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Pacritinib: Un Nuovo Promettente Trattamento per i Disturbi del Sangue

Il pacritinib è un farmaco sperimentale in fase di studio negli studi clinici per vari disturbi del sangue, in particolare la mielofibrosi e altre neoplasie mieloidi. Questo articolo riassume le informazioni chiave sugli studi clinici in corso che valutano la sicurezza e l’efficacia del pacritinib nel trattamento di queste condizioni. Il pacritinib agisce inibendo specifici enzimi coinvolti nella segnalazione cellulare e nell’infiammazione. Gli studi mirano a determinare il dosaggio ottimale, valutare le risposte al trattamento e valutare gli effetti collaterali in diverse popolazioni di pazienti.

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    Indice dei Contenuti

    Introduzione

    Il pacritinib è un farmaco sperimentale che ha mostrato risultati promettenti nel trattamento di vari disturbi del sangue e tumori. Questo articolo fornirà una panoramica del pacritinib, inclusi i suoi potenziali usi, il suo meccanismo d’azione e gli attuali sforzi di ricerca.[1][2][3]

    Cos’è il Pacritinib?

    Il pacritinib è un farmaco orale che appartiene a una classe di farmaci chiamati inibitori JAK. Esso prende di mira specificamente due importanti proteine nel corpo: JAK2 e IRAK1. Queste proteine sono coinvolte in vie di segnalazione che possono diventare iperattive in certi disturbi del sangue e tumori.[1]

    Il pacritinib è anche noto con il nome alternativo SB1518.[3]

    Condizioni Trattate con il Pacritinib

    Il pacritinib è in fase di studio per il trattamento di diverse condizioni, tra cui:

    • Sindrome VEXAS: Un raro disturbo autoinfiammatorio che colpisce le cellule del sangue e causa vari sintomi[1]
    • Disturbi linfoproliferativi delle cellule T: Un gruppo di tumori del sangue che colpiscono le cellule T[2]
    • Mielofibrosi: Un raro tumore del midollo osseo che interrompe la normale produzione di cellule del sangue nel corpo[4]
    • Cancro alla prostata: Specificamente per pazienti con recidiva biochimica dopo il trattamento iniziale[3]

    Come Funziona il Pacritinib

    Il pacritinib funziona inibendo (bloccando) l’attività di certe proteine, principalmente JAK2 e IRAK1. Queste proteine sono coinvolte in vie di segnalazione cellulare che possono diventare iperattive nei disturbi del sangue e nei tumori. Inibendo queste proteine, il pacritinib può aiutare a:

    • Ridurre l’infiammazione in condizioni come la sindrome VEXAS[1]
    • Rallentare o fermare la crescita delle cellule tumorali nei linfomi e altri tumori[2]
    • Migliorare la produzione di cellule del sangue nella mielofibrosi[4]

    Studi Clinici Attuali

    Diversi studi clinici sono attualmente in corso per valutare la sicurezza e l’efficacia del pacritinib per varie condizioni:

    • Uno studio di Fase 1 per la sindrome VEXAS[1]
    • Uno studio di Fase 2 per i disturbi linfoproliferativi delle cellule T recidivanti/refrattari[2]
    • Uno studio di Fase 2 per la recidiva biochimica nel cancro alla prostata[3]
    • Uno studio di Fase 2 per pazienti con mielofibrosi prima del trapianto di cellule staminali[4]

    Dosaggio e Somministrazione

    Nella maggior parte degli studi clinici, il pacritinib viene somministrato per via orale come dose di 200 mg due volte al giorno.[1][2][3] Tuttavia, il dosaggio esatto e la durata del trattamento possono variare a seconda della specifica condizione trattata e dei fattori individuali del paziente. Segui sempre le istruzioni fornite dal tuo operatore sanitario.

    Potenziali Effetti Collaterali

    Come per qualsiasi farmaco, il pacritinib può causare effetti collaterali. Gli effetti collaterali comuni riportati negli studi clinici includono:

    • Problemi gastrointestinali (es. nausea, diarrea)[4]
    • Affaticamento
    • Mal di testa

    È importante notare che la gamma completa di potenziali effetti collaterali è ancora in fase di studio negli studi clinici in corso. Il tuo operatore sanitario ti monitorerà attentamente per eventuali reazioni avverse se partecipi a uno studio sul pacritinib.

    Domande Frequenti

    Il pacritinib è approvato per l’uso?

    Al momento, il pacritinib è ancora un farmaco sperimentale e non è ancora approvato per l’uso generale. È disponibile solo attraverso studi clinici o programmi di accesso allargato.

    In che modo il pacritinib è diverso dagli altri inibitori JAK?

