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Patologie congenite, familiari e genetiche – ui.ui_pager.title_page

  • 796 studi clinici
  • 308 aperti
  • 374 malattie
  • 27 paesi

Malattie di quest'area

374 malattie con studi, prima le più studiate

Distrofia muscolare di Duchenne28Deficit di fattore VIII25Malattia a cellule falciformi25Fibrosi cistica24Angioedema ereditario22Atrofia muscolare spinale17Cardiomiopatia ipertrofica16Iperlipidemia di tipo IIa15Malattia da accumulo di glicogeno di tipo II14Anemia a cellule falciformi13Deficit di fattore IX13Cancro del polmone non a piccole cellule12Distrofia miotonica12Malattia cistica del rene congenita12Malattia di Huntington12Osteocondrodisplasia12Carenza di alfa 1-antitripsina11Epilessia mioclonica grave dell'infanzia11Mutazione del gene K-ras11Retinite pigmentosa11Sindrome adrenogenitale11Talassemia11Angioedema ereditario da carenza dell'inibitore della C1-esterasi10Malattia di Fabry10+350

Studi clinici: Patologie congenite, familiari e genetiche

796 studi in tutta Europa, prima gli studi aperti

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796 studi clinici

Malformazione arterovenosa

In reclutamento
Farmaco autorizzatoSenza placebo
Paesi:NorvegiaNorvegia
  • Partecipanti:18–64 anni · 65 anni e più
  • Principi attivi:Enalapril Maleate
  • Promotore:Oslo University Hospital HF

Epidermolisi bollosa

In reclutamento
Farmaco autorizzatoSenza placebo
Paesi:FranciaFrancia
  • Partecipanti:0–17 anni · 18–64 anni · 65 anni e più
  • Principi attivi:Apremilast
  • Promotore:Centre Hospitalier Universitaire De Nice

Deficit di fattore VIII+3

In reclutamento
Farmaco in studioSenza placebo
Paesi:BulgariaBulgaria
  • Partecipanti:0–17 anni · 18–64 anni · 65 anni e più
  • Principi attivi:Concizumab
  • Promotore:Novo Nordisk A/S

Distrofia miotonica

In reclutamento
Farmaco autorizzato
Paesi:FranciaFrancia
  • Partecipanti:18–64 anni · 65 anni e più
  • Principi attivi:Metformin Hydrochloride
  • Promotore:Assistance Publique Hopitaux De Paris

Glomerulonefrite a lesioni minime+3

In reclutamento
Farmaco in studioSenza placebo
Paesi:GermaniaGermania
  • Partecipanti:0–17 anni
  • Principi attivi:Sparsentan
  • Promotore:Travere Therapeutics Inc.

Malattia a cellule falciformi

In reclutamento
Farmaco in studioSenza placebo
Paesi:FranciaFrancia
  • Partecipanti:0–17 anni · 18–64 anni
  • Principi attivi:Lovotibeglogene Autotemcel
  • Promotore:Genetix Biotherapeutics Inc.

Sindrome KBG

In reclutamento
Farmaco autorizzato
Paesi:Paesi BassiPaesi Bassi
  • Partecipanti:0–17 anni · 18–64 anni
  • Principi attivi:Methylphenidate Hydrochloride
  • Promotore:Stichting Radboud universitair medisch centrum

Cardiomiopatia ipertrofica

In reclutamento
Farmaco in studioSenza placebo
Paesi:CechiaCechia
  • Partecipanti:18–64 anni · 65 anni e più
  • Principi attivi:Aficamten
  • Promotore:Cytokinetics Inc.

Deficit di fattore VIII

In reclutamento
Farmaco autorizzatoSenza placebo
Paesi:Paesi BassiPaesi Bassi
  • Partecipanti:0–17 anni · 18–64 anni · 65 anni e più
  • Principi attivi:Emicizumab
  • Promotore:Universitair Medisch Centrum Utrecht

Distrofia miotonica

In reclutamento
Farmaco in studio
Paesi:FranciaFrancia
  • Partecipanti:18–64 anni
  • Principi attivi:16-Base Single Stranded Rna Targeting Mir-23B Linked To Oleic Acid
  • Promotore:Arthex Biotech S.L.

Cardiomiopatia ipertrofica

In reclutamento
Farmaco autorizzato
Paesi:DanimarcaDanimarca
  • Partecipanti:18–64 anni · 65 anni e più
  • Principi attivi:Bisoprolol Fumarate
  • Promotore:Region Midtjylland

Malattia di Tourette

In reclutamento
Farmaco in studio
Paesi:GermaniaGermania
  • Partecipanti:18–64 anni · 65 anni e più
  • Principi attivi:Dronabinol
  • Promotore:Neurothera Labs Inc.

Principi attivi studiati in quest'area

Le terapie sperimentate più spesso negli studi dell'area «Patologie congenite, familiari e genetiche».

Sirolimus21 studi cliniciSodium Chloride21 studi cliniciPrednisolone12 studi cliniciPlerixafor11 studi cliniciBusulfan10 studi cliniciIvacaftor9 studi cliniciMitapivat9 studi cliniciParacetamol8 studi cliniciTezacaftor8 studi clinici
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