Vai al contenuto
Studi-Clinici.it – home

Malattie rare

Molecole in studio

Luoghi

La nostra offertaNotizie

Area terapeutica

Patologie congenite, familiari e genetiche – ui.ui_pager.title_page

  • 796 studi clinici
  • 308 aperti
  • 374 malattie
  • 27 paesi

Malattie di quest'area

374 malattie con studi, prima le più studiate

Distrofia muscolare di Duchenne28Deficit di fattore VIII25Malattia a cellule falciformi25Fibrosi cistica24Angioedema ereditario22Atrofia muscolare spinale17Cardiomiopatia ipertrofica16Iperlipidemia di tipo IIa15Malattia da accumulo di glicogeno di tipo II14Anemia a cellule falciformi13Deficit di fattore IX13Cancro del polmone non a piccole cellule12Distrofia miotonica12Malattia cistica del rene congenita12Malattia di Huntington12Osteocondrodisplasia12Carenza di alfa 1-antitripsina11Epilessia mioclonica grave dell'infanzia11Mutazione del gene K-ras11Retinite pigmentosa11Sindrome adrenogenitale11Talassemia11Angioedema ereditario da carenza dell'inibitore della C1-esterasi10Malattia di Fabry10+350

Studi clinici: Patologie congenite, familiari e genetiche

796 studi in tutta Europa, prima gli studi aperti

Tipo di studio
Stato dello studio
Filtri rapidi

796 studi clinici

Porfiria non acuta

Non in reclutamento
Farmaco in studio
Paesi:BulgariaBulgaria
  • Partecipanti:0–17 anni · 18–64 anni · 65 anni e più
  • Principi attivi:Dersimelagon Phosphate
  • Promotore:Tanabe Pharma America Inc.

Deficit di fattore VIII

Non in reclutamento
Farmaco autorizzatoSenza placebo
Paesi:ItaliaItalia
  • Partecipanti:0–17 anni
  • Principi attivi:Damoctocog Alfa Pegol
  • Promotore:Bayer AG

Mutazione del gene K-ras+1

Non in reclutamento
Farmaco in studioSenza placebo
Paesi:BelgioBelgio
  • Partecipanti:18–64 anni · 65 anni e più
  • Principi attivi:Adagrasib
  • Promotore:ETOP IBCSG Partners Foundation

Osteocondrodisplasia

Non in reclutamento
Farmaco in studio
Paesi:FranciaFrancia
  • Partecipanti:0–17 anni
  • Principi attivi:Infigratinib
  • Promotore:Qed Therapeutics Inc.

Angioedema ereditario da carenza dell'inibitore della C1-esterasi+1

Non in reclutamento
Farmaco in studio
Paesi:AustriaAustria
  • Partecipanti:18–64 anni · 65 anni e più
  • Principi attivi:(S)-N-(1-Deutero-1-(3-Chloro-5-Fluoro-2-((2-Methyl-4-(1-Methyl-1H-1,2,4-Triazol-5-Yl)Quinolin-8-Yloxy)Methyl)Phenyl)Ethyl)-2-(Difluoromethoxy)Acetamide
  • Promotore:Pharvaris Netherlands B.V.

Cardiomiopatia ipertrofica

Non in reclutamento
Farmaco in studioSenza placebo
Paesi:ItaliaItalia
  • Partecipanti:18–64 anni · 65 anni e più
  • Principi attivi:Bms-986435
  • Promotore:Myokardia Inc.

Spettro di crescita eccessiva correlata al gene PIK3CA

Non in reclutamento
Farmaco in studioSenza placebo
Paesi:FranciaFrancia
  • Partecipanti:0–17 anni · 18–64 anni · 65 anni e più
  • Principi attivi:Alpelisib
  • Promotore:Novartis Pharma AG

Malattia di Huntington

Non in reclutamento
Farmaco autorizzatoSenza placebo
Paesi:FranciaFrancia
  • Partecipanti:18–64 anni · 65 anni e più
  • Principi attivi:Gadoteric Acid
  • Promotore:AskBio France

Atrofia muscolare spinale

Non in reclutamento
Farmaco in studioSenza placebo
Paesi:BelgioBelgio
  • Partecipanti:0–17 anni · 18–64 anni
  • Principi attivi:Apitegromab
  • Promotore:Scholar Rock Inc.

Emiplegia alternante dell'infanzia

Non in reclutamento
Farmaco autorizzato
Paesi:FranciaFrancia
  • Partecipanti:0–17 anni · 18–64 anni · 65 anni e più
  • Principi attivi:Nitrous Oxide
  • Promotore:Assistance Publique Hopitaux De Paris

Ipofosfatasia

Non in reclutamento
Farmaco in studio
Paesi:AustriaAustria
  • Partecipanti:0–17 anni · 18–64 anni · 65 anni e più
  • Principi attivi:Alxn1850
  • Promotore:Alexion Pharmaceuticals Inc.

Miopatia congenita

Non in reclutamento
Farmaco autorizzatoSenza placebo
Paesi:SveziaSvezia
  • Partecipanti:0–17 anni · 18–64 anni
  • Principi attivi:Salbutamol
  • Promotore:Vaestra Goetalandsregionen

Principi attivi studiati in quest'area

Le terapie sperimentate più spesso negli studi dell'area «Patologie congenite, familiari e genetiche».

Sirolimus21 studi cliniciSodium Chloride21 studi cliniciPrednisolone12 studi cliniciPlerixafor11 studi cliniciBusulfan10 studi cliniciIvacaftor9 studi cliniciMitapivat9 studi cliniciParacetamol8 studi cliniciTezacaftor8 studi clinici
Clinical Trials Concierge

Preferisci non cercare? Il nostro consulente per gli studi clinici lo fa per te.

Parlaci della tua malattia – cerchiamo tra tutti gli studi in Europa e ti mettiamo in contatto con il centro giusto.