La malattia di Alexander è una condizione rara che colpisce il cervello e il midollo spinale. Questo studio sta esaminando un nuovo trattamento chiamato ION373, che viene somministrato come iniezione nello spazio intorno al midollo spinale. Lo studio mira a verificare se ION373 può contribuire a migliorare o a mantenere stabili le capacità di movimento delle persone affette dalla malattia di Alexander. Lo studio è stato progettato per confrontare gli effetti di ION373 con un placebo, ovvero una sostanza priva di farmaci attivi.

I partecipanti allo studio riceveranno ION373 o un placebo attraverso un’iniezione. Lo studio seguirà i partecipanti per un certo periodo di tempo per monitorare i cambiamenti nelle loro capacità di movimento e altre misure di salute. L’obiettivo è capire quanto ION373 funzioni bene e quanto sia sicuro per le persone affette dalla malattia di Alexander.

Lo studio prevede visite regolari al centro di studio per le valutazioni e il monitoraggio. Queste visite aiuteranno i ricercatori a raccogliere informazioni importanti sugli effetti del trattamento sulla salute e sul benessere dei partecipanti. Lo studio dovrebbe proseguire fino al 2029, consentendo una valutazione approfondita dell’impatto del trattamento.