Filgrastim – Applicazione in terapia e ricerche cliniche attuali

FILGRASTIM: Una Guida Completa per i Pazienti

Il filgrastim, noto anche con i nomi commerciali come Neupogen e Granix, è un farmaco che stimola la produzione di globuli bianchi. È oggetto di studio in vari studi clinici per valutare la sua efficacia nel trattamento della neutropenia (bassa conta dei globuli bianchi) nei pazienti oncologici sottoposti a chemioterapia, nonché per altri potenziali usi come la mobilizzazione delle cellule staminali e il miglioramento dei trattamenti per la fertilità. Questi studi mirano a determinare il dosaggio ottimale, i metodi di somministrazione e le applicazioni del filgrastim per migliorare i risultati e la qualità della vita dei pazienti.

Cos’è il Filgrastim?

Il Filgrastim è un farmaco che appartiene a una classe di medicinali chiamati fattori stimolanti le colonie di granulociti (G-CSF). È noto anche con diversi altri nomi, tra cui:

Neupogen
GCSF
rG-CSF (Fattore Stimolante le Colonie di Granulociti ricombinante)
Tbo-filgrastim
ZARZIO

Questi nomi possono essere usati in modo intercambiabile in ambito medico, ma si riferiscono tutti allo stesso farmaco o a versioni molto simili di esso^[1]^[2].

Come Funziona il Filgrastim

Il Filgrastim agisce stimolando il midollo osseo a produrre più globuli bianchi, in particolare un tipo chiamato neutrofili. I neutrofili sono cruciali per combattere le infezioni nel corpo. Quando una persona ha una bassa conta di neutrofili (una condizione chiamata neutropenia), è a maggior rischio di infezioni^[1].

Il farmaco imita una proteina naturale nel corpo che dice al midollo osseo di produrre più di queste importanti cellule. Aumentando il numero di neutrofili, il Filgrastim aiuta a rafforzare il sistema immunitario del corpo e la sua capacità di combattere le infezioni^[3].

Usi Medici del Filgrastim

Il Filgrastim viene utilizzato in diverse situazioni mediche:

Trattamento del Cancro: È comunemente usato nei pazienti sottoposti a chemioterapia. La chemioterapia può abbassare la conta dei globuli bianchi, e il Filgrastim aiuta a riportarla a livelli normali, riducendo il rischio di infezioni^[1].
Trapianti di Midollo Osseo: Il Filgrastim può aiutare a stimolare la crescita di nuovi globuli bianchi dopo un trapianto di midollo osseo^[4].
Raccolta di Cellule Staminali: Viene utilizzato per mobilizzare le cellule staminali dal midollo osseo nel flusso sanguigno, dove possono essere raccolte per procedure di trapianto^[2].
Neutropenia Cronica Grave: Nei pazienti con conte di neutrofili persistentemente basse dovute a varie condizioni, il Filgrastim può aiutare a mantenere un livello di globuli bianchi più sano^[1].
HIV/AIDS: Può essere utilizzato nei pazienti HIV per aiutare a mantenere le conte di neutrofili e ridurre il rischio di infezioni batteriche.

Come Viene Somministrato il Filgrastim

Il Filgrastim viene tipicamente somministrato come iniezione sotto la pelle (sottocutanea) o in una vena (endovenosa). Il dosaggio e la durata del trattamento possono variare a seconda della specifica condizione medica e dei fattori individuali del paziente^[1].

Per esempio:

Nei pazienti oncologici che ricevono chemioterapia, potrebbe essere somministrato quotidianamente per un massimo di due settimane dopo ogni ciclo di chemioterapia.
Per la mobilizzazione delle cellule staminali, potrebbe essere somministrato per 4-5 giorni prima della procedura di raccolta^[2].
Nei pazienti con condizioni croniche, potrebbe essere somministrato a lungo termine.

Il programma esatto sarà determinato dal tuo operatore sanitario in base alle tue specifiche esigenze e alla risposta al farmaco.

Potenziali Effetti Collaterali

Come tutti i farmaci, il Filgrastim può causare effetti collaterali. Gli effetti collaterali comuni possono includere:

Dolore osseo
Mal di testa
Nausea
Eruzione cutanea
Affaticamento
Febbre

La maggior parte degli effetti collaterali sono lievi e gestibili. Tuttavia, in rari casi, possono verificarsi effetti collaterali più gravi. È importante segnalare qualsiasi sintomo insolito al tuo operatore sanitario^[1].

