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Patologie congenite, familiari e genetiche – ui.ui_pager.title_page

  • 796 studi clinici
  • 308 aperti
  • 374 malattie
  • 27 paesi

Malattie di quest'area

374 malattie con studi, prima le più studiate

Distrofia muscolare di Duchenne28Deficit di fattore VIII25Malattia a cellule falciformi25Fibrosi cistica24Angioedema ereditario22Atrofia muscolare spinale17Cardiomiopatia ipertrofica16Iperlipidemia di tipo IIa15Malattia da accumulo di glicogeno di tipo II14Anemia a cellule falciformi13Deficit di fattore IX13Cancro del polmone non a piccole cellule12Distrofia miotonica12Malattia cistica del rene congenita12Malattia di Huntington12Osteocondrodisplasia12Carenza di alfa 1-antitripsina11Epilessia mioclonica grave dell'infanzia11Mutazione del gene K-ras11Retinite pigmentosa11Sindrome adrenogenitale11Talassemia11Angioedema ereditario da carenza dell'inibitore della C1-esterasi10Malattia di Fabry10+350

Studi clinici: Patologie congenite, familiari e genetiche

796 studi in tutta Europa, prima gli studi aperti

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796 studi clinici

Malattia a cellule falciformi

Non in reclutamento
Farmaco in studioSenza placebo
Paesi:Paesi BassiPaesi Bassi
  • Partecipanti:0–17 anni · 18–64 anni
  • Principi attivi:Mitapivat
  • Promotore:Julius Clinical Research B.V.

Deficit di fattore IX

Non in reclutamento
Farmaco autorizzatoSenza placebo
Paesi:BelgioBelgio
  • Partecipanti:18–64 anni · 65 anni e più
  • Principi attivi:Etranacogene Dezaparvovec
  • Promotore:CSL Behring LLC

Sindrome da carenza di CDKL5

Non in reclutamento
Farmaco autorizzato
Paesi:AustriaAustria
  • Partecipanti:0–17 anni · 18–64 anni
  • Principi attivi:Fenfluramine Hydrochloride
  • Promotore:Zogenix International Limited

Distrofia muscolare facio-scapolo-omerale

Non in reclutamento
Farmaco in studio
Paesi:DanimarcaDanimarca
  • Partecipanti:18–64 anni · 65 anni e più
  • Principi attivi:Losmapimod
  • Promotore:Fulcrum Therapeutics Inc.

Distrofia muscolare di Duchenne+1

Non in reclutamento
Farmaco in studioSenza placebo
Paesi:BelgioBelgio
  • Partecipanti:0–17 anni
  • Principi attivi:Delandistrogene Moxeparvovec
  • Promotore:F. Hoffmann-La Roche AG

Sindrome da attivazione di PIK3-delta

Non in reclutamento
Farmaco in studioSenza placebo
Paesi:PortogalloPortogallo
  • Partecipanti:0–17 anni
  • Principi attivi:Leniolisib Phosphate
  • Promotore:Pharming Technologies B.V.

Malattia da accumulo di glicogeno di tipo II

Non in reclutamento
Farmaco autorizzatoSenza placebo
Paesi:FranciaFrancia
  • Partecipanti:0–17 anni · 18–64 anni · 65 anni e più
  • Principi attivi:Avalglucosidase Alfa
  • Promotore:Sanofi Winthrop Industrie

Distrofia miotonica

Non in reclutamento
Farmaco in studio
Paesi:DanimarcaDanimarca
  • Partecipanti:0–17 anni · 18–64 anni
  • Principi attivi:Humanised Igg1 Monoclonal Antibody Against Tfr1 Conjugated To Double Stranded Sirna Oligonucleotide Against Dmpk Via A Non-Cleavable Linker
  • Promotore:Avidity Biosciences Inc.

Atrofia muscolare spinale

Non in reclutamento
Farmaco autorizzatoSenza placebo
Paesi:BelgioBelgio
  • Partecipanti:0–17 anni · 18–64 anni
  • Principi attivi:Onasemnogene Abeparvovec
  • Promotore:Novartis Pharma AG

Sclerosi laterale amiotrofica+2

Non in reclutamento
Farmaco in studio
Paesi:FranciaFrancia
  • Partecipanti:18–64 anni · 65 anni e più
  • Principi attivi:Tofersen
  • Promotore:Biogen Idec Research Limited

Asplenia

Non in reclutamento
Farmaco autorizzatoSenza placebo
Paesi:FranciaFrancia
  • Partecipanti:18–64 anni · 65 anni e più
  • Principi attivi:Neisseria Meningitidis Group B Fhbp Protein Subfamily A
  • Promotore:Assistance Publique Hopitaux De Paris

Cancro di colon e retto metastatico+2

Non in reclutamento
Farmaco in studioSenza placebo
Paesi:ItaliaItalia
  • Partecipanti:18–64 anni · 65 anni e più
  • Principi attivi:Balstilimab
  • Promotore:Rottapharm Biotech S.r.l.

Principi attivi studiati in quest'area

Le terapie sperimentate più spesso negli studi dell'area «Patologie congenite, familiari e genetiche».

Sirolimus21 studi cliniciSodium Chloride21 studi cliniciPrednisolone12 studi cliniciPlerixafor11 studi cliniciBusulfan10 studi cliniciIvacaftor9 studi cliniciMitapivat9 studi cliniciParacetamol8 studi cliniciTezacaftor8 studi clinici
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