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Studio sul Follow-up a Lungo Termine per i Pazienti con Malattia di Fabry Trattati con Isaralgagene Civaparvovec (ST-920)

Centro verificatoFarmaco in studioSenza placebo
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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio clinico riguarda la Malattia di Fabry, una malattia genetica rara che colpisce il modo in cui il corpo gestisce alcune sostanze. La terapia in esame è chiamata ST-920, un trattamento di terapia genica che utilizza un virus modificato per trasportare il gene necessario per produrre un enzima mancante nei pazienti con questa malattia. Questo enzima è noto come alfa-galattosidasi A.

Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza a lungo termine di ST-920 nei pazienti che hanno già ricevuto questo trattamento in un precedente studio. I partecipanti saranno seguiti nel tempo per monitorare eventuali effetti collaterali e per raccogliere informazioni sulla loro salute generale.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno controlli regolari per verificare la presenza di eventuali problemi di salute e per valutare come il trattamento stia influenzando la loro condizione. Questo aiuterà i ricercatori a comprendere meglio l'efficacia e la sicurezza del trattamento nel lungo periodo.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 4 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del follow-up a lungo termine

    Dopo aver ricevuto la terapia ST-920 in uno studio precedente, inizia il periodo di osservazione a lungo termine.

    La partecipazione richiede il consenso informato per questo studio di follow-up.

  2. Passaggio 2

    Monitoraggio della sicurezza

    L'obiettivo principale è valutare la sicurezza a lungo termine di ST-920.

    Viene effettuata una valutazione dell'incidenza e della gravità degli eventi avversi (AEs).

  3. Passaggio 3

    Visite di controllo periodiche

    Durante il periodo di follow-up, sono previste visite di controllo periodiche per monitorare la salute e raccogliere dati sulla sicurezza.

    Le visite possono includere esami fisici, analisi del sangue e altre valutazioni mediche necessarie.

  4. Passaggio 4

    Conclusione del follow-up

    Il periodo di follow-up è previsto fino al 1 marzo 2040.

    Al termine del periodo di osservazione, verranno analizzati i dati raccolti per valutare la sicurezza a lungo termine della terapia.

Chi può partecipare allo studio?

5 criteri

  • Essere un uomo.
  • Avere un'età compresa tra 18 e 65 anni.
  • Avere la Malattia di Fabry, che è una malattia genetica legata al cromosoma X che causa problemi nel corpo a causa dell'accumulo di sostanze in alcune cellule.
  • Aver ricevuto la terapia ST-920 in un altro studio clinico.
  • Aver dato il consenso a partecipare a questo studio di follow-up a lungo termine.

Chi non può partecipare allo studio?

4 criteri

  • Non possono partecipare persone di sesso femminile.
  • Non possono partecipare persone che non hanno la malattia di Fabry.
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nelle fasce di età specificate.
  • Non possono partecipare persone che appartengono a gruppi vulnerabili.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

ST-920 è una terapia genica progettata per trattare la malattia di Fabry. Questa terapia utilizza un vettore virale, chiamato AAV2/6, per trasportare una copia del gene umano che produce l'enzima alfa-galattosidasi A nelle cellule del paziente. L'obiettivo è aiutare il corpo a produrre più di questo enzima, che è carente nelle persone con la malattia di Fabry. Questo trattamento mira a migliorare i sintomi della malattia e a rallentarne la progressione.

Che cosa si sa già del trattamento

ST-920 – ST-920 è una terapia genica somministrata attraverso un vettore virale AAV2/6, progettata per trattare la malattia di Fabry, una malattia da accumulo lisosomiale legata al cromosoma X. Attualmente, è in fase di studio clinico per valutare la sua sicurezza a lungo termine. La terapia mira a correggere il difetto genetico alla base della malattia, introducendo una copia funzionante del gene che codifica per l'enzima alfa-galattosidasi A, essenziale per il corretto metabolismo dei lipidi. Questo approccio potrebbe offrire un trattamento duraturo per i pazienti affetti da questa condizione rara.

Malattie studiate

Malattia di Fabry – La malattia di Fabry è una malattia da accumulo lisosomiale legata al cromosoma X. È causata da un difetto genetico che porta a un accumulo di globotriaosilceramide nei tessuti. Questo accumulo provoca sintomi come dolore alle mani e ai piedi, problemi gastrointestinali e alterazioni della pelle. Con il tempo, la malattia può colpire organi vitali come i reni, il cuore e il sistema nervoso. I sintomi possono variare notevolmente tra gli individui, anche all'interno della stessa famiglia. La progressione della malattia è lenta e può iniziare nell'infanzia o nell'età adulta.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IINumero dello studio2024-512700-18-00Codice del protocolloST-920-LT01Partecipanti previsti45 personePromotorePTC Therapeutics Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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