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Patologie congenite, familiari e genetiche – ui.ui_pager.title_page

  • 796 studi clinici
  • 308 aperti
  • 374 malattie
  • 27 paesi

Malattie di quest'area

374 malattie con studi, prima le più studiate

Distrofia muscolare di Duchenne28Deficit di fattore VIII25Malattia a cellule falciformi25Fibrosi cistica24Angioedema ereditario22Atrofia muscolare spinale17Cardiomiopatia ipertrofica16Iperlipidemia di tipo IIa15Malattia da accumulo di glicogeno di tipo II14Anemia a cellule falciformi13Deficit di fattore IX13Cancro del polmone non a piccole cellule12Distrofia miotonica12Malattia cistica del rene congenita12Malattia di Huntington12Osteocondrodisplasia12Carenza di alfa 1-antitripsina11Epilessia mioclonica grave dell'infanzia11Mutazione del gene K-ras11Retinite pigmentosa11Sindrome adrenogenitale11Talassemia11Angioedema ereditario da carenza dell'inibitore della C1-esterasi10Malattia di Fabry10+350

Studi clinici: Patologie congenite, familiari e genetiche

796 studi in tutta Europa, prima gli studi aperti

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796 studi clinici

Studio sull'uso di Nusinersen in pazienti con Atrofia Muscolare Spinale che hanno partecipato a studi precedenti

Non in reclutamento
Farmaco in studioSenza placebo
Paesi:GermaniaGermania
  • Partecipanti:0–17 anni · 18–64 anni
  • Principi attivi:Nusinersen
  • Promotore:Biogen Idec Research Limited

Distrofia muscolare di Duchenne

Non in reclutamento
Farmaco autorizzato
Paesi:PoloniaPolonia
  • Partecipanti:0–17 anni · 18–64 anni
  • Principi attivi:Metoprolol Tartrate
  • Promotore:Medical University Of Gdansk

Malattia di Huntington

Non in reclutamento
Farmaco autorizzato
Paesi:SpagnaSpagna
  • Partecipanti:18–64 anni · 65 anni e più
  • Principi attivi:Metformin Hydrochloride
  • Promotore:IIS La Fe

Epidermolisi bollosa

Non in reclutamento
Farmaco in studioSenza placebo
Paesi:AustriaAustria
  • Partecipanti:18–64 anni · 65 anni e più
  • Principi attivi:Rigosertib Sodium
  • Promotore:Eb Haus Austria Gemeinnuetzige Salzburger Landeskliniken Betriebsgesellschaft mbH

Malattia di von Willebrand

Non in reclutamento
Farmaco in studio
Paesi:AustriaAustria
  • Partecipanti:18–64 anni · 65 anni e più
  • Principi attivi:Rondaptivon Pegol
  • Promotore:Medical University Of Vienna

Sindrome da cancro colorettale non poliposico ereditario+1

Non in reclutamento
Farmaco autorizzato
Paesi:DanimarcaDanimarca
  • Partecipanti:18–64 anni · 65 anni e più
  • Principi attivi:Mesalazine
  • Promotore:Karolinska Institutet

Carenza di alfa 1-antitripsina

Non in reclutamento
Farmaco in studioSenza placebo
Paesi:FinlandiaFinlandia
  • Partecipanti:18–64 anni · 65 anni e più
  • Principi attivi:Wve-006
  • Promotore:Wave Life Sciences Ireland Limited

Sindrome MELAS

Non in reclutamento
Farmaco in studio
Paesi:FranciaFrancia
  • Partecipanti:0–17 anni · 18–64 anni
  • Principi attivi:Mercaptamine-Pantetheine Disulfide Acetate
  • Promotore:Thiogenesis Therapeutics

Malattia policistica del fegato

Non in reclutamento
Farmaco autorizzatoSenza placebo
Paesi:Paesi BassiPaesi Bassi
  • Partecipanti:18–64 anni
  • Principi attivi:Leuprorelin Acetate
  • Promotore:Universitair Medisch Centrum Groningen

Malattia della sintesi degli acidi biliari

Non in reclutamento
Farmaco autorizzatoSenza placebo
Paesi:Paesi BassiPaesi Bassi
  • Partecipanti:0–17 anni · 18–64 anni · 65 anni e più
  • Principi attivi:Cholic Acid
  • Promotore:Amsterdam UMC Stichting

Mutazione del gene della chinasi del linfoma anaplastico

Non in reclutamento
Farmaco autorizzatoSenza placebo
Paesi:ItaliaItalia
  • Partecipanti:18–64 anni · 65 anni e più
  • Principi attivi:Alectinib
  • Promotore:F. Hoffmann-La Roche AG

Sindrome di Angelman

Non in reclutamento
Farmaco in studioSenza placebo
Paesi:FranciaFrancia
  • Partecipanti:0–17 anni
  • Principi attivi:APAZUNERSEN
  • Promotore:Ultragenyx Pharmaceutical Inc.

Principi attivi studiati in quest'area

Le terapie sperimentate più spesso negli studi dell'area «Patologie congenite, familiari e genetiche».

Sirolimus21 studi cliniciSodium Chloride21 studi cliniciPrednisolone12 studi cliniciPlerixafor11 studi cliniciBusulfan10 studi cliniciIvacaftor9 studi cliniciMitapivat9 studi cliniciParacetamol8 studi cliniciTezacaftor8 studi clinici
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