In breve
Gli studi clinici per apazunersen non sono elencati nei dati di origine forniti qui. Gli studi mostrati invece investigano GTX-102 in persone con sindrome di Angelman, con obiettivi quali sicurezza ed efficacia. Questo articolo riassume i disegni di tali studi, i gruppi target, le fasi e i principali risultati.
Punti chiave
- I dati degli studi clinici forniti per questo articolo non elencano apazunersen. Invece, descrivono due studi autorizzati di GTX-102 nella sindrome di Angelman. Uno è uno studio di estensione a lungo termine di Fase 3 con 98 partecipanti, e l'altro è uno studio di Fase 2 con 63 partecipanti. Gli studi si concentrano su sicurezza ed efficacia. I principali risultati includono eventi avversi emergenti dal trattamento, eventi avversi gravi e variazioni in cognizione, comunicazione, comportamento, sonno e funzione motoria. Uno studio include pazienti con sindrome di Angelman di tipo delezione o non delezione.
Panoramica dello studio
I dati di origine forniti per questo articolo non elencano studi su apazunersen. Elencano due studi clinici autorizzati di GTX-102 in persone con sindrome di Angelman.
Entrambi gli studi sono prove interventistiche, il che significa che i ricercatori somministrano un trattamento di studio e misurano cosa accade nel tempo.
Gruppi di pazienti e contesto dello studio
Uno studio è uno studio di estensione a lungo termine per pazienti con sindrome di Angelman.
L'altro studio è per soggetti con sindrome di Angelman di tipo delezione o non delezione, che sono due forme della stessa condizione.
In termini semplici, uno studio di estensione a lungo termine segue le persone per un periodo più lungo così i ricercatori possono apprendere di più sul trattamento dopo la fase di studio precedente.
Fasi dello studio e disegno
Il primo studio è uno studio di Fase 3 con un arruolamento di 98 partecipanti.
Il secondo studio è uno studio di Fase 2 con un arruolamento di 63 partecipanti.
Gli studi di Fase 2 solitamente valutano i primi segni di beneficio e la sicurezza, mentre gli studi di Fase 3 sono studi successivi che spesso includono più persone e aiutano a confermare i risultati su un periodo più lungo.
Principali risultati misurati
Entrambi gli studi misurano eventi avversi emergenti dal trattamento e eventi avversi gravi, che sono eventi medici indesiderati che si verificano dopo l'inizio del trattamento.
Lo studio di estensione di Fase 3 misura la frequenza, la gravità e la relazione di questi eventi con il prodotto sperimentale durante tutto lo studio.
Lo studio di Fase 2 misura la sicurezza in tutti i sottoprotocollo e misura anche l'efficacia, cioè se il trattamento può aiutare con i sintomi o la funzione.
Lo studio di Fase 2 utilizza diversi strumenti di risultato per valutare cognizione, comunicazione, comportamento, sonno e funzione motoria.
Esempi di questi strumenti includono il punteggio grezzo cognitivo Bayley-4, i punteggi di Comunicazione Vineland-3, i punteggi di comportamento ABC-C e le valutazioni di sonno e motoria ASA.
Riepilogo studio per studio
Studio 2024-510917-14-00 è uno studio di estensione a lungo termine di Fase 3 in 98 persone con sindrome di Angelman. Il suo obiettivo principale è valutare il profilo di sicurezza a lungo termine, con particolare attenzione agli eventi avversi emergenti dal trattamento e agli eventi avversi gravi.
Studio 2024-519393-39-00 è uno studio di sicurezza ed efficacia di Fase 2 in 63 persone con sindrome di Angelman di tipo delezione o non delezione. Studia la sicurezza in tutti i sottoprotocollo e misura l'efficacia attraverso diversi risultati di sviluppo e funzionali al Giorno 338 o TxD 338, a seconda del sottoprotocollo.
Nei dati di origine, entrambi gli studi sono contrassegnati Autorizzati, il che significa che hanno l'approvazione per procedere nel contesto indicato.
Termini importanti spiegati
Outcome primario indica il risultato principale che i ricercatori vogliono misurare per primo.
Baseline indica il punto di partenza prima di misurare gli effetti del trattamento.
Variazione dal baseline indica che lo studio confronta i risultati dei test successivi con il risultato iniziale.
Risposta netta indica la risposta complessiva misurata in diverse aree al momento dello studio indicato nel protocollo.
Sottoprotocollo indica una parte più piccola di uno studio più ampio, dove diversi gruppi possono avere endpoint o valutazioni differenti.