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Patologie congenite, familiari e genetiche – ui.ui_pager.title_page

  • 796 studi clinici
  • 308 aperti
  • 374 malattie
  • 27 paesi

Malattie di quest'area

374 malattie con studi, prima le più studiate

Distrofia muscolare di Duchenne28Deficit di fattore VIII25Malattia a cellule falciformi25Fibrosi cistica24Angioedema ereditario22Atrofia muscolare spinale17Cardiomiopatia ipertrofica16Iperlipidemia di tipo IIa15Malattia da accumulo di glicogeno di tipo II14Anemia a cellule falciformi13Deficit di fattore IX13Cancro del polmone non a piccole cellule12Distrofia miotonica12Malattia cistica del rene congenita12Malattia di Huntington12Osteocondrodisplasia12Carenza di alfa 1-antitripsina11Epilessia mioclonica grave dell'infanzia11Mutazione del gene K-ras11Retinite pigmentosa11Sindrome adrenogenitale11Talassemia11Angioedema ereditario da carenza dell'inibitore della C1-esterasi10Malattia di Fabry10+350

Studi clinici: Patologie congenite, familiari e genetiche

796 studi in tutta Europa, prima gli studi aperti

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796 studi clinici

Displasia corticale+1

Non in reclutamento
Farmaco autorizzatoSenza placebo
Paesi:PoloniaPolonia
  • Partecipanti:0–17 anni
  • Principi attivi:Sirolimus
  • Promotore:Instytut Pomnik Centrum Zdrowia Dziecka

Angioedema ereditario

Non in reclutamento
Farmaco autorizzato
Paesi:FranciaFrancia
  • Partecipanti:0–17 anni · 18–64 anni · 65 anni e più
  • Principi attivi:Lonvoguran
  • Promotore:Intellia Therapeutics Inc.

Angioedema ereditario

Non in reclutamento
Farmaco autorizzato
Paesi:BulgariaBulgaria
  • Partecipanti:0–17 anni · 18–64 anni · 65 anni e più
  • Principi attivi:Deucrictibant
  • Promotore:Pharvaris Netherlands B.V.

Malattia di Hodgkin refrattaria+1

Non in reclutamento
Farmaco autorizzatoSenza placebo
Paesi:ItaliaItalia
  • Partecipanti:18–64 anni · 65 anni e più
  • Principi attivi:Brentuximab Vedotin
  • Promotore:Universita Degli Studi Di Perugia

Carenza di arginasi

Non in reclutamento
Farmaco autorizzatoSenza placebo
Paesi:AustriaAustria
  • Partecipanti:0–17 anni
  • Principi attivi:PEGZILARGINASE
  • Promotore:Immedica Pharma AB

Sindrome di Prader-Willi

Non in reclutamento
Farmaco in studioSenza placebo
Paesi:FranciaFrancia
  • Partecipanti:0–17 anni
  • Principi attivi:Oxytocin
  • Promotore:Centre Hospitalier Universitaire De Toulouse

Mucopolisaccaridosi II

Non in reclutamento
Farmaco autorizzatoSenza placebo
Paesi:FranciaFrancia
  • Partecipanti:0–17 anni · 18–64 anni
  • Principi attivi:Idursulfase
  • Promotore:Jcr Pharmaceuticals Co. Ltd.

Sindrome di Angelman

Non in reclutamento
Farmaco in studioSenza placebo
Paesi:GermaniaGermania
  • Partecipanti:0–17 anni
  • Principi attivi:APAZUNERSEN
  • Promotore:Ultragenyx Pharmaceutical Inc.

Sindrome di Noonan+2

Non in reclutamento
Farmaco autorizzatoSenza placebo
Paesi:FranciaFrancia
  • Partecipanti:0–17 anni · 18–64 anni
  • Principi attivi:Vosoritide
  • Promotore:Biomarin Pharmaceutical Inc.

Malattia di Gaucher tipo III

Non in reclutamento
Farmaco autorizzato
Paesi:FranciaFrancia
  • Partecipanti:0–17 anni · 18–64 anni
  • Principi attivi:Imiglucerase
  • Promotore:Sanofi-Aventis Recherche & Developpement

Adrenoleucodistrofia+1

Non in reclutamento
Farmaco autorizzatoSenza placebo
Paesi:Paesi BassiPaesi Bassi
  • Partecipanti:18–64 anni · 65 anni e più
  • Principi attivi:Pramipexole Dihydrochloride Monohydrate
  • Promotore:Amsterdam UMC Stichting

Fibrodisplasia ossificante progressiva

Non in reclutamento
Farmaco in studio
Paesi:GermaniaGermania
  • Partecipanti:18–64 anni
  • Principi attivi:SARACATINIB
  • Promotore:Amsterdam UMC Stichting

Principi attivi studiati in quest'area

Le terapie sperimentate più spesso negli studi dell'area «Patologie congenite, familiari e genetiche».

Sirolimus21 studi cliniciSodium Chloride21 studi cliniciPrednisolone12 studi cliniciPlerixafor11 studi cliniciBusulfan10 studi cliniciIvacaftor9 studi cliniciMitapivat9 studi cliniciParacetamol8 studi cliniciTezacaftor8 studi clinici
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