Ricerca in Corso e Potenziale Futuro

I ricercatori continuano a esplorare nuovi usi per il Filgrastim. Alcune aree di ricerca in corso includono:

Malattie Cardiovascolari: Gli studi stanno indagando se il Filgrastim possa aiutare a promuovere la crescita di nuovi vasi sanguigni nei pazienti con malattia coronarica^[5].
Trattamento della Fertilità: Alcune ricerche stanno esaminando se il Filgrastim potrebbe aiutare a migliorare i risultati in determinati trattamenti di fertilità^[6].
Insufficienza Ovarica Prematura: È in corso una ricerca per vedere se il Filgrastim potrebbe aiutare a migliorare la funzione ovarica nelle donne con questa condizione^[7].
Reazioni Cutanee Gravi: Gli studi stanno indagando il potenziale uso del Filgrastim nel trattamento di gravi reazioni cutanee indotte da farmaci^[8].

Queste aree di ricerca sono ancora in fase iniziale e sono necessari ulteriori studi per determinare se il Filgrastim sarà efficace per queste condizioni.

Aspect	Details
Usi Principali	Trattamento della neutropenia nei pazienti oncologici, mobilizzazione delle cellule staminali
Somministrazione	Iniezione sottocutanea, tipicamente giornaliera per 4-14 giorni
Intervallo di Dosaggio	5-10 μg/kg di peso corporeo, varia secondo lo studio e la condizione
Effetti Collaterali Comuni	Dolore osseo, reazioni nel sito di iniezione, sintomi simil-influenzali
Misure di Efficacia	Conta dei neutrofili, durata della neutropenia, conta delle cellule CD34+
Applicazioni Emergenti	Trattamento della fertilità, malattia coronarica
Monitoraggio della Sicurezza	Monitoraggio degli eventi avversi, esami del sangue, esami fisici

Studi in corso con Filgrastim

Data di inizio: 2025-04-24

Studio sull’uso di dinutuximab beta e combinazione di farmaci per pazienti pediatrici, adolescenti e adulti con sarcoma di Ewing positivo al GD2

Reclutamento
1 1 1 1
Questo studio clinico si concentra sul trattamento del Sarcoma di Ewing, un tipo di tumore che colpisce principalmente le ossa o i tessuti molli circostanti. Il trattamento in esame prevede l’uso di diversi farmaci, tra cui dinutuximab beta, vincristina, doxorubicina, ciclofosfamide, ifosfamide ed etoposide. L’obiettivo principale dello studio è determinare la dose raccomandata per la…
Malattie studiate:
- Sarcoma di Ewing
Farmaci studiati:
Data di inizio: 2024-10-31

Studio sull’Attività della Sclerosi Multipla Aggressiva con Trapianto di Cellule Staminali e Combinazione di Farmaci per Pazienti con Sclerosi Multipla Recidivante Remittente

Reclutamento
2 1 1 1
Lo studio si concentra sulla Sclerosi Multipla Recidivante-Remittente, una malattia in cui il sistema immunitario attacca il sistema nervoso centrale, causando sintomi come problemi di movimento e visione. L’obiettivo principale è osservare l’assenza di attività della malattia dopo un trattamento specifico chiamato trapianto autologo di cellule staminali ematopoietiche. Questo trattamento mira a “resettare” il sistema…
Malattie studiate:
- Sclerosi multipla recidivante-remittente
Farmaci studiati:
Data di inizio: 2024-04-08

Studio sull’efficacia del trattamento con Brexucabtagene Autoleucel per pazienti con Linfoma Mantellare ad alto rischio non trattato

Reclutamento
2 1 1 1
Il linfoma a cellule del mantello è un tipo di tumore del sistema linfatico che può essere particolarmente aggressivo. Questo studio clinico si concentra su pazienti con linfoma a cellule del mantello ad alto rischio che non hanno ricevuto trattamenti precedenti. L’obiettivo è confrontare l’efficacia di un trattamento innovativo con cellule CAR-T, noto come KTE-X19,…
Malattie studiate:
Farmaci studiati:
Data di inizio: 2023-12-12