    Il pacritinib è unico perché prende di mira specificamente JAK2 e IRAK1, con effetti minimi su JAK1. Ciò potrebbe risultare in meno effetti collaterali legati alla soppressione immunitaria rispetto ad altri inibitori JAK.

    Il pacritinib può essere usato in combinazione con altri trattamenti?

    Alcuni studi clinici stanno esplorando l’uso del pacritinib in combinazione con altri trattamenti, come prima del trapianto di cellule staminali nei pazienti con mielofibrosi. Tuttavia, sono necessarie ulteriori ricerche per determinare la sicurezza e l’efficacia delle terapie combinate.

    Tabella Riassuntiva

    Aspetto Dettagli
    Nome del Farmaco Pacritinib (SB1518)
    Classe del Farmaco Inibitore JAK
    Bersagli Principali Proteine JAK2 e IRAK1
    Condizioni Studiate Sindrome VEXAS, Linfomi a cellule T, Mielofibrosi, Cancro alla prostata
    Somministrazione Orale, tipicamente 200 mg due volte al giorno
    Stato Attuale Sperimentale (in studi clinici)

    Glossario

    • Inibitore JAK – Un tipo di farmaco che blocca l’azione degli enzimi Janus chinasi, coinvolti nella segnalazione e nella crescita cellulare
    • Sindrome VEXAS – Un raro disturbo autoinfiammatorio causato da mutazioni genetiche che colpiscono le cellule del sangue
    • Mielofibrosi – Un raro tipo di tumore del sangue che colpisce il midollo osseo, portando a cicatrizzazione e compromissione della produzione di cellule del sangue
    • Disturbi linfoproliferativi delle cellule T – Un gruppo di tumori del sangue caratterizzati dalla crescita anormale delle cellule T, un tipo di globuli bianchi
    • Recidiva biochimica – Nel cancro alla prostata, si riferisce a un aumento dei livelli di PSA dopo il trattamento iniziale, indicando una possibile recidiva del cancro

    Fonti degli Studi

    • [1]: https://clinicaltrials.gov/study/NCT06538181
    • [2]: https://clinicaltrials.gov/study/NCT04858256
    • [3]: https://clinicaltrials.gov/study/NCT04635059
    • [4]: https://clinicaltrials.gov/study/NCT03645824
    • [5]: https://clinicaltrials.gov/study/NCT02803762
    Aspetto Dettagli
    Nome del Farmaco Pacritinib
    Principali Condizioni Studiate Mielofibrosi, Sindromi Mielodisplastiche, Linfomi a cellule T
    Meccanismo d’Azione Inibisce gli enzimi JAK2, FLT3, IRAK1 e CSF1R
    Somministrazione Capsule orali, tipicamente 200 mg due volte al giorno
    Risultati Primari Riduzione del volume della milza, miglioramento dei sintomi, profilo di sicurezza
    Risultati Secondari Miglioramenti dell’emocromo, misure della qualità della vita, farmacocinetica
    Popolazioni di Pazienti Adulti con vari disturbi del sangue, alcuni studi includono adolescenti
    Fasi di Sperimentazione Studi di Fase 1, Fase 2 e Fase 3

    Domande frequenti per i pazienti

    • Che cos’è il pacritinib e come funziona? Il pacritinib è un farmaco sperimentale che inibisce diversi enzimi, tra cui JAK2, FLT3, IRAK1 e CSF1R. Funziona bloccando le vie di segnalazione cellulare coinvolte nella produzione delle cellule del sangue e nell’infiammazione. Questo meccanismo d’azione lo rende un potenziale trattamento per i disturbi del sangue come la mielofibrosi.
    • Per quali condizioni è in fase di studio il pacritinib? Il pacritinib è principalmente studiato per la mielofibrosi, inclusa la mielofibrosi primaria e la mielofibrosi secondaria successiva a policitemia vera o trombocitemia essenziale. È anche in fase di valutazione per le sindromi mielodisplastiche (MDS), i linfomi a cellule T e altri disturbi del sangue.
    • Quali sono gli obiettivi principali degli studi clinici sul pacritinib? Gli obiettivi principali includono la determinazione della dose ottimale, la valutazione dell’efficacia del farmaco nella riduzione delle dimensioni della milza e dei sintomi, la valutazione della sicurezza e degli effetti collaterali, e la misurazione dei miglioramenti nella conta delle cellule del sangue e nella qualità della vita dei pazienti con vari disturbi del sangue.
    • Come viene somministrato il pacritinib in questi studi? Il pacritinib viene somministrato come medicinale orale, tipicamente in forma di capsule. Il dosaggio e la frequenza variano tra gli studi, ma i regimi comuni includono 200 mg due volte al giorno o 100 mg due volte al giorno, assunti continuamente in cicli di 28 giorni.
    • Quali sono i potenziali effetti collaterali del pacritinib? Mentre gli effetti collaterali possono variare, alcuni potenziali eventi avversi monitorati negli studi includono sintomi gastrointestinali, alterazioni nella conta delle cellule del sangue e anomalie della funzionalità epatica. Gli studi monitorano attentamente i pazienti per eventuali tossicità correlate al trattamento per stabilire il profilo di sicurezza del farmaco.

