Vai al contenuto
Studi-Clinici.it – home

Malattie rare

Molecole in studio

Luoghi

La nostra offertaNotizie

Non in reclutamentoMalattia rara

Studio sull'efficacia di pacritinib in pazienti con sindrome VEXAS: valutazione di due dosaggi del farmaco rispetto al placebo

Centro verificatoFarmaco in studio
Clinical Trials Concierge

Non vuoi cercare da solo o cerchi studi clinici per una malattia rara? Il nostro consulente per gli studi clinici lo farà per te.

Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

La sindrome VEXAS è una malattia rara caratterizzata da infiammazione in varie parti del corpo, che colpisce principalmente il sangue, la pelle, i vasi sanguigni e le articolazioni. Questo studio clinico valuterà un nuovo farmaco chiamato pacritinib per il trattamento di questa condizione. Il farmaco viene somministrato sotto forma di capsule da assumere per via orale.

Lo studio è diviso in due parti. Nella prima parte, alcuni pazienti riceveranno il pacritinib mentre altri riceveranno un placebo. Questa fase serve a valutare l'efficacia di due diversi dosaggi del farmaco. Nella seconda parte dello studio, tutti i pazienti riceveranno il pacritinib. Il periodo di trattamento può durare fino a 52 settimane.

Durante lo studio, i medici monitoreranno come il farmaco influisce sui sintomi della malattia, in particolare sull'infiammazione in diverse parti del corpo come la pelle, le articolazioni, gli occhi e i polmoni. Verranno anche valutati gli effetti del farmaco sui valori del sangue e sulla qualità della vita dei pazienti. I pazienti continueranno a ricevere il loro trattamento abituale con corticosteroidi durante lo studio, seguendo un piano di graduale riduzione del dosaggio.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 4 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Il paziente inizia il trattamento dopo aver soddisfatto tutti i criteri di idoneità e aver firmato il consenso informato

    Viene eseguito un test di gravidanza per le donne in età fertile prima dell'inizio del trattamento

    Il paziente deve avere una dose stabile di prednisone o prednisolone tra 15-45 mg al giorno per almeno 10 giorni

  2. Passaggio 2

    Periodo di trattamento in doppio cieco

    Il paziente riceve pacritinib in capsule rigide o placebo per via orale

    È necessario compilare quotidianamente un diario delle dosi di prednisone/prednisolone

    Vengono effettuati controlli regolari per valutare la risposta clinica e gli effetti del trattamento

    Si monitora la funzionalità degli organi attraverso esami del sangue periodici

    Si valuta la qualità della vita attraverso questionari specifici

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio continuo

    Vengono controllati regolarmente i marcatori infiammatori come PCR, VES e ferritina

    Si effettuano elettrocardiogrammi (ECG) per monitorare la funzione cardiaca

    Si valutano eventuali effetti collaterali e la tollerabilità del farmaco

    Si monitora il miglioramento dei parametri ematologici come emoglobina e piastrine

  4. Passaggio 4

    Periodo di trattamento in aperto

    Dopo il periodo in doppio cieco, il trattamento continua in modalità aperta

    Il paziente continua a essere monitorato per valutare l'efficacia e la sicurezza del trattamento

    La durata complessiva dello studio si estende fino ad agosto 2027

Chi può partecipare allo studio?

11 criteri

  • Età di almeno 18 anni al momento della firma del consenso informato
  • Presenza documentata di una mutazione genetica nella posizione metionina-41 o sito di splicing vicino nel gene UBA1, confermata attraverso test specifici del sangue o del midollo osseo

  • Evidenza attuale o documentata di coinvolgimento infiammatorio negli ultimi 6 mesi in almeno uno dei seguenti sistemi:

    • Cute (es. lesioni cutanee)
    • Vasi sanguigni
    • Sistema muscolo-scheletrico
    • Occhi
    • Area intorno agli occhi
    • Sistema genitourinario
    • Polmoni
  • In terapia continua con corticosteroidi (prednisone o prednisolone) da almeno 4 settimane consecutive
  • Dose stabile di prednisone o prednisolone tra 15-45 mg al giorno per almeno 10 giorni prima dell'arruolamento
  • Performance Status di Karnofsky (scala che misura la capacità di svolgere le attività quotidiane) di almeno 50%
  • Funzionalità adeguata degli organi, confermata da esami del sangue specifici
  • Per le donne in età fertile: test di gravidanza negativo entro 30 giorni prima dell'arruolamento e test delle urine negativo il primo giorno
  • Sia uomini che donne in età fertile devono accettare di utilizzare un metodo contraccettivo efficace durante lo studio e per 30 giorni dopo l'ultima dose
  • Capacità e volontà di seguire i requisiti del protocollo, incluse le visite in presenza e la compilazione di un diario giornaliero della terapia
  • Firma del consenso informato

Chi non può partecipare allo studio?

