Questo studio clinico riguarda il trattamento dell’angioedema ereditario, una malattia rara caratterizzata da episodi ricorrenti di gonfiore che colpiscono varie parti del corpo. La ricerca valuterà l’efficacia e la sicurezza di un nuovo farmaco chiamato deucrictibant, somministrato sotto forma di compresse a rilascio prolungato, nel prevenire gli attacchi di angioedema. Durante lo studio verrà anche utilizzato un placebo come termine di confronto, e l’icatibant sarà disponibile come farmaco di emergenza per il trattamento degli attacchi acuti.
Lo scopo principale dello studio è determinare se il deucrictibant, somministrato alla dose di 40 mg al giorno, sia efficace nel ridurre la frequenza degli attacchi di angioedema rispetto al placebo. Il trattamento durerà 24 settimane, durante le quali i partecipanti dovranno assumere regolarmente il farmaco in studio o il placebo secondo le istruzioni ricevute.
I partecipanti dovranno registrare regolarmente i loro sintomi e qualsiasi attacco di angioedema che si dovesse verificare durante lo studio. Durante tutto il periodo della ricerca, i pazienti continueranno ad avere accesso ai loro normali farmaci di emergenza per trattare eventuali attacchi acuti che dovessero manifestarsi. Verranno effettuati controlli periodici per monitorare la sicurezza del trattamento e valutare come il farmaco influisce sulla qualità della vita dei partecipanti.

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