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NXT007 (RO7589655): Un trattamento promettente per l’emofilia A grave o moderata

Questo articolo esplora gli studi clinici in corso di NXT007, un nuovo promettente farmaco per pazienti con emofilia A grave o moderata. NXT007 è oggetto di studio per valutarne la sicurezza, la tollerabilità e l’efficacia nella gestione di questo disturbo ereditario della coagulazione. Gli studi mirano a fornire preziose informazioni sul potenziale del farmaco nel migliorare la vita delle persone affette da emofilia A, con o senza inibitori del fattore VIII.

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    Indice dei contenuti

    Cos’è NXT007?

    NXT007, noto anche come RO7589655, è un nuovo farmaco in fase di studio per il trattamento dell’emofilia A grave o moderata. È classificato come anticorpo monoclonale umanizzato IgG4 modificato, un tipo di proteina progettata per colpire molecole specifiche nel corpo[1]. Questo farmaco è in fase di sviluppo come soluzione iniettabile che può essere somministrata per via sottocutanea (sotto la pelle)[1].

    Condizione medica: Emofilia A

    NXT007 è in fase di studio per il trattamento dell’emofilia A grave o moderata, un disturbo emorragico genetico. L’emofilia A è causata da una carenza di una proteina della coagulazione del sangue chiamata fattore VIII (FVIII). Le persone con questa condizione possono sperimentare sanguinamenti prolungati dopo lesioni o interventi chirurgici e, nei casi gravi, possono avere sanguinamenti spontanei nelle articolazioni e nei muscoli[1].

    La gravità dell’emofilia A è determinata dalla quantità di fattore VIII nel sangue di una persona:

    • Emofilia A grave: Meno di 1 UI/dL (unità internazionale per decilitro) di fattore VIII
    • Emofilia A moderata: Tra 1 e 5 UI/dL di fattore VIII

    Alcune persone con emofilia A possono sviluppare inibitori, che sono anticorpi che interferiscono con il trattamento della condizione. NXT007 è in fase di studio per l’uso in pazienti sia con che senza questi inibitori[1].

    Come funziona NXT007

    Sebbene l’esatto meccanismo d’azione non sia completamente descritto nelle informazioni fornite, in quanto anticorpo monoclonale, NXT007 è progettato per colpire proteine specifiche nel processo di coagulazione del sangue. Mira a migliorare la coagulazione del sangue nelle persone con emofilia A, potenzialmente riducendo la frequenza e la gravità degli episodi di sanguinamento[1].

    Obiettivi della sperimentazione clinica

    La sperimentazione clinica in corso per NXT007 ha diversi obiettivi[1]:

    1. Obiettivo principale: Valutare la sicurezza di dosi multiple di NXT007
    2. Obiettivi secondari:
      • Studiare come NXT007 si comporta nel corpo (farmacocinetica) dopo dosi multiple
      • Valutare la risposta immunitaria del corpo a NXT007 (immunogenicità)
      • Monitorare l’insorgenza o la ricorrenza di inibitori del fattore VIII
      • Esplorare quanto sia efficace NXT007 nel trattamento dell’emofilia A

    Criteri di eleggibilità

    Lo studio ha criteri specifici per chi può partecipare. Ecco alcuni criteri di inclusione chiave[1]:

    • Peso corporeo: I partecipanti devono pesare almeno 40 kg (circa 88 libbre)
    • Genere: Possono partecipare solo maschi (in base al sesso alla nascita)
    • Diagnosi: I partecipanti devono avere emofilia A congenita grave o moderata, con o senza inibitori contro il fattore VIII
    • Storia del trattamento: Per i partecipanti con inibitori, devono utilizzare o essere disposti a passare a un trattamento specifico (fattore VII attivato ricombinante) per le emorragie improvvise

    Ci sono anche diversi criteri di esclusione, tra cui[1]:

    • Avere altri disturbi emorragici ereditari o acquisiti
    • Essere ad alto rischio per una condizione chiamata microangiopatia trombotica (TMA)
    • Avere una storia di coaguli di sangue o alcune condizioni cardiache
    • Avere gravi allergie a tipi simili di trattamenti

    Disegno dello studio

    La sperimentazione clinica per NXT007 è progettata in diverse fasi[1]:

    1. Periodo di screening: Questo avviene da 28 a 2 giorni prima dell’inizio del trattamento
    2. Conferma di eleggibilità: I partecipanti effettuano una visita per confermare che soddisfano tutti i criteri
    3. Periodo di trattamento principale: Questo dura 24 settimane (168 giorni) e include uno schema pianificato di aumento della dose
    4. Periodo di estensione opzionale: I partecipanti possono scegliere di continuare il trattamento oltre le 24 settimane iniziali
    5. Periodo di follow-up sulla sicurezza: Per i partecipanti che non continuano nel periodo di estensione o che interrompono il trattamento in anticipo

    Misure di sicurezza ed efficacia

    Lo studio misurerà diversi risultati per valutare la sicurezza e l’efficacia di NXT007[1]:

    • Misure di sicurezza:
      • Monitoraggio dell’insorgenza e della gravità degli effetti collaterali
      • Controllo delle variazioni nei risultati degli esami di laboratorio, dei segni vitali e dell’attività cardiaca (ECG)
    • Misure di efficacia:
      • Misurazione della concentrazione di NXT007 nel sangue nel tempo
      • Monitoraggio dello sviluppo di anticorpi contro NXT007
      • Tracciamento del numero di eventi emorragici nel tempo
      • Calcolo del tasso di sanguinamento annualizzato (ABR) per diversi tipi di sanguinamenti

    Questa sperimentazione clinica mira a fornire importanti informazioni sulla sicurezza e l’efficacia potenziale di NXT007 nel trattamento dell’emofilia A grave o moderata. Se avrà successo, potrebbe offrire una nuova opzione di trattamento per le persone che vivono con questa condizione impegnativa.

