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Studio sull'efficacia e sicurezza di Infigratinib nei bambini con acondroplasia

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

La ricerca clinica si concentra sull'achondroplasia, una condizione genetica che causa una crescita ossea anormale, portando a bassa statura e altre caratteristiche fisiche specifiche. Lo studio mira a valutare l'efficacia e la sicurezza di un farmaco chiamato infigratinib nei bambini di età compresa tra 3 e meno di 18 anni che hanno il potenziale per crescere. L'infigratinib è un tipo di farmaco noto come inibitore della tirosina chinasi, che agisce bloccando specifiche proteine coinvolte nella crescita cellulare.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno infigratinib in forma di capsule o un placebo, che è una sostanza senza effetto terapeutico, per un periodo massimo di 52 settimane. L'obiettivo principale è osservare i cambiamenti nella velocità di crescita dei partecipanti rispetto a quelli che ricevono il placebo. Lo studio è progettato per essere "doppio cieco", il che significa che né i partecipanti né i ricercatori sapranno chi riceve il farmaco attivo o il placebo fino alla fine dello studio.

Lo studio si propone di fornire nuove informazioni su come l'infigratinib possa influenzare la crescita nei bambini con achondroplasia. I risultati potrebbero aiutare a determinare se questo trattamento può essere un'opzione efficace per migliorare la crescita e la qualità della vita nei bambini affetti da questa condizione. I partecipanti saranno monitorati attentamente per valutare eventuali effetti collaterali e per raccogliere dati sulla sicurezza del farmaco.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Il partecipante inizia lo studio clinico dopo aver completato almeno 26 settimane nello studio PROPEL (QBGJ398-001).

    Il partecipante deve avere un'età compresa tra 3 e meno di 18 anni e deve avere il potenziale di crescita.

  2. Passaggio 2

    Somministrazione del farmaco

    Il farmaco infigratinib viene somministrato per via orale sotto forma di capsule.

    La somministrazione avviene secondo le indicazioni del protocollo dello studio.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio e valutazione

    Il partecipante viene monitorato per valutare l'efficacia del trattamento, misurando il cambiamento nella velocità di crescita (AHV) rispetto al placebo.

    Vengono effettuate valutazioni secondarie, come il cambiamento nell'altezza e nei rapporti delle lunghezze corporee, per un periodo di 52 settimane.

  4. Passaggio 4

    Valutazione degli effetti collaterali

    Durante lo studio, viene monitorata l'incidenza di eventuali effetti collaterali.

    Viene valutata la tollerabilità e l'accettabilità del farmaco infigratinib.

  5. Passaggio 5

    Conclusione dello studio

    Lo studio si conclude con una valutazione complessiva dei risultati ottenuti dopo 52 settimane.

    I dati raccolti vengono analizzati per determinare l'efficacia e la sicurezza del trattamento con infigratinib.

Chi può partecipare allo studio?

10 criteri

  • Il partecipante deve avere un'età compresa tra 3 e meno di 18 anni al momento della selezione e deve avere il potenziale di crescita, definito come una velocità di crescita annuale superiore a 1,5 cm all'anno per un periodo di almeno 6 mesi, uno stadio puberale di Tanner pari o inferiore a 4, e un'età ossea pari o inferiore a 13 anni per le femmine e 15 anni per i maschi.
  • Il partecipante non può utilizzare il trattamento autorizzato (vosoritide) a causa di controindicazioni, indisponibilità o inaccessibilità, o perché non è un'opzione praticabile (ad esempio, il partecipante o la famiglia non sono disposti o non sono in grado di somministrare un farmaco iniettabile quotidiano).
  • Il partecipante deve avere una diagnosi di acondroplasia documentata clinicamente e confermata da test genetici.
  • Il partecipante deve aver completato almeno 26 settimane nello studio PROPEL (QBGJ398-001) prima di entrare nello studio.
  • Il partecipante deve essere in grado di ingerire farmaci per via orale.
  • Il partecipante e i genitori, tutori legali o assistenti devono essere disposti e in grado di rispettare le visite e le procedure dello studio.
  • Il partecipante deve essere in grado di camminare e stare in piedi senza assistenza.
  • Le ragazze di età pari o superiore a 10 anni o che hanno avuto il menarca devono avere un test di gravidanza negativo.
  • Se sessualmente attivo, il partecipante deve essere disposto a utilizzare un metodo contraccettivo altamente efficace durante l'assunzione del farmaco dello studio e per 3 mesi dopo l'ultima dose del farmaco.
  • Deve essere ottenuto il consenso informato firmato dai genitori o tutori legali del partecipante, e il consenso/assenso informato deve essere ottenuto dal partecipante stesso (quando applicabile).

Chi non può partecipare allo studio?

3 criteri

  • Non possono partecipare i bambini che non hanno la potenzialità di crescere. Questo significa che il bambino deve avere ancora la possibilità di aumentare in altezza.
  • Non possono partecipare i bambini che non hanno la condizione medica specifica richiesta dallo studio, che in questo caso è l'acondroplasia.
  • Non possono partecipare i bambini che hanno meno di 3 anni o più di 18 anni.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

Infigratinib è un farmaco studiato per il trattamento dell'acondroplasia nei bambini di età compresa tra 3 e meno di 18 anni. L'obiettivo principale di questo studio è valutare l'efficacia di infigratinib nel promuovere la crescita in questi bambini. L'acondroplasia è una condizione genetica che causa bassa statura e infigratinib potrebbe aiutare a migliorare la crescita ossea.

Che cosa si sa già del trattamento

Infigratinib – Infigratinib è un farmaco somministrato per via orale, attualmente in fase di sperimentazione clinica per il trattamento dell'acondroplasia nei bambini di età compresa tra 3 e 18 anni. Questo farmaco è in fase di studio per valutarne l'efficacia e la sicurezza, con l'obiettivo di migliorare la crescita nei pazienti pediatrici affetti da questa condizione. Infigratinib agisce inibendo specifiche vie di segnalazione cellulare che sono coinvolte nella crescita ossea anormale. Appartiene alla classe farmacologica degli inibitori della tirosina chinasi, che sono noti per modulare l'attività di enzimi coinvolti nella crescita cellulare.

Malattie studiate

Acondroplasia – È una condizione genetica che causa nanismo, caratterizzata da un'alterazione della crescita ossea. Le persone con achondroplasia hanno arti corti rispetto al tronco, una fronte prominente e un naso piatto. La crescita rallentata delle ossa lunghe porta a una statura bassa, generalmente inferiore a 1,5 metri in età adulta. La condizione è causata da una mutazione nel gene FGFR3, che regola la crescita e lo sviluppo delle ossa. Nonostante le limitazioni fisiche, le capacità intellettive non sono influenzate. La progressione della malattia è stabile, con i sintomi che si manifestano già dalla nascita e persistono per tutta la vita.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 7 ott 2026
Età0-17FasePhase IIINumero dello studio2023-506130-67-00Codice del protocolloQBGJ398-303Partecipanti previsti110 personePromotoreQed Therapeutics Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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