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Studio clinico sulla prevenzione degli attacchi di angioedema ereditario con deucrictibant in compresse a rilascio prolungato in adolescenti e adulti

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Questo studio clinico riguarda il trattamento dell'angioedema ereditario, una malattia rara caratterizzata da episodi ricorrenti di gonfiore che colpiscono varie parti del corpo. La ricerca valuterà l'efficacia e la sicurezza di un nuovo farmaco chiamato deucrictibant, somministrato sotto forma di compresse a rilascio prolungato, nel prevenire gli attacchi di angioedema. Durante lo studio verrà anche utilizzato un placebo come termine di confronto, e l'icatibant sarà disponibile come farmaco di emergenza per il trattamento degli attacchi acuti.

Lo scopo principale dello studio è determinare se il deucrictibant, somministrato alla dose di 40 mg al giorno, sia efficace nel ridurre la frequenza degli attacchi di angioedema rispetto al placebo. Il trattamento durerà 24 settimane, durante le quali i partecipanti dovranno assumere regolarmente il farmaco in studio o il placebo secondo le istruzioni ricevute.

I partecipanti dovranno registrare regolarmente i loro sintomi e qualsiasi attacco di angioedema che si dovesse verificare durante lo studio. Durante tutto il periodo della ricerca, i pazienti continueranno ad avere accesso ai loro normali farmaci di emergenza per trattare eventuali attacchi acuti che dovessero manifestarsi. Verranno effettuati controlli periodici per monitorare la sicurezza del trattamento e valutare come il farmaco influisce sulla qualità della vita dei partecipanti.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Periodo iniziale di osservazione

    Durante le prime 8 settimane, verranno monitorati gli attacchi di angioedema ereditario (HAE).

    È necessario registrare quotidianamente i sintomi nel diario elettronico fornito.

  2. Passaggio 2

    Inizio del trattamento

    Il trattamento durerà 24 settimane (168 giorni).

    Riceverai una compressa a rilascio prolungato di deucrictibant 40 mg oppure un placebo da assumere per via orale.

    È importante assumere il farmaco secondo le istruzioni ricevute.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio durante il trattamento

    Dovrai continuare a registrare nel diario elettronico eventuali attacchi di HAE.

    Saranno effettuati controlli periodici che includeranno:

    - Esami del sangue

    - Controllo dei segni vitali

    - Elettrocardiogramma (ECG)

    Dovrai compilare questionari sulla qualità della vita e sulla soddisfazione del trattamento.

  4. Passaggio 4

    Gestione degli attacchi acuti

    In caso di attacco acuto di HAE, potrai utilizzare il farmaco icatibant per via sottocutanea come trattamento di emergenza.

    Ogni attacco deve essere registrato nel diario elettronico e confermato dal medico.

  5. Passaggio 5

    Conclusione dello studio

    Al termine delle 24 settimane, verranno effettuati gli ultimi controlli medici.

    Verrà valutata l'efficacia del trattamento in base al numero di attacchi registrati durante il periodo di studio.

Chi può partecipare allo studio?

8 criteri

  • Età minima di 12 anni e consenso informato scritto. Per i minori di 18 anni, è necessario anche il consenso dei genitori/tutori legali e un peso corporeo di almeno 40 kg
  • Diagnosi confermata di Angioedema Ereditario (HAE) di tipo 1/2 o tipo 3, documentata attraverso test di laboratorio specifici
  • Storia di almeno 3 attacchi di HAE nei 3 mesi precedenti alla visita di screening
  • Presenza di un numero minimo di attacchi confermati dal medico durante il periodo di osservazione iniziale (fino a 8 settimane)
  • Accesso affidabile e capacità di utilizzare i trattamenti standard per gestire gli attacchi acuti di HAE
  • Capacità e disponibilità a seguire tutti i requisiti del protocollo, inclusa la compilazione del diario elettronico
  • Per le partecipanti in età fertile: impegno a utilizzare metodi contraccettivi altamente efficaci o astinenza dai rapporti eterosessuali dall'inizio dello studio fino a 30 giorni dopo l'ultima somministrazione del farmaco
  • I partecipanti che hanno completato lo Studio PHA022121-C306 potrebbero essere idonei senza necessità di ripetere alcuni test diagnostici specifici

Chi non può partecipare allo studio?