Studio sull’efficacia di Lurbinectedina e Doxorubicina nei pazienti con leiomiosarcoma metastatico

Reclutamento
2 1 1 1
Il leiomiosarcoma metastatico è un tipo di tumore che si sviluppa nei muscoli lisci e può diffondersi ad altre parti del corpo. Questo studio clinico si concentra su pazienti con questa malattia e mira a valutare l’efficacia di un nuovo trattamento. Il trattamento in esame combina due farmaci: lurbinectedina e doxorubicina. La lurbinectedina è un…
Malattie studiate:
- Leiomiosarcoma metastatico
Farmaci studiati:
+3
Data di inizio: 2022-10-05

Studio sull’uso di Ponatinib e combinazione di farmaci per adulti con leucemia linfoblastica acuta Philadelphia-negativa

Reclutamento
2 1 1 1
Lo studio si concentra su una forma di leucemia chiamata Leucemia Linfoblastica Acuta (LLA) che non presenta il cromosoma Philadelphia, nota come LLA Ph-negativa. Questa malattia è un tipo di cancro del sangue che colpisce i globuli bianchi. Il trattamento in esame combina un farmaco chiamato Ponatinib, che è un inibitore della tirosina chinasi, con…
Malattie studiate:
- Leucemia linfocitica acuta
Farmaci studiati:
Data di inizio: 2022-10-26

Studio sull’Efficacia e Sicurezza di Exagamglogene Autotemcel in Adolescenti e Adulti con Beta-Talassemia Trasfusione-Dipendente o Anemia Falciforme Grave

Reclutamento
3 1 1 1
Lo studio clinico si concentra su due malattie del sangue: la beta-talassemia dipendente da trasfusione e la anemia falciforme grave. Queste condizioni richiedono frequenti trasfusioni di sangue o causano episodi dolorosi e complicazioni. Il trattamento in esame utilizza cellule staminali del paziente stesso, modificate con una tecnologia avanzata chiamata CRISPR-Cas9. Questo metodo mira a correggere…
Malattie studiate:
- Anemia a cellule falciformi
- Talassemia beta
Farmaci studiati:
Data di inizio: 2024-07-30

Studio sull’efficacia del regime settimanale dose-dense di carboplatino e paclitaxel nel cancro ovarico a prognosi sfavorevole

Reclutamento
3 1 1 1
Il trial clinico SALVOVAR si concentra sul trattamento del cancro ovarico con prognosi sfavorevole. Questo tipo di cancro è caratterizzato da una bassa sensibilità alla chemioterapia e da interventi chirurgici non completamente risolutivi. Lo studio mira a valutare l’efficacia di un regime di chemioterapia intensificato, somministrato settimanalmente, rispetto al trattamento standard che viene somministrato ogni…
Malattie studiate:
Farmaci studiati:
Data di inizio: 2024-06-03

Studio sull’efficacia di mosunetuzumab e lenalidomide in pazienti con linfoma follicolare non trattato

Reclutamento
3 1 1 1
Lo studio clinico si concentra sul trattamento del linfoma follicolare non trattato in precedenza, una forma di cancro che colpisce i linfociti, un tipo di globuli bianchi. Il linfoma follicolare è classificato secondo un indice prognostico chiamato FLIPI (Follicular Lymphoma International Prognostic Index), e lo studio si rivolge ai pazienti con punteggi da 2 a…
Malattie studiate:
- Linfoma follicolare
Farmaci studiati:
Data di inizio: 2021-06-04

Studio di confronto tra ciclofosfamide e doxorubicina come trattamento di prima linea in pazienti anziani (≥65 anni) con sarcoma dei tessuti molli avanzato o metastatico

Reclutamento
3 1 1 1
Questo studio clinico si concentra sul trattamento del sarcoma dei tessuti molli avanzato o metastatico in pazienti di età pari o superiore a 65 anni. La ricerca confronta due diversi trattamenti: la ciclofosfamide orale e la doxorubicina. Lo scopo principale è valutare quale dei due farmaci sia più efficace nel migliorare i risultati del trattamento…
Malattie studiate:
- Sarcoma del tessuto molle
Farmaci studiati:
Data di inizio: 2024-04-17

