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Patologie congenite, familiari e genetiche – ui.ui_pager.title_page

  • 796 studi clinici
  • 308 aperti
  • 374 malattie
  • 27 paesi

Malattie di quest'area

374 malattie con studi, prima le più studiate

Distrofia muscolare di Duchenne28Deficit di fattore VIII25Malattia a cellule falciformi25Fibrosi cistica24Angioedema ereditario22Atrofia muscolare spinale17Cardiomiopatia ipertrofica16Iperlipidemia di tipo IIa15Malattia da accumulo di glicogeno di tipo II14Anemia a cellule falciformi13Deficit di fattore IX13Cancro del polmone non a piccole cellule12Distrofia miotonica12Malattia cistica del rene congenita12Malattia di Huntington12Osteocondrodisplasia12Carenza di alfa 1-antitripsina11Epilessia mioclonica grave dell'infanzia11Mutazione del gene K-ras11Retinite pigmentosa11Sindrome adrenogenitale11Talassemia11Angioedema ereditario da carenza dell'inibitore della C1-esterasi10Malattia di Fabry10+350

Studi clinici: Patologie congenite, familiari e genetiche

796 studi in tutta Europa, prima gli studi aperti

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796 studi clinici

Trisomia 21+1

In reclutamento
Farmaco in studioSenza placebo
Paesi:SpagnaSpagna
  • Partecipanti:18–64 anni
  • Principi attivi:Izaflortaucipir (18F)
  • Promotore:Fundacio Institut De Recerca De L'Hospital De La Santa Creu I Sant Pau

Malattia da accumulo di glicogeno di tipo II

In reclutamento
Farmaco autorizzatoSenza placebo
Paesi:DanimarcaDanimarca
  • Partecipanti:18–64 anni · 65 anni e più
  • Principi attivi:Avalglucosidase Alfa
  • Promotore:Region Hovedstaden

Malattia emolitica del neonato da incompatibilità ABO

In reclutamento
Farmaco in studio
Paesi:AustriaAustria
  • Partecipanti:18–64 anni
  • Principi attivi:Nipocalimab
  • Promotore:Janssen Cilag International

Malattia da accumulo di glicogeno di tipo II

In reclutamento
Farmaco autorizzatoSenza placebo
Paesi:GermaniaGermania
  • Partecipanti:0–17 anni · 18–64 anni · 65 anni e più
  • Principi attivi:Eculizumab
  • Promotore:Rocket Pharmaceuticals Inc.

Trombocitopenia alloimmune neonatale

In reclutamento
Farmaco in studio
Paesi:BelgioBelgio
  • Partecipanti:18–64 anni
  • Principi attivi:Nipocalimab
  • Promotore:Janssen Cilag International

Deficit di fattore VIII+1

In reclutamento
Farmaco in studioSenza placebo
Paesi:AustriaAustria
  • Partecipanti:0–17 anni · 18–64 anni · 65 anni e più
  • Principi attivi:Marstacimab
  • Promotore:Pfizer Inc.

Spettro di crescita eccessiva correlata al gene PIK3CA

In reclutamento
Farmaco autorizzato
Paesi:FranciaFrancia
  • Partecipanti:0–17 anni · 18–64 anni
  • Principi attivi:Alpelisib
  • Promotore:Centre Hospitalier Universitaire De Dijon

Anemia aplastica congenita

In reclutamento
Farmaco in studioSenza placebo
Paesi:SpagnaSpagna
  • Partecipanti:0–17 anni · 18–64 anni
  • Principi attivi:Autologous Cd34+Enriched Cells From Patients With Fanconi Anemia Subtype A Transduced Ex Vivo With Lentiviral Vector Carrying The Fanconi Anemia Complementation Group A Gene
  • Promotore:Rocket Pharmaceuticals Inc.

Assenza congenita dei dotti biliari

In reclutamento
Farmaco in studioSenza placebo
Paesi:BelgioBelgio
  • Partecipanti:0–17 anni
  • Principi attivi:Odevixibat
  • Promotore:Ipsen Pharma

Distrofia muscolare di Duchenne

In reclutamento
Farmaco in studioSenza placebo
Paesi:FranciaFrancia
  • Partecipanti:0–17 anni · 18–64 anni
  • Principi attivi:Sqy51
  • Promotore:Sqy Therapeutics

Deficit di fattore VIII+1

In reclutamento
Farmaco in studioSenza placebo
Paesi:AustriaAustria
  • Partecipanti:0–17 anni
  • Principi attivi:Marstacimab
  • Promotore:Pfizer Inc.

Carenza di alfa 1-antitripsina

In reclutamento
Farmaco autorizzato
Paesi:AustriaAustria
  • Partecipanti:18–64 anni · 65 anni e più
  • Principi attivi:Fazirsiran
  • Promotore:Takeda Development Center Americas Inc.

Principi attivi studiati in quest'area

Le terapie sperimentate più spesso negli studi dell'area «Patologie congenite, familiari e genetiche».

Sirolimus21 studi cliniciSodium Chloride21 studi cliniciPrednisolone12 studi cliniciPlerixafor11 studi cliniciBusulfan10 studi cliniciIvacaftor9 studi cliniciMitapivat9 studi cliniciParacetamol8 studi cliniciTezacaftor8 studi clinici
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