Lo studio clinico si concentra sui Disturbi dell’Ossidazione degli Acidi Grassi a Catena Lunga (LC-FAOD), una condizione rara che colpisce il modo in cui il corpo utilizza i grassi per produrre energia. Questi disturbi possono portare a gravi problemi di salute, come episodi di ipoglicemia, rabdomiolisi e cardiomiopatia. Lo scopo dello studio è valutare l’effetto del Triheptanoin, un liquido orale noto anche come DOJOLVI®, rispetto ai trigliceridi a catena media (MCT), su eventi clinici importanti nei pazienti pediatrici affetti da LC-FAOD.

Il Triheptanoin è un tipo di grasso che può essere utilizzato come fonte di energia alternativa per le persone con LC-FAOD. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il Triheptanoin o un altro trattamento a base di MCT per un periodo massimo di 24 mesi. Lo studio è progettato per essere “doppio cieco”, il che significa che né i partecipanti né i ricercatori sapranno quale trattamento viene somministrato a ciascun partecipante. Questo aiuta a garantire che i risultati siano il più obiettivi possibile.

Lo studio mira a determinare se il Triheptanoin può ridurre la frequenza e la durata degli eventi clinici importanti nei bambini con LC-FAOD. Gli eventi clinici importanti includono episodi di ipoglicemia, problemi cardiaci e altri sintomi gravi associati a questi disturbi. I partecipanti saranno monitorati attentamente per valutare l’efficacia e la sicurezza del trattamento. Inoltre, verranno raccolti dati su come il trattamento influisce sulla qualità della vita dei pazienti e delle loro famiglie.