Studio sull’efficacia di Pembrolizumab e combinazione di farmaci per il trattamento del tumore al seno triplo negativo in fase iniziale

Reclutamento
2 1 1 1
Il cancro al seno triplo negativo è un tipo di tumore al seno che non ha i recettori per gli ormoni estrogeni e progesterone, né la proteina HER2. Questo studio si concentra su un sottotipo di questo tumore, caratterizzato dalla presenza di linfociti infiltranti il tumore (TILs) in quantità significativa. L’obiettivo è capire come il…
Malattie studiate:
- Cancro della mammella triplo negativo
Farmaci studiati:
Data di inizio: 2025-03-21

Studio sulla sicurezza ed efficacia di RTX001 (terapia con macrofagi autologhi) in pazienti con cirrosi epatica scompensata

Reclutamento
2 1 1 1
Questo studio clinico esamina un nuovo trattamento per pazienti con cirrosi epatica che hanno sviluppato complicazioni. La cirrosi epatica è una malattia cronica del fegato in cui il tessuto epatico normale viene sostituito da tessuto cicatriziale, compromettendo il funzionamento dell’organo. Il trattamento in studio, chiamato RTX001, è una terapia innovativa che utilizza macrofagi (un tipo…
Malattie studiate:
- Cirrosi epatica
Farmaci studiati:
- Rtx001
- Filgrastim
Data di inizio: 2024-10-22

Studio clinico sulla terapia genica con Temferon per pazienti con carcinoma renale metastatico

Reclutamento
2 1 1 1
Lo studio clinico si concentra sul trattamento del carcinoma renale metastatico a cellule chiare, una forma di cancro ai reni che si è diffusa ad altre parti del corpo. I pazienti coinvolti nello studio hanno mostrato progressione della malattia nonostante i trattamenti standard. L’obiettivo principale dello studio è valutare la sicurezza e l’efficacia di una…
Malattie studiate:
- Carcinoma renale a cellule chiare
Farmaci studiati:
Data di inizio: 2022-05-13

Studio sull’Efficacia di Filgrastim per Pazienti con Sindrome di Lyell e Sindrome di Stevens-Johnson

Reclutamento
2 1 1
Lo studio si concentra su due gravi condizioni della pelle chiamate Sindrome di Lyell e Sindrome di Stevens-Johnson. Queste malattie possono causare gravi eruzioni cutanee e distacco della pelle. Il trattamento in esame utilizza un farmaco chiamato Filgrastim, noto anche come Zarzio, che viene somministrato tramite iniezione o infusione. Filgrastim è un tipo di proteina…
Malattie studiate:
- Necrolisi epidermica tossica
- Sindrome di Stevens-Johnson
Farmaci studiati:
- Filgrastim
- GLUCOSE MONOHYDRATE
Data di inizio: 2024-10-17

Studio su Daratumumab e combinazione di farmaci per adulti con leucemia linfoblastica acuta a cellule T ad altissimo rischio

Reclutamento
2 1 1 1
La Leucemia Linfoblastica Acuta a Linea T ad Alto Rischio è una forma di cancro del sangue che colpisce i globuli bianchi. Questo studio clinico si concentra su adulti con questa malattia, cercando di migliorare il trattamento standard aggiungendo un farmaco chiamato daratumumab. Il daratumumab è un tipo di terapia che aiuta il sistema immunitario…
Malattie studiate:
- Leucemia acuta a tipo cellulare T
Farmaci studiati:
Data di inizio: 2023-05-26

Studio sulla sicurezza ed efficacia di Venetoclax e combinazione di farmaci in pazienti con MDS, CMML o sAML prima del trapianto di cellule staminali

Reclutamento
2 1 1 1
Lo studio clinico si concentra su alcune forme di leucemia, tra cui la Sindrome Mielodisplastica (MDS), la Leucemia Mielomonocitica Cronica (CMML) e la Leucemia Mieloide Acuta secondaria (sAML). Queste malattie colpiscono il sangue e il midollo osseo, causando problemi nella produzione delle cellule del sangue. Il trattamento in esame include l’uso di Venetoclax, un farmaco…
Malattie studiate:
- Leucemia
Farmaci studiati:
Data di inizio: 2022-05-16

