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Studio su PHA-022121 per la prevenzione degli attacchi di angioedema nei pazienti con angioedema ereditario

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Sponsor

  • Pharvaris Netherlands B.V.

Di cosa tratta questo studio

Lo studio clinico si concentra sull’angioedema ereditario, una condizione caratterizzata da episodi di gonfiore sotto la pelle o nelle mucose, causata da una carenza dell’inibitore C1. Questo studio esamina un nuovo farmaco chiamato PHA-022121, che viene somministrato per via orale sotto forma di capsule morbide. Il farmaco รจ progettato per prevenire gli attacchi di angioedema nei pazienti con questa condizione. Durante lo studio, alcuni partecipanti riceveranno il farmaco, mentre altri riceveranno un placebo, che รจ una sostanza senza principi attivi, per confrontare i risultati.

Lo scopo principale dello studio รจ valutare la sicurezza e l’efficacia di PHA-022121 nel prevenire gli attacchi di angioedema. I partecipanti saranno divisi in gruppi e riceveranno diverse dosi del farmaco o del placebo. Lo studio รจ progettato per essere “doppio cieco”, il che significa che nรฉ i partecipanti nรฉ i ricercatori sapranno chi riceve il farmaco attivo o il placebo, per garantire risultati imparziali. Lo studio si svolgerร  in due parti: la prima parte si concentrerร  sulla sicurezza e l’efficacia a breve termine, mentre la seconda parte esaminerร  la sicurezza a lungo termine del farmaco.

Il farmaco PHA-022121 agisce come un antagonista del recettore B2 della bradichinina, una sostanza chimica che puรฒ contribuire agli attacchi di angioedema. I partecipanti saranno monitorati per un periodo di tempo per valutare il numero di attacchi di angioedema e la loro gravitร . Lo studio mira a determinare se il farmaco puรฒ ridurre il numero di attacchi e migliorare la qualitร  della vita dei pazienti con angioedema ereditario.

1inizio dello studio

Dopo l’iscrizione, inizia la partecipazione allo studio clinico. La partecipazione รจ riservata a pazienti di etร  compresa tra 18 e 75 anni con diagnosi di angioedema ereditario (HAE) di tipo I o II.

รˆ necessario avere una storia documentata di almeno 3 attacchi di HAE nei 3 mesi precedenti la visita di screening o almeno 2 attacchi durante il periodo di screening se si รจ in trattamento profilattico.

2fase di trattamento parte 1

Durante la parte 1 dello studio, il farmaco PHA-022121 viene somministrato per via orale sotto forma di capsule molli. Il trattamento รจ progettato per prevenire gli attacchi di angioedema.

La durata del trattamento in questa fase รจ di 84 giorni (circa 12 settimane).

3valutazione dell'efficacia e sicurezza parte 1

L’obiettivo principale รจ valutare la sicurezza e l’efficacia di due regimi di dosaggio del farmaco PHA-022121 come profilassi contro gli attacchi di HAE.

Il numero di attacchi di HAE confermati durante il periodo di trattamento viene monitorato e registrato.

4fase di trattamento parte 2

Nella parte 2 dello studio, il farmaco PHA-022121 continua ad essere somministrato come trattamento profilattico a lungo termine.

Questa fase inizia dopo la prima dose a etichetta aperta e continua fino all’ultima dose, escludendo eventuali interruzioni del trattamento.

5valutazione dell'efficacia e sicurezza parte 2

Gli endpoint di efficacia includono il numero di attacchi di angioedema confermati durante il periodo di trattamento e la proporzione di giorni con sintomi di angioedema.

Le analisi di efficacia in questa fase sono descrittive e mirano a valutare l’andamento degli attacchi nel tempo.

6conclusione dello studio

Lo studio รจ previsto per concludersi entro l’8 febbraio 2026.

I risultati finali contribuiranno a determinare la sicurezza e l’efficacia del farmaco PHA-022121 come trattamento profilattico per l’angioedema ereditario.

Chi puรฒ partecipare allo studio?

  • Essere un uomo o una donna di etร  compresa tra 18 e 75 anni.
  • Avere una diagnosi di angioedema ereditario (HAE) di tipo I o II, confermata da:
    • Storia clinica documentata di gonfiore sotto la pelle o delle mucose senza eruzioni cutanee.
    • Almeno uno dei seguenti:
      • Primi sintomi di gonfiore comparsi a 30 anni o meno.
      • Storia familiare di HAE di tipo I o II.
      • Livello di C1q nel sangue nella norma.
    • Test diagnostici che confermano HAE di tipo I o II con livello funzionale di C1-INH inferiore al 50% del normale.
  • Avere una storia documentata di almeno 3 attacchi di HAE negli ultimi 3 mesi consecutivi prima dello screening. Se non documentato o meno di 3 attacchi, o se in trattamento preventivo, il paziente deve avere almeno 2 attacchi durante il periodo di screening (fino a 8 settimane).
  • Avere accesso affidabile e capacitร  di utilizzare i trattamenti standard per gestire efficacemente gli attacchi acuti di HAE.
  • Avere un peso corporeo di almeno 40 kg al momento dello screening.
  • Essere considerato dall’investigatore in grado e disposto a rispettare tutti i requisiti del protocollo, inclusa la registrazione dei dati in uno strumento elettronico di segnalazione del paziente.
  • Le donne in etร  fertile devono accettare di sottoporsi ai test di gravidanza specificati nel protocollo e di praticare l’astinenza dai rapporti eterosessuali o utilizzare un metodo contraccettivo accettabile fino a 30 giorni dopo l’ultima somministrazione del farmaco in studio. I metodi accettabili includono preservativo maschile, cappuccio cervicale, diaframma o spugna con spermicida, metodi ormonali combinati o solo progestinici, dispositivo intrauterino (IUD), sistemi intrauterini a rilascio di ormoni (IUS). Le donne non in etร  fertile, definite come sterilizzate chirurgicamente o in menopausa, non necessitano di contraccezione durante lo studio. Non ci sono requisiti contraccettivi per i pazienti maschi.
  • Aver fornito il consenso informato.

