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Crinecerfont: Un Trattamento Promettente per l’Iperplasia Surrenale Congenita

Crinecerfont, noto anche come NBI-74788, è un farmaco attualmente in fase di studio in studi clinici per il trattamento dell’Iperplasia Surrenale Congenita (CAH). Questi studi mirano a valutare la sicurezza, l’efficacia e la tollerabilità di Crinecerfont sia in pazienti adulti che pediatrici con CAH classica. Gli studi si concentrano su come il farmaco influisce sui livelli ormonali, sul dosaggio dei glucocorticoidi e su vari marcatori di salute associati alla CAH.

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    Indice dei Contenuti

    Cos’è il Crinecerfont?

    Il Crinecerfont, noto anche con il nome di ricerca NBI-74788, è un nuovo farmaco in fase di sviluppo per il trattamento dell’Iperplasia Surrenale Congenita (ISC). Attualmente è sottoposto a studi clinici per valutarne la sicurezza e l’efficacia sia negli adulti che nei bambini affetti da questa condizione[1][2][3].

    Quale Condizione Tratta il Crinecerfont?

    Il Crinecerfont è specificamente progettato per trattare l’Iperplasia Surrenale Congenita (ISC). L’ISC è un disturbo genetico che colpisce le ghiandole surrenali, piccole ghiandole situate sopra i reni. Nelle persone affette da ISC, le ghiandole surrenali non riescono a produrre correttamente alcuni ormoni, in particolare il cortisolo. Ciò porta a una sovrapproduzione di ormoni maschili (androgeni) e può causare vari problemi di salute[1][2][3].

    Come Funziona il Crinecerfont?

    Il Crinecerfont è un antagonista del recettore CRF1. Ciò significa che blocca un recettore specifico nel corpo coinvolto nella produzione di determinati ormoni. In questo modo, il Crinecerfont mira a ridurre la sovrapproduzione di androgeni (ormoni maschili) nelle persone con ISC. Questo potrebbe potenzialmente aiutare a gestire i sintomi della condizione e ridurre la necessità di alte dosi di altri farmaci attualmente utilizzati per trattare l’ISC[2][3].

    Studi Clinici sul Crinecerfont

    Il Crinecerfont è attualmente oggetto di diversi studi clinici:

    • Uno studio di Fase 2 su adolescenti (14-17 anni) con ISC[1]
    • Uno studio di Fase 3 su adulti con ISC classica[2]
    • Uno studio di Fase 3 su bambini con ISC classica[3]

    Questi studi sono progettati per valutare la sicurezza, l’efficacia e il dosaggio appropriato del Crinecerfont in diverse fasce d’età. Includono periodi di trattamento sia a breve che a lungo termine per raccogliere dati completi sugli effetti del farmaco[1][2][3].

    Potenziali Benefici del Crinecerfont

    Sulla base degli studi clinici, i ricercatori stanno investigando diversi potenziali benefici del Crinecerfont per le persone con ISC:

    • Riduzione della dose di glucocorticoidi: Il Crinecerfont potrebbe consentire ai pazienti di ridurre la loro dose giornaliera di glucocorticoidi, attualmente utilizzati per trattare l’ISC ma che possono avere significativi effetti collaterali se usati a lungo termine[2][3]
    • Miglioramento dell’equilibrio ormonale: Il farmaco mira a ridurre i livelli di alcuni ormoni tipicamente elevati nell’ISC, come l’androstenedione e il 17-idrossiprogesterone[1][2][3]
    • Miglioramenti metabolici: I ricercatori stanno studiando se il Crinecerfont possa aiutare a migliorare vari fattori metabolici, tra cui la resistenza all’insulina, il peso corporeo e la massa grassa[2]
    • Altri potenziali benefici: Gli studi stanno anche indagando gli effetti sulla pressione sanguigna, la tolleranza al glucosio, la regolarità mestruale nelle femmine e i tumori testicolari da residui surrenali nei maschi[2]

    Come viene Somministrato il Crinecerfont?

    Negli studi clinici, il Crinecerfont viene somministrato per via orale (per bocca). Viene assunto due volte al giorno, sia sotto forma di capsula che di soluzione. Il dosaggio esatto e la formulazione possono variare a seconda dell’età del paziente e dello studio specifico[1][2][3].

    È importante notare che il Crinecerfont è ancora un farmaco sperimentale. Ciò significa che non è stato ancora approvato da enti regolatori come la FDA per l’uso generale. La sua sicurezza ed efficacia sono ancora in fase di studio, ed è disponibile solo per i pazienti che partecipano agli studi clinici[1][2][3].

    Dettagli
    Nome del Farmaco Crinecerfont (NBI-74788)
    Condizione Studiata Iperplasia Surrenale Congenita (CAH) dovuta a deficienza di 21-idrossilasi
    Fasi dello Studio Fase 2 e Fase 3
    Fasce d’Età Adulti e Pediatrici (14-17 anni)
    Somministrazione Orale (capsula o soluzione), due volte al giorno
    Durata dello Studio 14-20 mesi di studio principale, con possibile estensione di 3 anni
    Risultati Primari Cambiamenti nei livelli ormonali (17-OHP, androstenedione), riduzione della dose di glucocorticoidi
    Risultati Secondari Cambiamenti nel peso corporeo, pressione sanguigna, resistenza all’insulina, avanzamento dell’età ossea