11 criteri

  • Pazienti di età inferiore ai 18 anni
  • Persone che non hanno una diagnosi confermata della sindrome VEXAS
  • Pazienti che stanno partecipando ad altri studi clinici
  • Pazienti con gravi problemi al fegato o ai reni che potrebbero interferire con il metabolismo del farmaco
  • Donne in gravidanza o allattamento
  • Pazienti con infezioni attive non controllate
  • Persone con disturbi della coagulazione significativi
  • Pazienti che hanno ricevuto altri trattamenti sperimentali negli ultimi 30 giorni
  • Persone con malattie cardiovascolari gravi non stabilizzate
  • Pazienti con problemi psichiatrici che potrebbero interferire con la loro capacità di seguire il protocollo dello studio
  • Persone con ipersensibilità nota al principio attivo pacritinib o ai suoi eccipienti
Clinical Trials Concierge

Non vuoi cercare da solo o cerchi studi clinici per una malattia rara? Il nostro consulente per gli studi clinici lo farà per te.

Parlaci della tua malattia – cerchiamo tra tutti gli studi in Europa e ti mettiamo in contatto con il centro giusto.

Di solito rispondiamo entro pochi giorni

Centri verificati

Tutti i centri con dati di contatto verificati – lo stato dello studio potrebbe non essere disponibile; chiedi direttamente al centro

Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

I paesi sono colorati in base allo stato dello studio. Clicca su un paese in cui lo studio cerca partecipanti per chiedere come partecipare lì.

Non in reclutamento
Non trovi il tuo paese?

Non sai che cosa fare adesso?

Partecipare a uno studio clinico può sembrare complicato. Ti guidiamo passo dopo passo, così sai esattamente che cosa aspettarti e come ti aiutiamo lungo il percorso.

Vedi tutto il percorso e le domande frequenti

Farmaci in studio

Pacritinib è un farmaco sperimentale che viene studiato per il trattamento della sindrome VEXAS, una rara malattia infiammatoria. Questo medicinale agisce come inibitore delle chinasi, aiutando a ridurre l'infiammazione nel corpo. È progettato specificamente per aiutare i pazienti che soffrono dei sintomi caratteristici della sindrome VEXAS, come l'infiammazione cronica e i problemi del sangue. Il farmaco viene somministrato per via orale e lavora bloccando specifici segnali cellulari che causano l'infiammazione. L'obiettivo principale è quello di aiutare a controllare i sintomi della malattia e migliorare la qualità della vita dei pazienti affetti da questa rara condizione.

Che cosa si sa già del trattamento

Pacritinib - Un farmaco sperimentale somministrato per via orale che viene studiato per il trattamento della sindrome VEXAS, una rara malattia autoinfiammatoria. Questo medicinale appartiene alla classe degli inibitori della tirosin-chinasi e agisce bloccando specifici segnali cellulari che causano l'infiammazione nei pazienti affetti da questa sindrome. Il farmaco è attualmente in fase di sperimentazione clinica di fase 2 per valutarne l'efficacia e la sicurezza, con particolare attenzione a due diversi dosaggi confrontati con il placebo in uno studio randomizzato e in doppio cieco. La sua azione molecolare si concentra sulla modulazione delle vie di segnalazione coinvolte nell'infiammazione e nella proliferazione cellulare anomala caratteristica della sindrome VEXAS.

Malattie studiate

Sindrome VEXAS - La sindrome VEXAS è una malattia genetica rara che colpisce principalmente gli adulti. È causata da una mutazione nel gene UBA1 situato sul cromosoma X, che porta a un'infiammazione sistemica nel corpo. La malattia si caratterizza per la presenza di vacuoli nelle cellule progenitrici del midollo osseo e manifestazioni autoinfiammatorie in vari organi. I pazienti sviluppano spesso febbre ricorrente, stanchezza cronica e problemi del sangue come anemia. La condizione può interessare diversi sistemi del corpo, inclusi la pelle, i polmoni e le articolazioni, causando vari sintomi infiammatori. Si manifesta più comunemente negli uomini rispetto alle donne a causa della sua associazione con il cromosoma X.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IINumero dello studio2024-516347-41-00Codice del protocolloPAC601Partecipanti previsti78 personePromotoreSobi Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

Vuoi saperne di più su questo studio o capire se puoi partecipare?

Clinical Trials Concierge

Non vuoi cercare da solo o cerchi studi clinici per una malattia rara? Il nostro consulente per gli studi clinici lo farà per te.

Parlaci della tua malattia – cerchiamo tra tutti gli studi in Europa e ti mettiamo in contatto con il centro giusto.