Chi non puรฒ partecipare allo studio?

  • Non possono partecipare persone che non hanno una diagnosi di angioedema ereditario dovuto a carenza di inibitore C1 (Tipo I o Tipo II). L’angioedema ereditario รจ una condizione in cui si verificano gonfiori improvvisi in diverse parti del corpo.
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nelle fasce di etร  specificate per lo studio.
  • Non possono partecipare persone che non sono in grado di comprendere o seguire le istruzioni dello studio.
  • Non possono partecipare persone che hanno altre condizioni mediche che potrebbero interferire con lo studio.
  • Non possono partecipare persone che stanno assumendo farmaci che potrebbero interferire con lo studio.
  • Non possono partecipare persone che sono in gravidanza o che stanno allattando.
  • Non possono partecipare persone che hanno partecipato a un altro studio clinico recentemente.
  • Non possono partecipare persone che hanno una storia di reazioni allergiche gravi.
  • Non possono partecipare persone che hanno problemi di salute mentale che potrebbero influenzare la loro capacitร  di partecipare allo studio.

Dove puoi partecipare a questo studio?

Altri centri

Sedi aggiuntive che conducono questo studio

Nome centroCittร PaeseStato
Medical University Of ViennaViennaAustriaCHIEDI ORA
Diagnostics And Consultation Center Convex Ltd.SofiaBulgariaCHIEDI ORA
Universitaetsklinikum Frankfurt AรถRFrancoforte sul MenoGermaniaCHIEDI ORA
Charite Universitaetsmedizin Berlin KรถRBerlinoGermaniaCHIEDI ORA
St James's HospitalDublinoIrlandaCHIEDI ORA
P. O. Civitanova MarcheCivitanova MarcheItaliaCHIEDI ORA
Azienda Ospedaliera di PadovaPadovaItaliaCHIEDI ORA
Azienda Ospedaliera Ospedali Riuniti Villa Sofia CervelloPalermoItaliaCHIEDI ORA
Samodzielny Publiczny Zaklad Opieki Zdrowotnej Szpital Uniwersytecki W KrakowieCracoviaPoloniaCHIEDI ORA

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Stato dello studio

Paese Stato Inizio del reclutamento
Austria Austria
Non reclutando
19.04.2023
Bulgaria Bulgaria
Non reclutando
27.05.2022
Germania Germania
Non reclutando
25.11.2022
Irlanda Irlanda
Non reclutando
23.05.2023
Italia Italia
Non reclutando
13.01.2023
Polonia Polonia
Non reclutando
31.05.2022

Luoghi dello studio

Farmaci investigati:

PHA-022121 รจ un farmaco sperimentale somministrato per via orale. Viene studiato per la sua capacitร  di prevenire gli attacchi di angioedema ereditario, una condizione caratterizzata da episodi di gonfiore. Questo farmaco รจ progettato per essere utilizzato come trattamento profilattico, il che significa che viene assunto regolarmente per ridurre la frequenza o la gravitร  degli attacchi. La sperimentazione clinica sta valutando la sicurezza e l’efficacia di PHA-022121 in pazienti con carenza dell’inibitore C1, che รจ una delle cause dell’angioedema ereditario.

Malattie investigate:

Angioedema ereditario dovuto a carenza di inibitore C1 (Tipo I o Tipo II) โ€“ รˆ una malattia genetica rara caratterizzata da episodi ricorrenti di gonfiore (edema) in diverse parti del corpo, come viso, mani, piedi, vie respiratorie e intestino. Questo gonfiore รจ causato da una carenza o disfunzione dell’inibitore C1, una proteina che regola il sistema immunitario e la coagulazione del sangue. Gli attacchi di angioedema possono essere dolorosi e durare da alcune ore a diversi giorni. I sintomi possono includere dolore addominale, nausea e difficoltร  respiratorie se le vie aeree sono coinvolte. La frequenza e la gravitร  degli attacchi possono variare notevolmente tra gli individui.

Ultimo aggiornamento: 04.07.2025 09:23

Trial ID:
2023-505549-18-00
Numero di protocollo
PHA022121-C301
NCT ID:
NCT05047185
Trial Phase:
Esplorazione terapeutica (Fase II)

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