    Studi in corso con Pacritinib

    • Data di inizio: 2024-07-17

      Studio sull’efficacia e sicurezza di selinexor in pazienti con mielofibrosi e trombocitopenia moderata senza precedente trattamento con inibitori JAK

      Reclutamento

      2 1 1 1

      Lo studio clinico si concentra su una malattia chiamata mielofibrosi, che è una condizione in cui il midollo osseo viene sostituito da tessuto fibroso, riducendo la produzione di cellule del sangue. In particolare, lo studio si rivolge a persone con mielofibrosi che non hanno mai ricevuto un trattamento con inibitori JAK e che presentano trombocitopenia…

      Malattie studiate:
      Farmaci studiati:
      Francia Germania Spagna Danimarca Paesi Bassi Repubblica Ceca +7
    • Data di inizio: 2020-07-24

      Studio di Fase 3 su Pacritinib per Pazienti con Mielofibrosi Primaria o Post-Policitemia Vera o Post-Trombocitemia Essenziale con Grave Trombocitopenia

      Reclutamento

      3 1 1 1

      Lo studio clinico si concentra su una malattia del sangue chiamata Mielofibrosi, che può presentarsi in diverse forme: Mielofibrosi Primaria, Mielofibrosi Post-Policitemia Vera e Mielofibrosi Post-Trombocitemia Essenziale. Queste condizioni sono caratterizzate da un ingrossamento della milza e da una riduzione delle piastrine nel sangue. Il trattamento principale in esame è un farmaco chiamato Pacritinib, che…

      Malattie studiate:
      Farmaci studiati:
      Ungheria Repubblica Ceca Romania Spagna Italia Bulgaria +2
    • Data di inizio: 2025-04-29

      Studio sull’efficacia di pacritinib in pazienti con sindrome VEXAS: valutazione di due dosaggi del farmaco rispetto al placebo

      Non in reclutamento

      2 1

      La sindrome VEXAS è una malattia rara caratterizzata da infiammazione in varie parti del corpo, che colpisce principalmente il sangue, la pelle, i vasi sanguigni e le articolazioni. Questo studio clinico valuterà un nuovo farmaco chiamato pacritinib per il trattamento di questa condizione. Il farmaco viene somministrato sotto forma di capsule da assumere per via…

      Malattie studiate:
      Farmaci studiati:
      Spagna Francia Italia Germania

    Glossario

    • Myelofibrosis: Un raro tumore del sangue in cui il tessuto cicatriziale si forma nel midollo osseo, alterando la normale produzione di cellule del sangue e causmilza e affaticamento.
    • JAK2: Un enzima coinvolto nella produzione di cellule del sangue e nella funzione immunitaria. Le mutazioni del gene JAK2 sono comuni nelle neoplasie mieloproliferative.
    • Spleen Volume Reduction: Una misura dell'efficacia del trattamento nella mielofibrosi, tipicamente definita come una diminuzione del 35% o maggiore delle dimensioni della milza misurata tramite scansioni di imaging.
    • Total Symptom Score: Una misura riferita dal paziente dei sintomi della mielofibrosi, tra cui affaticamento, sudorazione notturna, prurito e disturbi addominali.
    • Myelodysplastic Syndromes (MDS): Un gruppo di disturbi del sangue caratterizzati da una produzione inefficace delle cellule del sangue nel midollo osseo, che porta a bassi valori ematici.
    • Pharmacokinetics: Lo studio di come un farmaco viene assorbito, distribuito, metabolizzato ed eliminato dal corpo, che aiuta a determinare il dosaggio ottimale.
    • Dose-Limiting Toxicity (DLT): Effetti collaterali abbastanza gravi da impedire l'aumento della dose di un farmaco in una sperimentazione clinica, utilizzati per determinare la dose massima tollerata.
    • KSHV-Associated Multicentric Castleman Disease: Un raro disturbo linfoproliferativo causato dal virus dell'herpes associato al sarcoma di Kaposi, caratterizzato da infiammazione sistemica e ingrossamento dei linfonodi.
    • Allogeneic Stem Cell Transplantation: Una procedura in cui un paziente riceve cellule staminali ematopoietiche da un donatore geneticamente simile per sostituire il midollo osseo malato.
    • Child-Pugh Score: Un sistema utilizzato per valutare la gravità della malattia epatica e la prognosi nei pazienti con cirrosi.