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Studio di follow-up a lungo termine su bambini con sindrome di Prader-Willi trattati con ossitocina fino a 4 anni di età

Centro verificatoFarmaco in studioSenza placebo
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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio clinico si concentra sulla Sindrome di Prader-Willi, una condizione genetica rara che causa una serie di problemi fisici, mentali e comportamentali. Il trattamento utilizzato nello studio è un farmaco chiamato Otwillo 44.44 IU/mL, una soluzione spray nasale contenente ossitocina. L'ossitocina è una proteina che svolge un ruolo importante in vari processi fisiologici.

Lo scopo dello studio è confermare il profilo di sicurezza a lungo termine del trattamento nei bambini con Sindrome di Prader-Willi che hanno partecipato a un precedente studio chiamato OTBB3. Lo studio prevede il monitoraggio dei bambini fino all'età di 4 anni, confrontando quelli che hanno ricevuto il trattamento con un gruppo di bambini che non l'hanno ricevuto. Durante il corso dello studio, verranno osservati eventuali eventi avversi e comorbidità, ovvero altre condizioni mediche che possono verificarsi insieme alla sindrome.

I partecipanti allo studio saranno seguiti per un periodo massimo di 8 anni, durante il quale verranno raccolte informazioni su eventuali interventi medici, chirurgici o riabilitativi necessari. Questo aiuterà a comprendere meglio l'efficacia e la sicurezza del trattamento con ossitocina nei bambini affetti da Sindrome di Prader-Willi.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Il bambino deve avere una diagnosi genetica confermata di sindrome di Prader-Willi.

    I genitori o il rappresentante legale devono aver firmato il modulo di consenso.

    Per il gruppo trattato, il bambino deve aver partecipato allo studio OTBB3 ed avere un'età di 16±4 mesi al momento dell'inclusione.

    Per il gruppo non trattato, il bambino non deve aver mai ricevuto ossitocina e deve avere un'età di 30±6 mesi al momento dell'inclusione.

  2. Passaggio 2

    Somministrazione del farmaco

    Il farmaco utilizzato è Otwillo 44.44 IU/mL, una soluzione spray nasale.

    La somministrazione avviene per via intranasale.

    La frequenza e la durata della somministrazione saranno determinate dal protocollo dello studio e comunicate durante le visite di controllo.

  3. Passaggio 3

    Visite di controllo

    Le visite di controllo sono programmate per monitorare la sicurezza a lungo termine e verificare la presenza di eventuali eventi avversi.

    Durante le visite, verranno raccolte informazioni su eventuali comorbidità, farmaci, interventi chirurgici e riabilitazioni.

  4. Passaggio 4

    Monitoraggio degli eventi avversi

    Verrà monitorato il numero e la percentuale di pazienti che presentano eventi avversi (AE) e eventi avversi gravi (SAE).

    Verrà registrata l'insorgenza delle principali comorbidità.

  5. Passaggio 5

    Conclusione dello studio

    Lo studio è progettato per durare fino a quando il bambino raggiunge i 4 anni di età.

    La data stimata di conclusione dello studio è il 1 giugno 2025.

Chi può partecipare allo studio?

4 criteri

  • Il bambino deve essere di sesso maschile o femminile con una diagnosi genetica confermata di sindrome di Prader-Willi.
  • I genitori (o il rappresentante legale) devono aver firmato il modulo di consenso.
  • Per il gruppo trattato: il bambino deve aver partecipato allo studio OTBB3 ed avere un'età di 16 mesi più o meno 4 mesi al momento dell'inclusione.
  • Per il gruppo non trattato: il bambino non deve aver mai ricevuto il trattamento OT e deve avere un'età di 30 mesi più o meno 6 mesi al momento dell'inclusione.

Chi non può partecipare allo studio?

2 criteri

  • Non possono partecipare i bambini che non hanno la Sindrome di Prader-Willi.
  • Non possono partecipare i bambini che non hanno partecipato allo studio OTBB3.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

Il farmaco OTBB3 è stato utilizzato nello studio clinico per trattare i bambini con la sindrome di Prader-Willi. Questo farmaco è stato studiato per capire se è sicuro da usare a lungo termine nei bambini con questa condizione. La sindrome di Prader-Willi è una malattia genetica che può causare problemi di crescita, sviluppo e comportamento. L'obiettivo principale del farmaco è aiutare a gestire questi sintomi e migliorare la qualità della vita dei bambini affetti. Durante lo studio, i ricercatori hanno monitorato i bambini per vedere se il farmaco causava effetti collaterali o migliorava i sintomi della sindrome.

Che cosa si sa già del trattamento

OTBB3 – Questo medicinale viene somministrato per via orale ed è attualmente oggetto di studi clinici che ne valutano gli effetti a lungo termine nei bambini con sindrome di Prader-Willi. Non è ancora ampiamente descritto nella letteratura medica, poiché è tuttora in fase di sperimentazione. La principale indicazione terapeutica di OTBB3 è la gestione dei sintomi associati alla sindrome di Prader-Willi, una malattia genetica. Il medicinale agisce su specifiche vie dell'organismo per contribuire a regolare l'appetito e il metabolismo, sebbene l'esatto meccanismo molecolare sia ancora oggetto di ricerca. È classificato tra i farmaci sperimentali, in quanto non ancora approvato per l'uso medico generale.

Malattie studiate

Sindrome di Prader-Willi – La sindrome di Prader-Willi è un disturbo genetico complesso che colpisce molte parti del corpo. Si manifesta con un tono muscolare ridotto, difficoltà nell'alimentazione, crescita lenta e sviluppo motorio ritardato nei neonati. Durante l'infanzia, i bambini sviluppano un appetito insaziabile che può portare all'obesità. Altri sintomi includono ritardo nello sviluppo, problemi comportamentali e difficoltà di apprendimento. La sindrome è causata da anomalie genetiche sul cromosoma 15. La progressione della malattia varia, ma i sintomi possono influenzare la qualità della vita in diversi modi.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Età0-17FaseFase IINumero dello studio2024-517925-25-00Codice del protocolloRC31/20/0421Partecipanti previsti65 personePromotoreCentre Hospitalier Universitaire De Toulouse

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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