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Studio sulla Sicurezza ed Efficacia a Lungo Termine di Apitegromab in Pazienti con Atrofia Muscolare Spinale di Tipo 2 e 3 che Hanno Completato Studi Precedenti

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

La Atrofia Muscolare Spinale (SMA) è una malattia genetica che causa debolezza e riduzione della massa muscolare. Questo studio si concentra sui pazienti con SMA di tipo 2 e tipo 3. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato apitegromab, somministrato tramite infusione. Apitegromab è un anticorpo monoclonale, una proteina progettata per interagire con specifiche molecole nel corpo.

Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità a lungo termine di apitegromab nei pazienti che hanno già partecipato a precedenti studi clinici con questo farmaco. I partecipanti riceveranno il trattamento per un periodo prolungato, durante il quale verranno monitorati per eventuali effetti collaterali e per valutare l'efficacia del farmaco nel migliorare la loro condizione.

Durante lo studio, i pazienti riceveranno regolarmente infusioni di apitegromab e saranno sottoposti a controlli medici per monitorare la loro salute e il progresso del trattamento. L'obiettivo è garantire che il farmaco sia sicuro e possa offrire benefici a lungo termine per le persone affette da SMA di tipo 2 e tipo 3.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 4 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Il trattamento inizia con la somministrazione del farmaco apitegromab.

    Il farmaco viene somministrato tramite infusione endovenosa.

    La frequenza e la durata delle infusioni saranno determinate dal protocollo dello studio.

  2. Passaggio 2

    Monitoraggio della sicurezza

    Durante il trattamento, verranno monitorati eventuali effetti collaterali o eventi avversi.

    L'obiettivo principale è valutare la sicurezza e la tollerabilità a lungo termine di apitegromab.

  3. Passaggio 3

    Valutazione dell'efficacia

    L'efficacia del trattamento verrà valutata attraverso vari test e misurazioni.

    Saranno esaminati punteggi specifici come il punteggio totale HFMSE e RULM in momenti prestabiliti.

    Per alcuni pazienti, verranno valutati anche i progressi nei traguardi motori e altri test fisici.

  4. Passaggio 4

    Conclusione del trattamento

    Il trattamento è previsto per concludersi entro il 12 agosto 2027.

    Dopo la conclusione, verranno effettuate valutazioni finali per determinare i risultati complessivi del trattamento.

Chi può partecipare allo studio?

6 criteri

  • Il paziente deve firmare un documento di consenso informato se è legalmente un adulto. Se il paziente è un minore, il documento deve essere firmato dal genitore o tutore legale, e il paziente deve dare il suo consenso orale o scritto, se applicabile.
  • Il paziente deve aver completato il trial di Fase 2 TOPAZ o il trial di Fase 3 SAPPHIRE.
  • Il paziente deve avere un'aspettativa di vita stimata superiore a 2 anni dal Giorno 1 del trial.
  • Il paziente deve essere in grado di ricevere infusioni del farmaco in studio e fornire campioni di sangue attraverso un accesso venoso periferico o un dispositivo di accesso venoso a lungo termine già presente per cure mediche di base, non per il trial.
  • Il paziente deve essere in grado di rispettare i requisiti del protocollo del trial.
  • Le donne in età fertile devono avere un test di gravidanza negativo all'inizio del trial e accettare di usare almeno un metodo contraccettivo accettabile durante il trial e per 20 settimane dopo l'ultima dose del farmaco in studio. Le pazienti che si prevede raggiungano la maturità riproduttiva entro la fine del trial devono accettare di rispettare i requisiti contraccettivi specifici del trial.

Chi non può partecipare allo studio?

3 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno la Atrofia Muscolare Spinale (SMA) di Tipo 2 o Tipo 3.
  • Non possono partecipare persone al di fuori delle fasce di età specificate per lo studio.
  • Non possono partecipare persone che non soddisfano i criteri di sicurezza a lungo termine stabiliti per il farmaco in studio.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

Apitegromab: Questo farmaco è studiato per il trattamento a lungo termine della sicurezza e dell'efficacia nei pazienti con atrofia muscolare spinale di tipo 2 e tipo 3. Apitegromab è progettato per aiutare a migliorare la forza muscolare e la funzione motoria nei pazienti che hanno completato studi precedenti con questo farmaco.

Che cosa si sa già del trattamento

Apitegromab – Apitegromab è somministrato per via endovenosa e viene applicato attraverso infusioni. Attualmente è in fase di sperimentazione clinica per valutare la sua sicurezza e tollerabilità a lungo termine nei pazienti con atrofia muscolare spinale di tipo 2 e 3. Le principali indicazioni terapeutiche includono il trattamento dell'atrofia muscolare spinale (SMA). Il suo meccanismo d'azione a livello molecolare coinvolge l'inibizione di una proteina specifica che limita la crescita muscolare, favorendo così il miglioramento della forza muscolare. Apitegromab è classificato come un anticorpo monoclonale.

Malattie studiate

Atrofia Muscolare Spinale (SMA) – È una malattia genetica rara che colpisce le cellule nervose del midollo spinale, responsabili del controllo dei muscoli. La SMA porta a una debolezza muscolare progressiva e a una perdita di massa muscolare. Esistono diversi tipi di SMA, classificati in base all'età di insorgenza e alla gravità dei sintomi. Nei tipi 2 e 3, i sintomi possono includere difficoltà a camminare, stare in piedi o sedersi senza supporto. La progressione della malattia varia, ma generalmente i muscoli diventano sempre più deboli nel tempo. La SMA non colpisce le capacità cognitive o intellettive.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IIINumero dello studio2024-511654-42-00Codice del protocolloSRK-015-004Partecipanti previsti236 personePromotoreScholar Rock Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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