Studio sulla Sicurezza ed Efficacia di Exagamglogene Autotemcel in Bambini con Talassemia Dipendente da Trasfusioni

Reclutamento
3 1 1 1
La ricerca si concentra sulla beta-talassemia dipendente da trasfusioni, una malattia del sangue che richiede frequenti trasfusioni di globuli rossi. Lo studio mira a valutare la sicurezza e l’efficacia di una singola dose di CTX001, un trattamento innovativo che utilizza la tecnologia di modifica genetica CRISPR-Cas9. Questo trattamento coinvolge l’uso di cellule staminali ematopoietiche modificate…
Malattie studiate:
- Talassemia
Farmaci studiati:
Data di inizio: 2020-08-18

Trapianto di cellule staminali e farmaci immunosoppressori in pazienti con sclerosi sistemica cutanea diffusa

Reclutamento
3 1 1 1
La sclerosi sistemica cutanea diffusa è una malattia rara che colpisce la pelle e gli organi interni, causando un indurimento e ispessimento dei tessuti. Questo studio clinico si concentra su persone con questa condizione, cercando di capire quale sia il miglior trattamento per i pazienti nelle fasi iniziali della malattia. Lo studio confronta due approcci:…
Malattie studiate:
- Disturbo del sistema immunitario
Farmaci studiati:
Data di inizio: 2024-04-08

Studio su linfoma di Hodgkin in stadio IA/IIA: confronto tra vinblastina solfato, dacarbazina, doxorubicina cloridrato e combinazione di farmaci

Reclutamento
3 1 1 1
Lo studio clinico si concentra sul trattamento del linfoma di Hodgkin in stadio IA/IIA, una forma di cancro che colpisce il sistema linfatico. Il trattamento standard per questa malattia è noto come ABVD, che include i farmaci doxorubicina, bleomicina, vinblastina e dacarbazina. Lo studio mira a confrontare l’efficacia di un nuovo regime chiamato A2VD, che…
Malattie studiate:
- Malattia di Hodgkin
Farmaci studiati:
+1
Data di inizio: 2023-06-23

Studio sull’Efficacia di Trastuzumab Deruxtecan nel Cancro al Seno HER2-positivo Non Metastatico

Reclutamento
2 1 1 1
Il cancro al seno HER2-positivo è una forma di tumore al seno caratterizzata dalla presenza di un numero elevato di recettori HER2, una proteina che promuove la crescita delle cellule tumorali. Questo studio clinico si concentra su pazienti con cancro al seno HER2-positivo non metastatico, cioè che non si è diffuso ad altre parti del…
Malattie studiate:
- Cancro della mammella HER2-positivo
Farmaci studiati:
Data di inizio: 2022-06-17

Studio sull’ottimizzazione del trattamento del sarcoma di Ewing con Vinorelbina e combinazione di farmaci per pazienti con malattia primaria e disseminata

Reclutamento
3 1 1 1
Il sarcoma di Ewing è un tipo di tumore che colpisce le ossa o i tessuti molli intorno alle ossa. Questo studio clinico si concentra sul miglioramento del trattamento per i pazienti con questa malattia. Il trattamento standard per il sarcoma di Ewing include una combinazione di farmaci chemioterapici come filgrastim, doxorubicina, ciclofosfamide, etoposide, vinorelbina,…
Malattie studiate:
- Sarcoma di Ewing
Farmaci studiati:
+2
Data di inizio: 2024-07-05

Studio sull’efficacia di mitotano e combinazione di farmaci in pazienti con carcinoma adrenocorticale ad alto rischio

Reclutamento
3 1 1 1
Il carcinoma adrenocorticale è un tipo di tumore che colpisce le ghiandole surrenali, situate sopra i reni. Questo studio clinico si concentra su pazienti con carcinoma adrenocorticale ad alto rischio di recidiva dopo l’intervento chirurgico. L’obiettivo è confrontare l’efficacia del trattamento con mitotano da solo rispetto a una combinazione di mitotano con etoposide e cisplatino.…
Malattie studiate:
- Carcinoma corticosurrenale
Farmaci studiati:
Lo studio non è ancora iniziato

