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Studio sull'uso di mRNA-3705 per la sicurezza a lungo termine nei pazienti con acidemia metilmalonica isolata (MMA)

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio clinico si concentra su una malattia rara chiamata acidemia metilmalonica isolata (MMA), che è causata da una carenza dell'enzima metilmalonil-coenzima A mutasi (MUT). Questa condizione può portare a problemi metabolici gravi. Il trattamento in esame è un farmaco sperimentale chiamato mRNA-3705, che è una terapia genica avanzata. Questo farmaco utilizza una tecnologia che coinvolge l'uso di mRNA modificato per cercare di correggere la carenza enzimatica nei pazienti affetti da MMA.

Lo scopo principale dello studio è valutare la sicurezza a lungo termine di mRNA-3705 nei partecipanti che hanno già preso parte ad altri studi clinici con lo stesso farmaco. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il trattamento e saranno monitorati per eventuali effetti collaterali e per osservare come il farmaco influisce sui livelli di acido metilmalonico nel sangue. Lo studio prevede anche di raccogliere dati su come il trattamento possa influenzare la qualità della vita dei partecipanti e la frequenza delle visite mediche legate alla malattia.

Il farmaco mRNA-3705 viene somministrato tramite infusione endovenosa, e i partecipanti saranno seguiti nel tempo per valutare sia la sicurezza che l'efficacia del trattamento. Lo studio è progettato per durare diversi anni, permettendo ai ricercatori di raccogliere dati completi e dettagliati sugli effetti a lungo termine del farmaco nei pazienti con MMA.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Partecipazione allo studio di estensione per valutare la sicurezza a lungo termine di mRNA-3705 in pazienti con acidemia metilmalonica isolata (MMA) dovuta a carenza di metilmalonil-coenzima A mutasi (MUT).

    Lo studio è aperto a coloro che hanno completato il trattamento in altri studi clinici di mRNA-3705 o che sono idonei per una transizione anticipata a causa di interruzioni legate alla vaccinazione COVID-19.

  2. Passaggio 2

    Somministrazione del farmaco

    Il farmaco mRNA-3705 viene somministrato tramite infusione endovenosa.

    La frequenza e la durata della somministrazione sono determinate in base al protocollo dello studio e alle condizioni individuali del paziente.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio e valutazioni

    Monitoraggio degli effetti collaterali emergenti dal trattamento (AEs) e valutazione della sicurezza del farmaco.

    Misurazione dei livelli di acido metilmalonico nel sangue e di altri biomarcatori per valutare l'efficacia del trattamento.

  4. Passaggio 4

    Valutazioni periodiche

    Valutazioni periodiche per monitorare i cambiamenti nei sintomi e nell'impatto della malattia sulla vita quotidiana, inclusi giorni di scuola e lavoro persi.

    Raccolta di dati su eventuali ospedalizzazioni o visite sanitarie correlate all'MMA.

  5. Passaggio 5

    Conclusione dello studio

    Lo studio è previsto per concludersi entro il 15 gennaio 2029.

    Al termine dello studio, verranno analizzati i dati raccolti per valutare la sicurezza e l'efficacia a lungo termine di mRNA-3705.

Chi può partecipare allo studio?

7 criteri

  • I partecipanti devono avere una condizione chiamata acidemia metilmalonica isolata (MMA) a causa di una carenza di un enzima specifico chiamato mutasi metilmalonil-coenzima A (MUT).
  • Devono aver completato il periodo di trattamento con il dosaggio assegnato in altri studi clinici sull'mRNA-3705 o essere idonei a passare presto a questo studio se hanno saltato più di 3 dosi consecutive del farmaco a causa della vaccinazione contro il COVID-19 durante lo studio mRNA-3705-P101.
  • Devono aver completato la visita di fine trattamento nello studio mRNA-3705-P101 entro 10 giorni dalla prima dose di mRNA-3705 nello studio attuale. Questo non si applica ai partecipanti che ricevono dosi aggiuntive non programmate nello studio mRNA-3705-P101 perché questo studio non inizierà l'iscrizione aperta nel sito prima che il periodo di trattamento sia completato.
  • Il partecipante e/o il suo rappresentante legale devono essere disposti e in grado di fornire il consenso informato e/o l'assenso come richiesto dalle normative locali.
  • Il caregiver del partecipante (e, se in grado di fornire consenso/assenso, il partecipante stesso) deve essere disposto e in grado di rispettare le valutazioni relative allo studio.
  • Sia i partecipanti di sesso femminile che maschile possono partecipare allo studio.
  • Lo studio include anche popolazioni vulnerabili, il che significa che possono partecipare persone che potrebbero avere bisogno di un supporto speciale.

Chi non può partecipare allo studio?

2 criteri

  • Partecipanti che non hanno l'acidemia metilmalonica isolata (MMA) a causa della carenza dell'enzima metilmalonil-coenzima A mutasi (MUT).
  • Partecipanti che non hanno partecipato a precedenti studi clinici con mRNA-3705.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

I paesi sono colorati in base allo stato dello studio. Clicca su un paese in cui lo studio cerca partecipanti per chiedere come partecipare lì.

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Farmaci in studio

mRNA-3705 è un farmaco sperimentale studiato per la sua sicurezza a lungo termine e la sua attività clinica nei partecipanti con acidemia metilmalonica (MMA). Questo farmaco è stato somministrato a persone che hanno già partecipato ad altri studi clinici con mRNA-3705. L'obiettivo principale è capire se il farmaco è sicuro da usare per periodi prolungati e come influisce sulla condizione dei partecipanti.

Che cosa si sa già del trattamento

mRNA-3705 – Questo farmaco viene somministrato tramite iniezione e fa parte di uno studio clinico di fase 1/2. Attualmente, è in fase di valutazione per la sua sicurezza a lungo termine e l'attività clinica nei partecipanti con acidemia metilmalonica isolata (MMA) dovuta a una carenza dell'enzima metilmalonil-coenzima A mutasi (MUT). Il farmaco agisce a livello molecolare fornendo istruzioni genetiche per produrre l'enzima mancante, aiutando a correggere il difetto metabolico. Appartiene alla classe dei farmaci a base di RNA messaggero (mRNA), una nuova categoria di terapie genetiche.

Malattie studiate

Acidemia metilmalonica isolata (MMA) dovuta a carenza di metilmalonil-coenzima A mutasi (MUT) – È una malattia genetica rara che colpisce il metabolismo degli aminoacidi e dei grassi. La carenza dell'enzima metilmalonil-coenzima A mutasi porta all'accumulo di acido metilmalonico nel sangue. Questo accumulo può causare problemi neurologici, ritardi nello sviluppo e difficoltà di crescita. I sintomi possono variare da lievi a gravi e spesso si manifestano nei primi mesi di vita. La progressione della malattia può includere episodi di crisi metaboliche, che possono essere scatenati da infezioni o stress. La gestione della dieta è spesso necessaria per ridurre i livelli di acido metilmalonico nel corpo.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 13 ott 2026
Etàda 18 anni in suFasePhase I/IINumero dello studio2022-501997-20-00Codice del protocollomRNA-3705-P101-EXTPartecipanti previsti41 personePromotoreModerna Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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