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Patologie congenite, familiari e genetiche – ui.ui_pager.title_page

  • 796 studi clinici
  • 308 aperti
  • 374 malattie
  • 27 paesi

Malattie di quest'area

374 malattie con studi, prima le più studiate

Distrofia muscolare di Duchenne28Deficit di fattore VIII25Malattia a cellule falciformi25Fibrosi cistica24Angioedema ereditario22Atrofia muscolare spinale17Cardiomiopatia ipertrofica16Iperlipidemia di tipo IIa15Malattia da accumulo di glicogeno di tipo II14Anemia a cellule falciformi13Deficit di fattore IX13Cancro del polmone non a piccole cellule12Distrofia miotonica12Malattia cistica del rene congenita12Malattia di Huntington12Osteocondrodisplasia12Carenza di alfa 1-antitripsina11Epilessia mioclonica grave dell'infanzia11Mutazione del gene K-ras11Retinite pigmentosa11Sindrome adrenogenitale11Talassemia11Angioedema ereditario da carenza dell'inibitore della C1-esterasi10Malattia di Fabry10+350

Studi clinici: Patologie congenite, familiari e genetiche

796 studi in tutta Europa, prima gli studi aperti

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796 studi clinici

Sindrome di Kearns-Sayre

In reclutamento
Farmaco autorizzatoSenza placebo
Paesi:GermaniaGermania
  • Partecipanti:0–17 anni
  • Principi attivi:ANHYDROUS CALCIUM FOLINATE
  • Promotore:Universitaetsmedizin Goettingen

Cancro dell'uretere+7

In reclutamento
Farmaco autorizzatoSenza placebo
Paesi:SveziaSvezia
  • Partecipanti:18–64 anni · 65 anni e più
  • Principi attivi:Anhydrous Lidocaine Hydrochloride
  • Promotore:Region Oestergoetland

Malattia di Pelizaeus-Merzbacher

In reclutamento
Farmaco in studioSenza placebo
Paesi:FranciaFrancia
  • Partecipanti:0–17 anni
  • Principi attivi:2'-O-(2-Methoxyethyl) Modified Antisense Oligonucleotide Targeting Plp1 Pre-Mrna
  • Promotore:Ionis Pharmaceuticals Inc.

Angioedema ereditario

In reclutamento
Farmaco in studioSenza placebo
Paesi:FranciaFrancia
  • Partecipanti:18–64 anni · 65 anni e più
  • Principi attivi:Lonvoguran
  • Promotore:Intellia Therapeutics Inc.

Mucopolisaccaridosi II

In reclutamento
Farmaco in studioSenza placebo
Paesi:BelgioBelgio
  • Partecipanti:0–17 anni · 18–64 anni
  • Principi attivi:Iduronate-2-Sulfatase Fused To A Fc Polypeptide That Binds To The Human Transferrin Receptor
  • Promotore:Denali Therapeutics Inc.

Sindrome di Crigler-Najjar

In reclutamento
Farmaco autorizzatoSenza placebo
Paesi:FranciaFrancia
  • Partecipanti:0–17 anni · 18–64 anni · 65 anni e più
  • Principi attivi:Abiraterone Acetate
  • Promotore:Genethon

Talassemia beta+1

In reclutamento
Farmaco autorizzatoSenza placebo
Paesi:Paesi BassiPaesi Bassi
  • Partecipanti:18–64 anni · 65 anni e più
  • Principi attivi:Luspatercept
  • Promotore:Amsterdam UMC Stichting

Angioedema ereditario da carenza dell'inibitore della C1-esterasi

In reclutamento
Farmaco autorizzato
Paesi:AustriaAustria
  • Partecipanti:0–17 anni · 18–64 anni · 65 anni e più
  • Principi attivi:Deucrictibant
  • Promotore:Pharvaris Netherlands B.V.

Iperlipidemia di tipo IIa

In reclutamento
Farmaco autorizzatoSenza placebo
Paesi:CechiaCechia
  • Partecipanti:0–17 anni · 18–64 anni
  • Principi attivi:Inclisiran
  • Promotore:Novartis Pharma AG

Ipertrigliceridemia familiare+1

In reclutamento
Farmaco in studioSenza placebo
Paesi:SveziaSvezia
  • Partecipanti:18–64 anni · 65 anni e più
  • Principi attivi:Isis 678354 Sodium Salt
  • Promotore:Ionis Pharmaceuticals Inc.

Distrofia muscolare di Duchenne

In reclutamento
Farmaco in studio
Paesi:BelgioBelgio
  • Partecipanti:0–17 anni
  • Principi attivi:Givinostat
  • Promotore:Italfarmaco S.p.A.

Atresia esofagea

In reclutamento
Farmaco autorizzatoSenza placebo
Paesi:DanimarcaDanimarca
  • Partecipanti:0–17 anni
  • Principi attivi:Triamcinolone Acetonide
  • Promotore:Erasmus Universitair Medisch Centrum Rotterdam (Erasmus MC)

Principi attivi studiati in quest'area

Le terapie sperimentate più spesso negli studi dell'area «Patologie congenite, familiari e genetiche».

Sirolimus21 studi cliniciSodium Chloride21 studi cliniciPrednisolone12 studi cliniciPlerixafor11 studi cliniciBusulfan10 studi cliniciIvacaftor9 studi cliniciMitapivat9 studi cliniciParacetamol8 studi cliniciTezacaftor8 studi clinici
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