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Patologie congenite, familiari e genetiche – ui.ui_pager.title_page

  • 796 studi clinici
  • 308 aperti
  • 374 malattie
  • 27 paesi

Malattie di quest'area

374 malattie con studi, prima le più studiate

Distrofia muscolare di Duchenne28Deficit di fattore VIII25Malattia a cellule falciformi25Fibrosi cistica24Angioedema ereditario22Atrofia muscolare spinale17Cardiomiopatia ipertrofica16Iperlipidemia di tipo IIa15Malattia da accumulo di glicogeno di tipo II14Anemia a cellule falciformi13Deficit di fattore IX13Cancro del polmone non a piccole cellule12Distrofia miotonica12Malattia cistica del rene congenita12Malattia di Huntington12Osteocondrodisplasia12Carenza di alfa 1-antitripsina11Epilessia mioclonica grave dell'infanzia11Mutazione del gene K-ras11Retinite pigmentosa11Sindrome adrenogenitale11Talassemia11Angioedema ereditario da carenza dell'inibitore della C1-esterasi10Malattia di Fabry10+350

Studi clinici: Patologie congenite, familiari e genetiche

796 studi in tutta Europa, prima gli studi aperti

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796 studi clinici

Porfiria non acuta

Non in reclutamento
Farmaco in studioSenza placebo
Paesi:BulgariaBulgaria
  • Partecipanti:0–17 anni · 18–64 anni · 65 anni e più
  • Principi attivi:Dersimelagon Phosphate
  • Promotore:Tanabe Pharma America Inc.

Malattia a cellule falciformi

Non in reclutamento
Farmaco autorizzatoSenza placebo
Paesi:FranciaFrancia
  • Partecipanti:0–17 anni · 18–64 anni
  • Principi attivi:Hydroxycarbamide
  • Promotore:Les Hopitaux Universitaires De Strasbourg

Adrenoleucodistrofia

Non in reclutamento
Farmaco in studioSenza placebo
Paesi:FranciaFrancia
  • Partecipanti:0–17 anni
  • Principi attivi:Elivaldogene Autotemcel
  • Promotore:Genetix Biotherapeutics Inc.

Distrofia muscolare di Duchenne

Non in reclutamento
Farmaco in studio
Paesi:BelgioBelgio
  • Partecipanti:0–17 anni
  • Principi attivi:Casimersen
  • Promotore:Sarepta Therapeutics Inc.

Mucopolisaccaridosi III

Non in reclutamento
Farmaco in studioSenza placebo
Paesi:SpagnaSpagna
  • Partecipanti:0–17 anni
  • Principi attivi:Adeno-Associated Viral Vector Serotype 9 Containing The Human Sulfamidase Gene
  • Promotore:Esteve Pharmaceuticals S.A.

Mucopolisaccaridosi I

Non in reclutamento
Farmaco autorizzatoSenza placebo
Paesi:ItaliaItalia
  • Partecipanti:0–17 anni
  • Principi attivi:Busulfan
  • Promotore:Orchard Therapeutics (Europe) Limited

Talassemia

Non in reclutamento
Farmaco in studio
Paesi:BulgariaBulgaria
  • Partecipanti:18–64 anni · 65 anni e più
  • Principi attivi:Mitapivat
  • Promotore:Agios Pharmaceuticals Inc.

Paralisi cerebrale

Non in reclutamento
Farmaco autorizzatoSenza placebo
Paesi:FranciaFrancia
  • Partecipanti:0–17 anni
  • Principi attivi:Hyoscine
  • Promotore:Hospices Civils De Lyon

Malattia di Huntington

Non in reclutamento
Farmaco in studioSenza placebo
Paesi:PoloniaPolonia
  • Partecipanti:18–64 anni
  • Principi attivi:Ifezuntirgene Inilparvovec
  • Promotore:uniQure biopharma B.V.

Distrofia muscolare di Duchenne

Non in reclutamento
Farmaco in studio
Paesi:BulgariaBulgaria
  • Partecipanti:0–17 anni
  • Principi attivi:2'-O-(2-Methoxyethyl) Phosphorothioate Antisense Oligonucleotide Targeting Cd49D Rna
  • Promotore:Antisense Therapeutics Limited

Talassemia

Non in reclutamento
Farmaco in studio
Paesi:BulgariaBulgaria
  • Partecipanti:18–64 anni · 65 anni e più
  • Principi attivi:Mitapivat
  • Promotore:Agios Pharmaceuticals Inc.

Deficit di fattore VIII

Non in reclutamento
Farmaco autorizzatoSenza placebo
Paesi:BelgioBelgio
  • Partecipanti:0–17 anni · 18–64 anni · 65 anni e più
  • Principi attivi:Emicizumab
  • Promotore:F. Hoffmann-La Roche AG

Principi attivi studiati in quest'area

Le terapie sperimentate più spesso negli studi dell'area «Patologie congenite, familiari e genetiche».

Sirolimus21 studi cliniciSodium Chloride21 studi cliniciPrednisolone12 studi cliniciPlerixafor11 studi cliniciBusulfan10 studi cliniciIvacaftor9 studi cliniciMitapivat9 studi cliniciParacetamol8 studi cliniciTezacaftor8 studi clinici
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