La Glicogenosi di tipo 1a (GSD1a) è una malattia genetica rara che colpisce il modo in cui il corpo immagazzina e utilizza il glicogeno, una forma di zucchero. Questo studio clinico si concentra su un nuovo trattamento chiamato mRNA-3745, che è progettato per aiutare le persone con GSD1a. L’obiettivo principale dello studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità di questo trattamento nei partecipanti affetti da GSD1a. Il trattamento mRNA-3745 viene somministrato per via endovenosa, il che significa che viene iniettato direttamente nel flusso sanguigno.

Lo studio è suddiviso in due fasi: una fase iniziale in cui i partecipanti ricevono una singola dose crescente del trattamento, seguita da una fase in cui ricevono dosi multiple crescenti. Durante lo studio, i partecipanti saranno monitorati attentamente per eventuali effetti collaterali e per vedere come il loro corpo risponde al trattamento. Questo monitoraggio include controlli regolari dei segni vitali, esami del sangue e altri test di laboratorio. Inoltre, i partecipanti saranno osservati per eventuali cambiamenti nei livelli di zucchero nel sangue durante periodi di digiuno controllato.

Il trattamento mRNA-3745 è una forma di terapia avanzata che utilizza una tecnologia chiamata mRNA per fornire istruzioni genetiche alle cellule del corpo. In questo caso, l’mRNA è progettato per produrre una versione corretta di un enzima chiamato glucosio-6-fosfatasi, che è difettoso nelle persone con GSD1a. Lo studio mira a determinare se questo approccio può migliorare la gestione della malattia e ridurre i sintomi associati alla GSD1a. I risultati di questo studio potrebbero portare a nuove opzioni di trattamento per le persone affette da questa condizione rara.