divisi in gruppi e riceveranno diverse dosi del farmaco o del placebo. Lo studio è progettato per essere "doppio cieco", il che significa che né i partecipanti né i ricercatori sapranno chi riceve il farmaco attivo o il placebo, per garantire risultati imparziali. Lo studio si svolgerà in due parti: la prima parte si concentrerà sulla sicurezza e l'efficacia a breve termine, mentre la seconda parte esaminerà la sicurezza a lungo termine del farmaco.

Il farmaco PHA-022121 agisce come un antagonista del recettore B2 della bradichinina, una sostanza chimica che può contribuire agli attacchi di angioedema. I partecipanti saranno monitorati per un periodo di tempo per valutare il numero di attacchi di angioedema e la loro gravità. Lo studio mira a determinare se il farmaco può ridurre il numero di attacchi e migliorare la qualità della vita dei pazienti con angioedema ereditario.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 6 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Dopo l'iscrizione, inizia la partecipazione allo studio clinico. La partecipazione è riservata a pazienti di età compresa tra 18 e 75 anni con diagnosi di angioedema ereditario (HAE) di tipo I o II.

    È necessario avere una storia documentata di almeno 3 attacchi di HAE nei 3 mesi precedenti la visita di screening o almeno 2 attacchi durante il periodo di screening se si è in trattamento profilattico.

  2. Passaggio 2

    Fase di trattamento parte 1

    Durante la parte 1 dello studio, il farmaco PHA-022121 viene somministrato per via orale sotto forma di capsule molli. Il trattamento è progettato per prevenire gli attacchi di angioedema.

    La durata del trattamento in questa fase è di 84 giorni (circa 12 settimane).

  3. Passaggio 3

    Valutazione dell'efficacia e sicurezza parte 1

    L'obiettivo principale è valutare la sicurezza e l'efficacia di due regimi di dosaggio del farmaco PHA-022121 come profilassi contro gli attacchi di HAE.

    Il numero di attacchi di HAE confermati durante il periodo di trattamento viene monitorato e registrato.

  4. Passaggio 4

    Fase di trattamento parte 2

    Nella parte 2 dello studio, il farmaco PHA-022121 continua ad essere somministrato come trattamento profilattico a lungo termine.

    Questa fase inizia dopo la prima dose a etichetta aperta e continua fino all'ultima dose, escludendo eventuali interruzioni del trattamento.

  5. Passaggio 5

    Valutazione dell'efficacia e sicurezza parte 2

    Gli endpoint di efficacia includono il numero di attacchi di angioedema confermati durante il periodo di trattamento e la proporzione di giorni con sintomi di angioedema.

    Le analisi di efficacia in questa fase sono descrittive e mirano a valutare l'andamento degli attacchi nel tempo.

  6. Passaggio 6

    Conclusione dello studio

    Lo studio è previsto per concludersi entro l'8 febbraio 2026.

    I risultati finali contribuiranno a determinare la sicurezza e l'efficacia del farmaco PHA-022121 come trattamento profilattico per l'angioedema ereditario.

Chi può partecipare allo studio?

12 criteri

  • Essere un uomo o una donna di età compresa tra 18 e 75 anni.
  • Avere una diagnosi di angioedema ereditario (HAE) di tipo I o II, confermata da:
    • Storia clinica documentata di gonfiore sotto la pelle o delle mucose senza eruzioni cutanee.
    • Almeno uno dei seguenti:
      • Primi sintomi di gonfiore comparsi a 30 anni o meno.
      • Storia familiare di HAE di tipo I o II.
      • Livello di C1q nel sangue nella norma.
      • Test diagnostici che confermano HAE di tipo I o II con livello funzionale di C1-INH inferiore al 50% del normale.
      • Avere una storia documentata di almeno 3 attacchi di HAE negli ultimi 3 mesi consecutivi prima dello screening. Se non documentato o meno di 3 attacchi, o se in trattamento preventivo, il paziente deve avere almeno 2 attacchi durante il periodo di screening (fino a 8 settimane).
      • Avere accesso affidabile e capacità di utilizzare i trattamenti standard per gestire efficacemente gli attacchi acuti di HAE.
      • Avere un peso corporeo di almeno 40 kg al momento dello screening.
      • Essere considerato dall'investigatore in grado e disposto a rispettare tutti i requisiti del protocollo, inclusa la registrazione dei dati in uno strumento elettronico di segnalazione del paziente.
      • Le donne in età fertile devono accettare di sottoporsi ai test di gravidanza specificati nel protocollo e di praticare l'astinenza dai rapporti eterosessuali o utilizzare un metodo contraccettivo accettabile fino a 30 giorni dopo l'ultima somministrazione del farmaco in studio. I metodi accettabili includono preservativo maschile, cappuccio cervicale, diaframma o spugna con spermicida, metodi ormonali combinati o solo progestinici, dispositivo intrauterino (IUD), sistemi intrauterini a rilascio di ormoni (IUS). Le donne non in età fertile, definite come sterilizzate chirurgicamente o in menopausa, non necessitano di contraccezione durante lo studio. Non ci sono requisiti contraccettivi per i pazienti maschi.
      • Aver fornito il consenso informato.

