ION373 è un farmaco sperimentale somministrato per via intratecale (direttamente nel liquido spinale). È stato sviluppato specificamente per il trattamento della malattia di Alexander, una rara malattia neurologica. Questo medicinale mira a migliorare o stabilizzare la funzione motoria nei pazienti affetti da questa condizione. Il farmaco agisce sul sistema nervoso centrale per cercare di rallentare o fermare la progressione della malattia.

Lo studio include anche un placebo, ma questo viene utilizzato solo come controllo per valutare l’efficacia del trattamento attivo.

La via di somministrazione intratecale significa che il medicinale viene iniettato direttamente nel fluido che circonda il midollo spinale, permettendo così al farmaco di raggiungere più efficacemente il sistema nervoso centrale.

Alexander Disease – Una malattia genetica rara che colpisce principalmente il sistema nervoso centrale. È causata da mutazioni nel gene GFAP che porta all’accumulo anomalo di proteine nelle cellule cerebrali chiamate astrociti. La malattia provoca una progressiva perdita della sostanza bianca del cervello (leucodistrofia) che può influenzare le funzioni motorie, cognitive e autonome. I sintomi possono includere difficoltà nei movimenti, problemi di coordinazione, rigidità muscolare e disturbi della deglutizione. Nei bambini, la malattia può manifestarsi con ritardo dello sviluppo e aumento della circonferenza della testa. La gravità e la progressione dei sintomi variano significativamente tra i pazienti.