12 criteri

  • Pazienti che hanno meno di 12 anni di età
  • Donne in stato di gravidanza o allattamento
  • Pazienti che stanno già ricevendo altri trattamenti preventivi per l'angioedema ereditario nelle ultime 4 settimane
  • Pazienti con gravi malattie del fegato o dei reni
  • Pazienti che hanno partecipato ad altri studi clinici negli ultimi 30 giorni
  • Pazienti con storia di reazioni allergiche gravi ai farmaci
  • Pazienti con malattie cardiovascolari non controllate
  • Pazienti che fanno uso di farmaci che potrebbero interferire con il farmaco dello studio
  • Pazienti con problemi di coagulazione del sangue
  • Pazienti che non possono o non vogliono seguire le procedure dello studio
  • Pazienti con disturbi psichiatrici che potrebbero interferire con la loro capacità di partecipare allo studio
  • Pazienti che non possono dare il proprio consenso informato
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Farmaci in studio

Deucrictibant è un farmaco somministrato sotto forma di compressa a rilascio prolungato. È progettato per prevenire gli attacchi di angioedema nei pazienti affetti da angioedema ereditario. Questo medicinale agisce come trattamento preventivo (profilassi) per ridurre la frequenza degli episodi di gonfiore improvviso che possono verificarsi in diverse parti del corpo. Il farmaco viene assunto per via orale ed è stato sviluppato specificamente per adolescenti e adulti che soffrono di questa condizione genetica rara. Il farmaco è stato studiato in confronto a un placebo (una sostanza inattiva) per determinare quanto sia efficace nel prevenire gli attacchi di angioedema nei pazienti.

Che cosa si sa già del trattamento

Deucrictibant - Si tratta di un farmaco sperimentale somministrato in forma di compressa a rilascio prolungato (XR) per il trattamento dell'angioedema ereditario, una rara condizione genetica caratterizzata da episodi di gonfiore in varie parti del corpo. Il farmaco viene assunto per via orale con una dose di 40 mg ed è attualmente in fase 3 di sperimentazione clinica per la profilassi contro gli attacchi di angioedema. Il meccanismo d'azione si basa sulla regolazione delle vie metaboliche coinvolte nella cascata infiammatoria responsabile degli episodi di gonfiore, anche se i dettagli molecolari specifici sono ancora oggetto di studio. Questo medicinale rappresenta una potenziale nuova opzione terapeutica per i pazienti adolescenti e adulti che soffrono di angioedema ereditario, con il vantaggio della somministrazione orale rispetto ad altre terapie esistenti.

Malattie studiate

Angioedema ereditario - L'angioedema ereditario è una malattia genetica rara che causa episodi ricorrenti di gonfiore in varie parti del corpo. Questi gonfiori possono interessare la pelle, il tratto gastrointestinale e le vie respiratorie superiori. La condizione è causata da un difetto genetico che porta a una carenza o malfunzionamento di una proteina chiamata C1-inibitore. Gli attacchi di gonfiore possono verificarsi spontaneamente o essere scatenati da stress, traumi minori o altri fattori. I sintomi tipicamente si sviluppano nell'infanzia o nell'adolescenza e possono variare in frequenza e gravità tra gli individui. Il gonfiore solitamente si sviluppa lentamente nell'arco di 24 ore e può persistere per alcuni giorni prima di risolversi spontaneamente.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 2 ott 2026
Etàda 18 anni in suFasePhase IIINumero dello studio2024-516247-62-00Codice del protocolloPHA022121-C305Partecipanti previsti75 personePromotorePharvaris Netherlands B.V.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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