Studio su Docetaxel e Carboplatino per pazienti con cancro alla prostata resistente alla castrazione metastatico dopo Olaparib

Non ancora in reclutamento
2 1 1 1
Il cancro alla prostata è una malattia in cui le cellule della prostata crescono in modo incontrollato. Questo studio clinico si concentra su pazienti con una forma avanzata di questa malattia, nota come cancro alla prostata resistente alla castrazione metastatico (mCRPC). I pazienti coinvolti hanno già ricevuto trattamenti specifici, tra cui un inibitore del segnale…
Malattie studiate:
- Cancro della prostata
Farmaci studiati:
Lo studio non è ancora iniziato

Studio sulla sicurezza ed efficacia di Resatorvid e Filgrastim in pazienti con epatite alcolica grave e insufficienza epatica acuta su cronica

Non ancora in reclutamento
2 1 1
Lo studio clinico si concentra su due condizioni mediche: l’epatite alcolica grave e l’insufficienza epatica acuta su cronica. L’epatite alcolica grave è una malattia del fegato causata dal consumo eccessivo di alcol, mentre l’insufficienza epatica acuta su cronica è una sindrome che si verifica in pazienti con malattia epatica cronica, caratterizzata da un peggioramento improvviso…
Malattie studiate:
- Epatite alcolica
- Insufficienza del fegato cronica riacutizzata
Farmaci studiati:
Lo studio non è ancora iniziato

Studio clinico per il trattamento del neuroblastoma a basso e medio rischio con melphalan e combinazione di farmaci per pazienti pediatrici

Non ancora in reclutamento
3 1 1 1
Il neuroblastoma è un tipo di tumore che si sviluppa nelle cellule nervose dei bambini. Questo studio clinico si concentra su pazienti con neuroblastoma a basso e medio rischio. L’obiettivo è migliorare la sopravvivenza senza eventi, cioè il tempo in cui i pazienti non presentano peggioramenti della malattia, attraverso un trattamento personalizzato basato sull’analisi genetica.…
Malattie studiate:
- Neuroblastoma
Farmaci studiati:
Data di inizio: 2023-02-02

Studio per migliorare la tolleranza a sacituzumab govitecan in pazienti con cancro al seno avanzato triplo negativo o luminale

Non in reclutamento
2 1 1 1
Questo studio clinico si concentra sul trattamento del cancro al seno avanzato, in particolare del cancro al seno triplo negativo e del cancro al seno luminale HR-positivo/HER2-negativo. Il trattamento principale utilizzato nello studio è il sacituzumab govitecan, un farmaco somministrato tramite infusione. Questo farmaco sarà combinato con loperamide, un medicinale usato per gestire la diarrea,…
Malattie studiate:
- Cancro della mammella triplo negativo
Farmaci studiati:
Data di inizio: 2020-12-08

Studio su Gilteritinib e combinazione di farmaci per bambini, adolescenti e giovani adulti con leucemia mieloide acuta recidivante o refrattaria con mutazione del gene FLT3

Non in reclutamento
2 1 1 1
Lo studio clinico si concentra sulla Leucemia Mieloide Acuta (LMA) che è una forma di cancro del sangue. In particolare, si studia una variante della malattia caratterizzata da una mutazione genetica chiamata FLT3. Questa mutazione può rendere la malattia più difficile da trattare. Il trattamento in esame combina un farmaco chiamato Gilteritinib con la chemioterapia.…
Malattie studiate:
- Leucemia mieloide acuta
Farmaci studiati:
Data di inizio: 2020-12-22

Studio su Rituximab, Gemcitabina, Desametasone e Platino con o senza Selinexor per pazienti con Linfoma Diffuso a Grandi Cellule B Recidivante/Refrattario

Non in reclutamento
2 1 1
Lo studio clinico si concentra sul trattamento del Linfoma Diffuso a Grandi Cellule B (DLBCL) che è ricomparso o non ha risposto ai trattamenti precedenti, noto come Relapsed/Refractory Diffuse Large B-Cell Lymphoma (RR DLBCL). Questo tipo di linfoma è un tumore del sistema linfatico, che è parte del sistema immunitario. Il trattamento in esame include…
Malattie studiate:
- Linfoma diffuso a grandi cellule B recidivante
- Linfoma diffuso a grandi cellule B refrattario
Farmaci studiati:
Data di inizio: 2021-09-08