    Domande frequenti per i pazienti

    • Che cos’è Crinecerfont? Crinecerfont è un farmaco in fase di sperimentazione per il trattamento dell’Iperplasia Surrenale Congenita (CAH). Funziona come antagonista del recettore CRF1, il che significa che può aiutare a regolare i livelli ormonali nelle persone con CAH.
    • Chi può partecipare a questi studi clinici? Gli studi clinici sono progettati sia per adulti che per bambini con Iperplasia Surrenale Congenita classica dovuta a deficit di 21-idrossilasi. Ci sono studi separati per pazienti adulti e pediatrici di età compresa tra 14 e 17 anni.
    • Quanto durano questi studi clinici? La durata varia a seconda dello studio specifico. Per esempio, lo studio pediatrico dura circa 14 mesi per lo studio principale, mentre lo studio sugli adulti dura circa 20 mesi. Entrambi gli studi hanno un periodo di estensione in aperto aggiuntivo che può durare fino a 3 anni.
    • Quali sono i principali risultati misurati in questi studi? Gli studi misurano diversi risultati, tra cui i cambiamenti nei livelli ormonali (come 17-OHP, androstenedione e ACTH), le variazioni nella dose giornaliera di glucocorticoidi e vari marcatori di salute come peso corporeo, pressione sanguigna e resistenza all’insulina.
    • Come viene somministrato Crinecerfont in questi studi? In questi studi, Crinecerfont viene somministrato per via orale, sia in capsule che in soluzione, tipicamente due volte al giorno. Il dosaggio esatto e la durata del trattamento variano a seconda dello studio specifico e della fase di studio.

    Studi in corso con Crinecerfont

    • Lo studio non è ancora iniziato

      Studio della farmacocinetica, sicurezza e tollerabilità del crinecerfont in bambini da 0 a 2 anni con iperplasia surrenale congenita

      Non ancora in reclutamento

      1

      Lo studio esamina un trattamento per bambini di età inferiore ai 2 anni affetti da iperplasia surrenale congenita, una condizione genetica che colpisce le ghiandole surrenali. Il farmaco in studio si chiama crinecerfont ed è somministrato come soluzione orale. Questa malattia causa una produzione anomala di ormoni surrenalici che può influenzare lo sviluppo e la…

      Farmaci studiati:
      Germania
    • Data di inizio: 2020-11-23

      Studio sulla sicurezza ed efficacia del Crinecerfont in adulti con Iperplasia Surrenalica Congenita Classica

      Non in reclutamento

      3 1

      Lo studio riguarda una condizione chiamata Iperplasia Surrenalica Congenita Classica, una malattia genetica che colpisce le ghiandole surrenali, responsabili della produzione di ormoni importanti per il corpo. Questa condizione può portare a uno squilibrio ormonale che richiede un trattamento continuo. Il farmaco in studio è chiamato Crinecerfont (con il codice NBI-74788), somministrato in capsule, e…

      Malattie studiate:
      Farmaci studiati:
      Repubblica Ceca Portogallo Italia Germania Polonia Belgio +6
    • Data di inizio: 2021-11-23

      Studio sulla Sicurezza ed Efficacia di Crinecerfont nei Bambini con Iperplasia Surrenalica Congenita Classica

      Non in reclutamento

      3 1

      La ricerca si concentra sulla Iperplasia Surrenalica Congenita Classica, una condizione genetica che colpisce le ghiandole surrenali, causando uno squilibrio nella produzione di ormoni. Questo studio mira a valutare la sicurezza e l’efficacia di un farmaco chiamato Crinecerfont (NBI-74788) nei bambini affetti da questa malattia. Il Crinecerfont è somministrato come soluzione orale o in capsule.…

      Malattie studiate:
      Farmaci studiati:
      Germania Francia Belgio Spagna Polonia Grecia +1

    Glossario

    • Congenital Adrenal Hyperplasia (CAH): Un gruppo di disturbi ereditari che colpiscono le ghiandole surrenali, che porta a una carenza di alcuni ormoni e a un eccesso di ormoni sessuali maschili.
    • 21-hydroxylase deficiency: La forma più comune di CAH, causata da una carenza dell'enzima 21-idrossilasi, necessario per la produzione di cortisolo e aldosterone.
    • Crinecerfont: Un farmaco in fase di studio per il trattamento della CAH, noto anche come NBI-74788. Agisce come antagonista del recettore CRF1.
    • Pharmacokinetics (PK): Lo studio di come un farmaco si muove attraverso il corpo, inclusi il suo assorbimento, distribuzione, metabolismo ed escrezione.
    • Pharmacodynamics (PD): Lo studio di come un farmaco influenza il corpo, inclusi il suo meccanismo d'azione e la relazione tra concentrazione del farmaco ed effetto.
    • 17-OHP: 17-idrossiprogesterone, un ormone che è spesso elevato nelle persone con CAH.
    • ACTH: Ormone adrenocorticotropo, un ormone prodotto dall'ipofisi che stimola la produzione di cortisolo.
    • Androstenedione: Un ormone che può essere convertito in testosterone ed estrogeni, spesso elevato nelle persone con CAH.
    • Glucocorticoid: Una classe di ormoni steroidei che include il cortisolo, spesso utilizzata come trattamento per la CAH.
    • Open-label extension (OLE): Una fase di uno studio clinico in cui tutti i partecipanti ricevono il farmaco attivo, spesso dopo un periodo controllato con placebo.