Chi non può partecipare allo studio?

9 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno una diagnosi di angioedema ereditario dovuto a carenza di inibitore C1 (Tipo I o Tipo II). L'angioedema ereditario è una condizione in cui si verificano gonfiori improvvisi in diverse parti del corpo.
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nelle fasce di età specificate per lo studio.
  • Non possono partecipare persone che non sono in grado di comprendere o seguire le istruzioni dello studio.
  • Non possono partecipare persone che hanno altre condizioni mediche che potrebbero interferire con lo studio.
  • Non possono partecipare persone che stanno assumendo farmaci che potrebbero interferire con lo studio.
  • Non possono partecipare persone che sono in gravidanza o che stanno allattando.
  • Non possono partecipare persone che hanno partecipato a un altro studio clinico recentemente.
  • Non possono partecipare persone che hanno una storia di reazioni allergiche gravi.
  • Non possono partecipare persone che hanno problemi di salute mentale che potrebbero influenzare la loro capacità di partecipare allo studio.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

PHA-022121 è un farmaco sperimentale somministrato per via orale. Viene studiato per la sua capacità di prevenire gli attacchi di angioedema ereditario, una condizione caratterizzata da episodi di gonfiore. Questo farmaco è progettato per essere utilizzato come trattamento profilattico, il che significa che viene assunto regolarmente per ridurre la frequenza o la gravità degli attacchi. La sperimentazione clinica sta valutando la sicurezza e l'efficacia di PHA-022121 in pazienti con carenza dell'inibitore C1, che è una delle cause dell'angioedema ereditario.

Che cosa si sa già del trattamento

PHA-022121 – Questo farmaco è somministrato per via orale e viene utilizzato come profilassi per prevenire gli attacchi di angioedema nei pazienti con angioedema ereditario dovuto a carenza di inibitore C1 (Tipo I o Tipo II). Attualmente, è in fase di sperimentazione clinica di Fase II per valutare la sua sicurezza ed efficacia. Le indicazioni terapeutiche principali includono la prevenzione degli attacchi di angioedema ereditario. Il meccanismo d'azione a livello molecolare non è dettagliato, ma si presume che agisca modulando i processi infiammatori coinvolti nell'angioedema. Appartiene alla classificazione farmacologica dei farmaci per il trattamento dell'angioedema ereditario.

Malattie studiate

Angioedema ereditario dovuto a carenza di inibitore C1 (Tipo I o Tipo II) – È una malattia genetica rara caratterizzata da episodi ricorrenti di gonfiore (edema) in diverse parti del corpo, come viso, mani, piedi, vie respiratorie e intestino. Questo gonfiore è causato da una carenza o disfunzione dell'inibitore C1, una proteina che regola il sistema immunitario e la coagulazione del sangue. Gli attacchi di angioedema possono essere dolorosi e durare da alcune ore a diversi giorni. I sintomi possono includere dolore addominale, nausea e difficoltà respiratorie se le vie aeree sono coinvolte. La frequenza e la gravità degli attacchi possono variare notevolmente tra gli individui.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 9 ott 2026
Etàda 18 anni in suFasePhase IINumero dello studio2023-505549-18-00Codice del protocolloPHA022121-C301Partecipanti previsti34 personePromotorePharvaris Netherlands B.V.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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