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Studio sulla Sicurezza e Tollerabilità di NXT007 in Persone con Emofilia A Grave o Moderata

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio clinico si concentra su persone con Emofilia A grave o moderata, una condizione in cui il sangue non coagula correttamente a causa della mancanza di una proteina chiamata fattore VIII. Alcuni pazienti possono sviluppare inibitori contro questo fattore, complicando ulteriormente il trattamento. L'obiettivo principale dello studio è valutare la sicurezza di un nuovo farmaco chiamato NXT007, che è un anticorpo monoclonale modificato, progettato per aiutare a controllare il sanguinamento in queste persone.

Il trattamento con NXT007 verrà somministrato tramite iniezione sottocutanea, che è un'iniezione sotto la pelle. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno dosi multiple di questo farmaco per vedere come il loro corpo reagisce e se ci sono effetti collaterali. Saranno monitorati anche i livelli del farmaco nel sangue e la presenza di eventuali anticorpi che potrebbero influenzare l'efficacia del trattamento.

Oltre a NXT007, lo studio coinvolge anche altri trattamenti come il fattore di coagulazione VIII e il fattore VIIa, che sono proteine utilizzate per aiutare il sangue a coagulare. Questi trattamenti saranno somministrati tramite iniezione endovenosa, che è un'iniezione direttamente in una vena. Lo studio mira a capire come questi trattamenti funzionano insieme e se possono migliorare la gestione dell'emofilia A nei pazienti con o senza inibitori del fattore VIII.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 6 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Lo studio inizia con la somministrazione del farmaco NXT007, una soluzione per iniezione sottocutanea.

    L'obiettivo principale è valutare la sicurezza di dosi multiple di NXT007 in persone con emofilia A grave o moderata.

  2. Passaggio 2

    Somministrazione del farmaco

    Il farmaco NXT007 viene somministrato tramite iniezione sottocutanea.

    La frequenza e la durata della somministrazione saranno determinate dal protocollo dello studio.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio degli effetti

    Viene monitorata l'incidenza e la gravità degli eventi avversi, utilizzando i criteri del National Cancer Institute.

    Si osservano i cambiamenti nei risultati dei test di laboratorio clinici e nei parametri vitali, inclusi elettrocardiogrammi.

  4. Passaggio 4

    Valutazione della concentrazione plasmatica

    La concentrazione plasmatica di NXT007 viene misurata in momenti specifici per valutare i parametri farmacocinetici.

    Si verifica la presenza di anticorpi anti-farmaco all'inizio e durante lo studio.

  5. Passaggio 5

    Monitoraggio degli eventi emorragici

    Viene registrato il numero di eventi emorragici nel tempo.

    Si calcola il tasso annualizzato di sanguinamento per i sanguinamenti trattati, tutti i sanguinamenti, i sanguinamenti spontanei trattati e i sanguinamenti articolari trattati.

  6. Passaggio 6

    Conclusione dello studio

    Lo studio è previsto per concludersi il 16 giugno 2032.

    I risultati finali includeranno la valutazione della sicurezza, tollerabilità, farmacocinetica, farmacodinamica ed efficacia di NXT007.

Chi può partecipare allo studio?

6 criteri

  • Il peso corporeo deve essere di almeno 40 kg al momento del controllo iniziale.
  • Essere di sesso maschile, basato sul sesso alla nascita.
  • Avere una diagnosi di emofilia A congenita grave o moderata. Questo significa che l'attività coagulante del fattore VIII nel sangue è molto bassa.
  • Se si hanno inibitori del fattore VIII, bisogna usare un trattamento specifico chiamato fattore VII attivato ricombinante (rFVIIa) o essere disposti a passare a questo trattamento per gestire eventuali emorragie o traumi.
  • Devono essere disponibili i risultati di test locali sugli inibitori del fattore VIII per confermare la storia passata e lo stato attuale degli inibitori.
  • Se si è completato con successo un trattamento chiamato induzione della tolleranza immunitaria (ITI) in passato, questo deve essere stato fatto almeno 5 anni prima del controllo iniziale e non ci devono essere segni di ritorno degli inibitori.

Chi non può partecipare allo studio?

4 criteri

  • Non possono partecipare le persone di sesso femminile. Solo i maschi sono ammessi allo studio.
  • Non possono partecipare i bambini di età inferiore a 2 anni o superiore a 3 anni.
  • Non possono partecipare persone che non hanno l'emofilia A grave o moderata. L'emofilia A è una condizione in cui il sangue non si coagula correttamente.
  • Non possono partecipare persone che fanno parte di una popolazione vulnerabile. Una popolazione vulnerabile include persone che potrebbero avere difficoltà a prendere decisioni per se stesse.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

NXT007 è un farmaco sperimentale studiato per il trattamento dell'emofilia A grave o moderata. L'obiettivo principale del trial è valutare la sicurezza del farmaco quando somministrato in dosi multiple. NXT007 è progettato per migliorare la coagulazione del sangue nei pazienti con emofilia A, una condizione in cui il sangue non si coagula correttamente a causa della mancanza di un fattore di coagulazione specifico.

Che cosa si sa già del trattamento

NXT007 – NXT007 è un farmaco somministrato per via endovenosa, attualmente in fase di studio clinico di Fase I/II. È progettato per trattare l'emofilia A grave o moderata, con o senza inibitori del fattore VIII. Il suo meccanismo d'azione coinvolge la modulazione dei processi di coagulazione del sangue, migliorando l'efficacia della coagulazione nei pazienti affetti. Appartiene alla classe farmacologica degli agenti emostatici.

Malattie studiate

Emofilia A grave o moderata con o senza inibitori del fattore VIII – L'emofilia A è un disturbo della coagulazione del sangue causato dalla carenza o dal malfunzionamento del fattore VIII, una proteina essenziale per la coagulazione. Le persone affette da questa condizione possono sperimentare sanguinamenti prolungati o spontanei, specialmente nelle articolazioni e nei muscoli. Nei casi gravi, i sanguinamenti possono verificarsi frequentemente e senza una causa apparente, mentre nei casi moderati, i sanguinamenti possono essere meno frequenti e spesso associati a traumi o interventi chirurgici. La presenza di inibitori del fattore VIII complica ulteriormente la gestione della malattia, poiché il corpo sviluppa anticorpi che neutralizzano l'efficacia del trattamento sostitutivo. La progressione della malattia può portare a danni articolari cronici e altre complicazioni se non gestita adeguatamente.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase INumero dello studio2023-503906-35-00Codice del protocolloWP44714Partecipanti previsti20 personePromotoreF. Hoffmann-La Roche AG

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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