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Studio sulla Sicurezza ed Efficacia di Crinecerfont nei Bambini con Iperplasia Surrenalica Congenita Classica

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

La ricerca si concentra sulla Iperplasia Surrenalica Congenita Classica, una condizione genetica che colpisce le ghiandole surrenali, causando uno squilibrio nella produzione di ormoni. Questo studio mira a valutare la sicurezza e l'efficacia di un farmaco chiamato crinecerfont (NBI-74788) nei bambini affetti da questa malattia. Il crinecerfont è somministrato come soluzione orale o in capsule. Durante lo studio, alcuni partecipanti riceveranno un placebo, che è una sostanza senza principi attivi, per confrontare i risultati.

Lo scopo principale dello studio è vedere se il crinecerfont può ridurre i livelli di steroidi surrenali nei pazienti che seguono un trattamento stabile con glucocorticoidi, un tipo di farmaco usato per gestire la malattia. I partecipanti saranno seguiti per un periodo di tempo per monitorare i cambiamenti nei livelli di ormoni e la dose di glucocorticoidi necessaria. Lo studio prevede una fase iniziale in cui né i partecipanti né i medici sapranno chi riceve il farmaco attivo o il placebo, seguita da una fase in cui tutti i partecipanti riceveranno il crinecerfont.

La ricerca si propone di raccogliere dati su come il crinecerfont influisce sui livelli di ormoni come l'androstenedione e il 17-idrossiprogesterone, e se può ridurre la necessità di glucocorticoidi. Questo studio è importante per migliorare il trattamento dei bambini con Iperplasia Surrenalica Congenita Classica e per capire meglio come gestire questa condizione complessa.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 6 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Il paziente partecipa a uno studio clinico per valutare la sicurezza e l'efficacia del crinecerfont in bambini con iperplasia surrenalica congenita classica.

    Il paziente deve avere un'età compresa tra 2 e 17 anni e un peso corporeo di almeno 10 kg.

    Il paziente deve avere una diagnosi confermata di iperplasia surrenalica congenita classica dovuta a carenza di 21-idrossilasi.

  2. Passaggio 2

    Fase di trattamento in doppio cieco

    Il paziente riceve crinecerfont o un placebo per via orale. Il farmaco è disponibile in forma di soluzione orale o capsule.

    L'obiettivo principale è ridurre i livelli di steroidi surrenalici durante un periodo stabile di trattamento con glucocorticoidi.

  3. Passaggio 3

    Valutazione dei risultati primari

    Il cambiamento rispetto al basale dei livelli di androstenedione nel siero viene valutato alla settimana 4.

  4. Passaggio 4

    Valutazione dei risultati secondari

    Il cambiamento rispetto al basale dei livelli di 17-idrossiprogesterone nel siero viene valutato alla settimana 4.

    La variazione percentuale rispetto al basale della dose di glucocorticoidi viene valutata alla settimana 28.

  5. Passaggio 5

    Fase di trattamento in aperto

    Dopo la fase in doppio cieco, il paziente può ricevere crinecerfont in aperto, cioè sapendo di ricevere il farmaco attivo.

  6. Passaggio 6

    Conclusione dello studio

    Lo studio è previsto per concludersi entro il 31 ottobre 2027.

Chi può partecipare allo studio?

6 criteri

  • Essere disposti e in grado di seguire le procedure dello studio, inclusi tutti i requisiti presso il centro di studio e tornare per la visita di follow-up.
  • Essere una femmina o un maschio di età compresa tra 2 e 17 anni con un peso corporeo di almeno 10 kg.
  • Avere una diagnosi medica confermata di Iperplasia Surrenalica Congenita Classica a causa di una carenza di 21-idrossilasi, che è un enzima importante per la produzione di ormoni nel corpo.
  • Essere in un regime stabile di trattamento con glucocorticoidi per l'Iperplasia Surrenalica Congenita. I glucocorticoidi sono farmaci che aiutano a controllare l'infiammazione e altre funzioni corporee.
  • Avere livelli elevati di androgeni surrenalici, che sono ormoni prodotti dalle ghiandole surrenali.
  • Se trattati con fludrocortisone, la dose deve essere stabile per almeno 1 mese prima dello screening. Indipendentemente dal trattamento con fludrocortisone, l'attività della renina plasmatica in posizione eretta (PRA) durante lo screening dovrebbe essere inferiore a 3 volte il limite superiore della norma e superiore al limite inferiore della norma con l'assunzione abituale di sodio del soggetto. Se la PRA è superiore a 2 volte e inferiore a 3 volte il limite superiore della norma, i soggetti devono avere una pressione sanguigna sistolica e una frequenza cardiaca normali per l'età e livelli normali di potassio nel sangue.

Chi non può partecipare allo studio?

4 criteri

  • Se hai una condizione medica diversa dalla Iperplasia Surrenalica Congenita Classica (CAH), non puoi partecipare.
  • Se non hai un periodo stabile con l'uso di glucocorticoidi, che sono farmaci usati per ridurre l'infiammazione e regolare il sistema immunitario, non puoi partecipare.
  • Se hai meno di 2 anni, non puoi partecipare.
  • Se fai parte di una popolazione vulnerabile, non puoi partecipare.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

Crinecerfont (NBI-74788) è un farmaco sperimentale studiato per il trattamento dell'iperplasia surrenalica congenita classica nei pazienti pediatrici. Questo farmaco è progettato per aiutare a ridurre i livelli di steroidi surrenalici nel corpo, che possono essere elevati in questa condizione. L'obiettivo è migliorare il controllo della malattia durante un periodo in cui i pazienti stanno assumendo una dose stabile di glucocorticoidi, che sono farmaci comunemente usati per gestire questa condizione.

Che cosa si sa già del trattamento

Crinecerfont – Crinecerfont è un farmaco somministrato per via orale, attualmente in fase di studio clinico per il trattamento dell'iperplasia surrenalica congenita classica (CAH) nei pazienti pediatrici. Questo farmaco è in fase di sperimentazione per valutare la sua sicurezza ed efficacia nel ridurre i livelli di steroidi surrenalici durante un periodo stabile di glucocorticoidi. Crinecerfont agisce a livello molecolare modulando i recettori coinvolti nella produzione di ormoni surrenalici, contribuendo a bilanciare la produzione di questi ormoni. Appartiene alla classe farmacologica dei modulatori dei recettori ormonali.

Malattie studiate

Iperplasia Surrenalica Congenita Classica (CAH) – È una malattia genetica che colpisce le ghiandole surrenali, responsabili della produzione di ormoni come il cortisolo e l'aldosterone. Nella CAH classica, c'è un difetto nella produzione di questi ormoni, portando a un eccesso di androgeni, che sono ormoni maschili. Questo squilibrio ormonale può causare una crescita anomala e uno sviluppo sessuale precoce nei bambini. Nei neonati, può manifestarsi con genitali ambigui o ipoglicemia. La malattia è presente dalla nascita e richiede un monitoraggio continuo per gestire i livelli ormonali.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Età0-17FaseFase IIINumero dello studio2023-509170-33-00Codice del protocolloNBI-74788-CAH2006Partecipanti previsti93 personePromotoreNeurocrine Biosciences Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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