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Patologie congenite, familiari e genetiche – ui.ui_pager.title_page

  • 796 studi clinici
  • 308 aperti
  • 374 malattie
  • 27 paesi

Malattie di quest'area

374 malattie con studi, prima le più studiate

Distrofia muscolare di Duchenne28Deficit di fattore VIII25Malattia a cellule falciformi25Fibrosi cistica24Angioedema ereditario22Atrofia muscolare spinale17Cardiomiopatia ipertrofica16Iperlipidemia di tipo IIa15Malattia da accumulo di glicogeno di tipo II14Anemia a cellule falciformi13Deficit di fattore IX13Cancro del polmone non a piccole cellule12Distrofia miotonica12Malattia cistica del rene congenita12Malattia di Huntington12Osteocondrodisplasia12Carenza di alfa 1-antitripsina11Epilessia mioclonica grave dell'infanzia11Mutazione del gene K-ras11Retinite pigmentosa11Sindrome adrenogenitale11Talassemia11Angioedema ereditario da carenza dell'inibitore della C1-esterasi10Malattia di Fabry10+350

Studi clinici: Patologie congenite, familiari e genetiche

796 studi in tutta Europa, prima gli studi aperti

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796 studi clinici

Anemia da deficit di piruvato-chinasi

Non in reclutamento
Farmaco in studio
Paesi:CechiaCechia
  • Partecipanti:0–17 anni
  • Principi attivi:Mitapivat
  • Promotore:Agios Pharmaceuticals Inc.

Ipertrigliceridemia familiare+1

Non in reclutamento
Farmaco in studioSenza placebo
Paesi:FranciaFrancia
  • Partecipanti:18–64 anni · 65 anni e più
  • Principi attivi:Isis 678354 Sodium Salt
  • Promotore:Ionis Pharmaceuticals Inc.

Anemia a cellule falciformi

Non in reclutamento
Farmaco autorizzatoSenza placebo
Paesi:FranciaFrancia
  • Partecipanti:18–64 anni · 65 anni e più
  • Principi attivi:Voxelotor
  • Promotore:Assistance Publique Hopitaux De Paris

Sindrome di Wolfram

Non in reclutamento
Farmaco autorizzatoSenza placebo
Paesi:ItaliaItalia
  • Partecipanti:0–17 anni · 18–64 anni · 65 anni e più
  • Principi attivi:Tirzepatide
  • Promotore:Ospedale San Raffaele S.r.l.

Malattia di Stargardt

Non in reclutamento
Farmaco in studioSenza placebo
Paesi:FranciaFrancia
  • Partecipanti:0–17 anni · 18–64 anni
  • Principi attivi:Lentiviral Vector Containing The Human Abca4 Gene
  • Promotore:Sanofi-Aventis Recherche & Developpement

Amiloidosi neuropatica ereditaria

Non in reclutamento
Farmaco in studioSenza placebo
Paesi:FranciaFrancia
  • Partecipanti:18–64 anni · 65 anni e più
  • Principi attivi:Ziclumeran
  • Promotore:Intellia Therapeutics Inc.

Mutazione dei geni delle proteine del mismatch repair del DNA+7

Non in reclutamento
Farmaco autorizzatoSenza placebo
Paesi:GermaniaGermania
  • Partecipanti:18–64 anni · 65 anni e più
  • Principi attivi:Atezolizumab
  • Promotore:AIO-Studien gGmbH

Mutazione del gene K-ras+2

Non in reclutamento
Farmaco autorizzatoSenza placebo
Paesi:AustriaAustria
  • Partecipanti:18–64 anni · 65 anni e più
  • Promotore:F. Hoffmann-La Roche AG

Sindrome di Alport

Non in reclutamento
Farmaco in studioSenza placebo
Paesi:FranciaFrancia
  • Partecipanti:18–64 anni
  • Principi attivi:Vonafexor
  • Promotore:ENYO Pharma

Anemia da deficit di piruvato-chinasi

Non in reclutamento
Farmaco autorizzatoSenza placebo
Paesi:SpagnaSpagna
  • Partecipanti:0–17 anni · 18–64 anni
  • Principi attivi:Busulfan
  • Promotore:Rocket Pharmaceuticals Inc.

Malattia da inclusione dei microvilli

Non in reclutamento
Farmaco in studio
Paesi:ItaliaItalia
  • Partecipanti:0–17 anni
  • Principi attivi:Crofelemer
  • Promotore:Napo Pharmaceuticals Inc.

Malformazione linfatica

Non in reclutamento
Farmaco autorizzatoSenza placebo
Paesi:FranciaFrancia
  • Partecipanti:0–17 anni · 18–64 anni
  • Principi attivi:Sirolimus
  • Promotore:Centre Hospitalier Regional Universitaire De Tours

Principi attivi studiati in quest'area

Le terapie sperimentate più spesso negli studi dell'area «Patologie congenite, familiari e genetiche».

Sirolimus21 studi cliniciSodium Chloride21 studi cliniciPrednisolone12 studi cliniciPlerixafor11 studi cliniciBusulfan10 studi cliniciIvacaftor9 studi cliniciMitapivat9 studi cliniciParacetamol8 studi cliniciTezacaftor8 studi clinici
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