Area terapeutica

Patologie congenite, familiari e genetiche – ui.ui_pager.title_page

796 studi clinici
308 aperti
374 malattie
27 paesi

Studi clinici: Patologie congenite, familiari e genetiche

796 studi in tutta Europa, prima gli studi aperti

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796 studi clinici

Amiloidosi cardiaca+1

Non in reclutamento

Farmaco autorizzatoSenza placebo

Studio sull'efficacia e sicurezza di Vutrisiran e Patisiran nei pazienti con Amiloidosi Ereditaria da Transtiretina

Farmaco autorizzatoSenza placebo

Belgio

Partecipanti:18–64 anni · 65 anni e più
Principi attivi:Patisiran
Promotore:Alnylam Pharmaceuticals Inc.

Contatta il centro

Deficit di fattore VIII

Non in reclutamento

Farmaco in studioSenza placebo

Studio sull'efficacia e sicurezza di giroctocogene fitelparvovec in uomini adulti con emofilia A moderatamente grave o grave

Farmaco in studioSenza placebo

Francia

Partecipanti:18–64 anni
Principi attivi:Giroctocogene Fitelparvovec
Promotore:Pfizer Inc.

Contatta il centro

Fibrosi cistica del polmone

Non in reclutamento

Farmaco in studioSenza placebo

Studio a lungo termine sulla sicurezza di BI 3720931 in persone con fibrosi cistica che hanno partecipato a uno studio precedente

Farmaco in studioSenza placebo

Francia

Partecipanti:18–64 anni · 65 anni e più
Principi attivi:Bi 3720931
Promotore:Boehringer Ingelheim Espana S.A.

Contatta il centro

Fibrosi cistica del polmone

Non in reclutamento

Farmaco autorizzato

Studio sulla tollerabilità e l'efficacia di BI 3720931 in adulti con fibrosi cistica non idonei ai modulatori CFTR

Farmaco autorizzato

Francia

Partecipanti:18–64 anni · 65 anni e più
Principi attivi:Bi 3720931
Promotore:Boehringer Ingelheim Espana S.A.

Contatta il centro

Deficit di fattore VIII

Non in reclutamento

Farmaco autorizzatoSenza placebo

Studio di follow-up a lungo termine per pazienti con emofilia A che hanno ricevuto valoctocogene roxaparvovec

Farmaco autorizzatoSenza placebo

Belgio

Partecipanti:18–64 anni · 65 anni e più
Principi attivi:Valoctocogene Roxaparvovec
Promotore:Biomarin Pharmaceutical Inc.

Contatta il centro

Studio sull'uso di una dose più alta di Nusinersen in pazienti con atrofia muscolare spinale precedentemente trattati con Risdiplam

Non in reclutamento

Farmaco in studioSenza placebo

Studio sull'uso di una dose più alta di Nusinersen in pazienti con atrofia muscolare spinale precedentemente trattati con Risdiplam

Farmaco in studioSenza placebo

Germania

Partecipanti:0–17 anni · 18–64 anni
Principi attivi:Nusinersen
Promotore:Biogen Idec Research Limited

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Malattia di Fabry

Non in reclutamento

Farmaco in studio

Studio sull'effetto di venglustat sul dolore neuropatico e addominale in pazienti con malattia di Fabry di età superiore a 16 anni non trattati in precedenza

Farmaco in studio

Austria

Partecipanti:0–17 anni · 18–64 anni · 65 anni e più
Principi attivi:Venglustat
Promotore:Sanofi-Aventis Recherche & Developpement

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Adrenoleucodistrofia

Non in reclutamento

Farmaco in studioSenza placebo

Studio sugli Effetti di Leriglitazone nei Bambini Maschi con Adrenoleucodistrofia Cerebrale X-Linked (CALD) Prima del Trapianto di Cellule Staminali Umane

Farmaco in studioSenza placebo

Francia

Partecipanti:0–17 anni · 18–64 anni
Principi attivi:Leriglitazone
Promotore:Minoryx Therapeutics S.L.