Studio sull’efficacia di Ponatinib e Blinatumomab in adulti con Leucemia Linfoblastica Acuta Ph+ rispetto a chemioterapia e Imatinib

Non in reclutamento
3 1 1 1
La Leucemia Linfoblastica Acuta (LLA) è un tipo di cancro del sangue che colpisce i globuli bianchi. In particolare, la forma Philadelphia Cromosoma-Positiva (Ph+) è una variante di questa malattia. Questo studio si concentra su adulti con questa specifica forma di leucemia. L’obiettivo è confrontare l’efficacia di due diversi trattamenti. Il primo trattamento utilizza una…
Malattie studiate:
- Leucemia linfocitica acuta
Farmaci studiati:
Data di inizio: 2018-09-07

Studio sulla Sicurezza ed Efficacia di Exagamglogene Autotemcel in Pazienti con Beta-Talassemia Dipendente da Trasfusioni

Non in reclutamento
3 1 1 1
La ricerca si concentra su una malattia chiamata beta-talassemia dipendente da trasfusioni, una condizione in cui il corpo ha bisogno di frequenti trasfusioni di sangue per funzionare correttamente. Lo studio esamina un trattamento innovativo che utilizza cellule staminali del paziente stesso, modificate con una tecnologia avanzata chiamata CRISPR-Cas9. Questo trattamento, noto come exagamglogene autotemcel o…
Malattie studiate:
- Talassemia beta
Farmaci studiati:
Data di inizio: 2019-11-04

Terapia genica per la carenza di piruvato chinasi: studio sulla sicurezza delle cellule staminali CD34+ autologhe in adulti e bambini con carenza di piruvato chinasi

Non in reclutamento
1 1 1 1
La deficienza di piruvato chinasi è una malattia ereditaria che colpisce un enzima importante per la sopravvivenza dei globuli rossi. Questo studio clinico si concentra su un trattamento innovativo per questa condizione, utilizzando una terapia genica. Il trattamento prevede l’infusione di cellule staminali ematopoietiche autologhe, cioè cellule del paziente stesso, modificate con un vettore lentivirale…
Malattie studiate:
- Anemia da deficit di piruvato-chinasi
Farmaci studiati:

Glossario

Neutropenia: Una condizione caratterizzata da un numero anormalmente basso di neutrofili (un tipo di globuli bianchi) nel sangue, che aumenta il rischio di infezioni.
Febrile Neutropenia: Una condizione grave in cui un paziente presenta sia febbre (solitamente superiore a 38,3°C o 100,9°F) sia una bassa conta di neutrofili, indicando un alto rischio di infezione.
Granulocyte Colony-Stimulating Factor (G-CSF): Una proteina che stimola il midollo osseo a produrre granulociti (un tipo di globuli bianchi) e cellule staminali e a rilasciarli nel flusso sanguigno.
CD34+ Cells: Un tipo di cellula presente nel sangue e nel midollo osseo che può svilupparsi in diversi tipi di cellule del sangue. Queste sono spesso utilizzate come misura della mobilizzazione delle cellule staminali.
Stem Cell Mobilization: Il processo di spostamento delle cellule staminali dal midollo osseo nel flusso sanguigno, dove possono essere raccolte per il trapianto o altri usi terapeutici.
Absolute Neutrophil Count (ANC): Una misura del numero di neutrofili nel sangue, utilizzata per valutare la gravità della neutropenia e il rischio di infezione.
Pharmacokinetics: Lo studio di come un farmaco viene assorbito, distribuito, metabolizzato ed eliminato dal corpo nel tempo.
Pharmacodynamics: Lo studio degli effetti biochimici e fisiologici dei farmaci sul corpo, compresi i loro meccanismi d'azione e la relazione tra concentrazione del farmaco ed effetto.
Antral Follicle Count (AFC): Una misura del numero di piccoli follicoli nelle ovaie, utilizzata come indicatore della riserva ovarica e del potenziale di fertilità.
Anti-Müllerian Hormone (AMH): Un ormone prodotto dalle ovaie che viene utilizzato come marcatore della riserva ovarica e del potenziale di fertilità.