    Aspetto Dettagli
    Nome del Farmaco NXT007 (RO7589655)
    Tipo di Farmaco Anticorpo monoclonale umanizzato IgG4 modificato
    Somministrazione Iniezione sottocutanea
    Condizione Target Emofilia A Grave o Moderata (con o senza inibitori del fattore VIII)
    Fase dello Studio Fase I/II
    Obiettivi Principali Valutazione della sicurezza, tollerabilità, farmacocinetica, farmacodinamica ed efficacia
    Criteri Chiave di Eleggibilità Maschio, ≥40 kg, diagnosticato con Emofilia A grave o moderata
    Endpoint Primari Eventi avversi, modifiche nei risultati di laboratorio, segni vitali e parametri ECG
    Endpoint Secondari Farmacocinetica, immunogenicità, insorgenza di inibitori, eventi emorragici, tasso annualizzato di sanguinamento
    Durata dello Studio Periodo di trattamento principale di 24 settimane con estensione opzionale e follow-up di sicurezza

    Domande frequenti per i pazienti

    • Che cos’è NXT007? NXT007 è un anticorpo monoclonale IgG4 modificato umanizzato che viene studiato come potenziale trattamento per l’Emofilia A grave o moderata. Viene somministrato come soluzione per iniezione sottocutanea.
    • Chi può partecipare allo studio clinico NXT007? Lo studio è aperto a partecipanti di sesso maschile (basato sul sesso alla nascita) con diagnosi di Emofilia A congenita grave o moderata, con o senza inibitori contro il fattore VIII. I partecipanti devono pesare almeno 40 kg e soddisfare altri specifici criteri di eleggibilità.
    • Quali sono gli obiettivi principali dello studio clinico NXT007? Gli obiettivi principali sono valutare la sicurezza di dosi multiple di NXT007, caratterizzare la sua farmacocinetica, valutare la sua immunogenicità, valutare l’insorgenza o la ricorrenza degli inibitori del fattore VIII ed esplorare l’efficacia del farmaco nel trattamento dell’Emofilia A.
    • Quanto dura lo studio clinico NXT007? Il periodo principale di trattamento dura 24 settimane (168 giorni), seguito da un periodo di trattamento di estensione opzionale. Dopo la fase di trattamento, i partecipanti entrano in un periodo di follow-up di sicurezza per l’osservazione.
    • Quali sono gli endpoint primari dello studio clinico NXT007? Gli endpoint primari includono il monitoraggio dell’incidenza e della gravità degli eventi avversi, i cambiamenti nei risultati dei test di laboratorio clinici e i cambiamenti nei segni vitali e nei parametri dell’elettrocardiogramma (ECG) rispetto al basale.

    Studi in corso con Ro7589655

    No active trials for this medication.

    Glossario

    • Hemophilia A: Un disturbo ereditario della coagulazione causato da una carenza del fattore VIII della coagulazione del sangue, che può portare a sanguinamenti prolungati dopo lesioni o interventi chirurgici.
    • Factor VIII (FVIII): Una proteina nel sangue che aiuta la coagulazione. Le persone con Emofilia A hanno livelli bassi o assenza di questa proteina.
    • Inhibitors: Anticorpi che il sistema immunitario sviluppa contro il fattore VIII, rendendo i trattamenti standard meno efficaci.
    • Monoclonal antibody: Un tipo di proteina prodotta in laboratorio che può legarsi a specifici bersagli nel corpo, utilizzata in vari trattamenti medici.
    • Pharmacokinetics: Lo studio di come un farmaco si muove attraverso il corpo, inclusi il suo assorbimento, distribuzione, metabolismo ed escrezione.
    • Immunogenicity: La capacità di una sostanza di provocare una risposta immunitaria nel corpo.
    • Annualized Bleeding Rate (ABR): Una misura utilizzata per valutare la frequenza degli eventi emorragici nei pazienti con emofilia nel corso di un anno.
    • Bethesda Unit (BU): Una misura utilizzata per quantificare il livello di inibitori del fattore VIII nel sangue.
    • In vivo recovery (IVR): Un test che misura quanto bene il corpo risponde al trattamento con il fattore VIII controllando l'aumento dei livelli di fattore VIII dopo l'infusione.
    • Thrombotic microangiopathy (TMA): Una condizione rara ma grave caratterizzata da coaguli di sangue nei piccoli vasi sanguigni in tutto il corpo, che può portare a danni agli organi.