Contatta il centro

Retinite pigmentosa

Non in reclutamento

Farmaco autorizzatoSenza placebo

Studio di follow-up a lungo termine della terapia genica con Botaretigene Sparoparvovec per pazienti con Retinite Pigmentosa legata al cromosoma X

Farmaco autorizzatoSenza placebo

Belgio

Partecipanti:0–17 anni · 18–64 anni
Principi attivi:Cefazolin Sodium

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Fibrosi cistica

Non in reclutamento

Farmaco autorizzatoSenza placebo

Studio sulla Sicurezza ed Efficacia a Lungo Termine di Tezacaftor, Deutivacaftor e Vanzacaftor in Pazienti con Fibrosi Cistica

Farmaco autorizzatoSenza placebo

Austria

Partecipanti:0–17 anni · 18–64 anni · 65 anni e più
Principi attivi:Deutivacaftor
Promotore:Vertex Pharmaceuticals Inc.

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Glomerulosclerosi segmentale focale+1

Non in reclutamento

Farmaco in studioSenza placebo

Studio su R3R01 per pazienti con Sindrome di Alport e Glomerulosclerosi Focale Segmentaria Primaria Steroido-Resistente

Farmaco in studioSenza placebo

Belgio

Partecipanti:0–17 anni · 18–64 anni
Principi attivi:R3R01
Promotore:River 3 Renal Corp.

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Emofilia A senza inibitori

Non in reclutamento

Farmaco autorizzatoSenza placebo

Studio sull'Emicizumab per la Salute Generale e le Articolazioni nei Pazienti con Emofilia A Grave o Moderata Senza Inibitori FVIII

Farmaco autorizzatoSenza placebo

Germania

Partecipanti:0–17 anni · 18–64 anni · 65 anni e più
Principi attivi:Emicizumab
Promotore:F. Hoffmann-La Roche AG

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Principi attivi studiati in quest'area

Le terapie sperimentate più spesso negli studi dell'area «Patologie congenite, familiari e genetiche».

Sirolimus21 studi clinici Sodium Chloride21 studi clinici Prednisolone12 studi clinici Plerixafor11 studi clinici Busulfan10 studi clinici Ivacaftor9 studi clinici Mitapivat9 studi clinici Paracetamol8 studi clinici Tezacaftor8 studi clinici

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Malattie di quest'area

Studi clinici: Patologie congenite, familiari e genetiche

796 studi clinici

Amiloidosi cardiaca+1

Studio sull'efficacia e sicurezza di Vutrisiran e Patisiran nei pazienti con Amiloidosi Ereditaria da Transtiretina

Deficit di fattore VIII

Studio sull'efficacia e sicurezza di giroctocogene fitelparvovec in uomini adulti con emofilia A moderatamente grave o grave

Fibrosi cistica del polmone

Studio a lungo termine sulla sicurezza di BI 3720931 in persone con fibrosi cistica che hanno partecipato a uno studio precedente

Fibrosi cistica del polmone

Studio sulla tollerabilità e l'efficacia di BI 3720931 in adulti con fibrosi cistica non idonei ai modulatori CFTR

Deficit di fattore VIII

Studio di follow-up a lungo termine per pazienti con emofilia A che hanno ricevuto valoctocogene roxaparvovec

Studio sull'uso di una dose più alta di Nusinersen in pazienti con atrofia muscolare spinale precedentemente trattati con Risdiplam

Studio sull'uso di una dose più alta di Nusinersen in pazienti con atrofia muscolare spinale precedentemente trattati con Risdiplam

Malattia di Fabry

Studio sull'effetto di venglustat sul dolore neuropatico e addominale in pazienti con malattia di Fabry di età superiore a 16 anni non trattati in precedenza

Adrenoleucodistrofia

Studio sugli Effetti di Leriglitazone nei Bambini Maschi con Adrenoleucodistrofia Cerebrale X-Linked (CALD) Prima del Trapianto di Cellule Staminali Umane

Retinite pigmentosa

Studio di follow-up a lungo termine della terapia genica con Botaretigene Sparoparvovec per pazienti con Retinite Pigmentosa legata al cromosoma X

Fibrosi cistica

Studio sulla Sicurezza ed Efficacia a Lungo Termine di Tezacaftor, Deutivacaftor e Vanzacaftor in Pazienti con Fibrosi Cistica

Glomerulosclerosi segmentale focale+1

Studio su R3R01 per pazienti con Sindrome di Alport e Glomerulosclerosi Focale Segmentaria Primaria Steroido-Resistente

Emofilia A senza inibitori

Studio sull'Emicizumab per la Salute Generale e le Articolazioni nei Pazienti con Emofilia A Grave o Moderata Senza Inibitori FVIII

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