Vai al contenuto
Studi-Clinici.it – home

Malattie rare

Molecole in studio

Luoghi

La nostra offertaNotizie

Area terapeutica

Patologie congenite, familiari e genetiche – ui.ui_pager.title_page

  • 796 studi clinici
  • 308 aperti
  • 374 malattie
  • 27 paesi

Malattie di quest'area

374 malattie con studi, prima le più studiate

Distrofia muscolare di Duchenne28Deficit di fattore VIII25Malattia a cellule falciformi25Fibrosi cistica24Angioedema ereditario22Atrofia muscolare spinale17Cardiomiopatia ipertrofica16Iperlipidemia di tipo IIa15Malattia da accumulo di glicogeno di tipo II14Anemia a cellule falciformi13Deficit di fattore IX13Cancro del polmone non a piccole cellule12Distrofia miotonica12Malattia cistica del rene congenita12Malattia di Huntington12Osteocondrodisplasia12Carenza di alfa 1-antitripsina11Epilessia mioclonica grave dell'infanzia11Mutazione del gene K-ras11Retinite pigmentosa11Sindrome adrenogenitale11Talassemia11Angioedema ereditario da carenza dell'inibitore della C1-esterasi10Malattia di Fabry10+350

Studi clinici: Patologie congenite, familiari e genetiche

796 studi in tutta Europa, prima gli studi aperti

Tipo di studio
Stato dello studio
Filtri rapidi

796 studi clinici

Atrofia muscolare spinale

Non in reclutamento
Farmaco autorizzatoSenza placebo
Paesi:BelgioBelgio
  • Partecipanti:0–17 anni · 18–64 anni
  • Principi attivi:Onasemnogene Abeparvovec
  • Promotore:Novartis Pharma AG

Malattia a cellule falciformi

Non in reclutamento
Farmaco autorizzato
Paesi:FranciaFrancia
  • Partecipanti:18–64 anni · 65 anni e più
  • Principi attivi:Decitabine
  • Promotore:Novo Nordisk A/S

Studio su Nusinersen per Pazienti con Atrofia Muscolare Spinale che Hanno Ricevuto Onasemnogene Abeparvovec

Non in reclutamento
Farmaco autorizzatoSenza placebo
Paesi:GermaniaGermania
  • Partecipanti:0–17 anni
  • Principi attivi:Nusinersen
  • Promotore:Biogen Idec Research Limited

Pseudoartrosi congenita

Non in reclutamento
Farmaco in studioSenza placebo
Paesi:BelgioBelgio
  • Partecipanti:0–17 anni
  • Principi attivi:Autologous Adipose-Derived Stem Cells
  • Promotore:Novadip Biosciences

Iperlipidemia di tipo V

Non in reclutamento
Farmaco in studioSenza placebo
Paesi:UngheriaUngheria
  • Partecipanti:18–64 anni · 65 anni e più
  • Principi attivi:Synthetic Double-Stranded Sirna Oligonucleotide Directed Against Apolipoprotein C-Iii Mrna And Covalently Linked To A Ligand Containing Three N-Acetylgalactosamine Residues
  • Promotore:Arrowhead Pharmaceuticals Inc.

Fenilchetonuria

Non in reclutamento
Farmaco autorizzatoSenza placebo
Paesi:GermaniaGermania
  • Partecipanti:0–17 anni
  • Principi attivi:Pegvaliase
  • Promotore:Biomarin Pharmaceutical Inc.

Anemia da deficit di piruvato-chinasi

Non in reclutamento
Farmaco in studio
Paesi:FranciaFrancia
  • Partecipanti:0–17 anni
  • Principi attivi:Mitapivat
  • Promotore:Agios Pharmaceuticals Inc.

Malattia da accumulo di glicogeno di tipo II

Non in reclutamento
Farmaco autorizzatoSenza placebo
Paesi:BelgioBelgio
  • Partecipanti:0–17 anni
  • Principi attivi:Avalglucosidase Alfa
  • Promotore:Sanofi-Aventis Recherche & Developpement

Distrofia muscolare di Duchenne

Non in reclutamento
Farmaco in studio
Paesi:BelgioBelgio
  • Partecipanti:0–17 anni
  • Principi attivi:Fragment Antibody Targeting Human Tfr1 Conjugated To Phosphorodiamidate Morpholino Oligomer
  • Promotore:Dyne Therapeutics Inc.

Atrofia muscolare spinale

Non in reclutamento
Farmaco in studio
Paesi:BelgioBelgio
  • Partecipanti:0–17 anni · 18–64 anni
  • Principi attivi:Taldefgrobep Alfa
  • Promotore:Biohaven Pharmaceuticals Inc.

Malattia di von Hippel-Lindau

Non in reclutamento
Farmaco in studioSenza placebo
Paesi:DanimarcaDanimarca
  • Partecipanti:18–64 anni · 65 anni e più
  • Principi attivi:Belzutifan
  • Promotore:Peloton Therapeutics Inc.

Distrofia muscolare di Duchenne

Non in reclutamento
Farmaco autorizzato
Paesi:BelgioBelgio
  • Partecipanti:0–17 anni
  • Principi attivi:Eculizumab
  • Promotore:Pfizer Inc.

Principi attivi studiati in quest'area

Le terapie sperimentate più spesso negli studi dell'area «Patologie congenite, familiari e genetiche».

Sirolimus21 studi cliniciSodium Chloride21 studi cliniciPrednisolone12 studi cliniciPlerixafor11 studi cliniciBusulfan10 studi cliniciIvacaftor9 studi cliniciMitapivat9 studi cliniciParacetamol8 studi cliniciTezacaftor8 studi clinici
Clinical Trials Concierge

Preferisci non cercare? Il nostro consulente per gli studi clinici lo fa per te.

Parlaci della tua malattia – cerchiamo tra tutti gli studi in Europa e ti mettiamo in contatto con il centro giusto.