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Studio sull'Efficacia e Sicurezza di Selumetinib in Adulti con Neurofibromatosi Tipo 1 e Neurofibromi Plessiformi Sintomatici Inoperabili

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio si concentra sulla Neurofibromatosi di tipo 1 (NF1), una condizione genetica che può causare la crescita di tumori lungo i nervi del corpo. In particolare, si studiano i neurofibromi plessiformi, che sono tumori che non possono essere rimossi chirurgicamente e che causano sintomi significativi. Il trattamento in esame è il selumetinib, un farmaco somministrato in capsule, che verrà confrontato con un placebo per valutarne l'efficacia e la sicurezza.

Lo scopo dello studio è confrontare l'effetto del selumetinib rispetto al placebo nei partecipanti adulti con NF1 e neurofibromi plessiformi sintomatici e inoperabili. I partecipanti riceveranno il trattamento per un periodo massimo di 43 settimane. Durante lo studio, verranno effettuate analisi tramite MRI per valutare la risposta del tumore al trattamento.

Lo studio è progettato per essere internazionale e multicentrico, il che significa che coinvolgerà diversi centri di ricerca in vari paesi. I partecipanti saranno assegnati in modo casuale a uno dei due gruppi: uno riceverà il selumetinib e l'altro il placebo. L'obiettivo principale è osservare il tasso di risposta parziale e completa confermata, mentre gli obiettivi secondari includono la valutazione del dolore cronico associato ai neurofibromi e la qualità della vita dei partecipanti.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 4 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Il partecipante viene assegnato in modo casuale a uno dei due gruppi: uno riceverà il selumetinib, l'altro un placebo. Questo processo è chiamato 'doppio cieco', il che significa che né il partecipante né i ricercatori sanno chi riceve quale trattamento.

  2. Passaggio 2

    Somministrazione del farmaco

    Il selumetinib viene somministrato per via orale. Le capsule sono disponibili in dosi da 10 mg e 25 mg. La frequenza e la durata della somministrazione saranno determinate dai medici in base alle esigenze specifiche del partecipante.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio e valutazione

    Durante lo studio, verranno effettuate valutazioni regolari per monitorare la risposta al trattamento. Questo include l'uso di risonanza magnetica (MRI) per misurare i cambiamenti nei neurofibromi plexiformi (PN) e valutare la risposta obiettiva (ORR).

    Saranno anche monitorati il dolore cronico associato ai PN e la qualità della vita del partecipante attraverso questionari specifici.

  4. Passaggio 4

    Fine dello studio

    Lo studio è previsto per concludersi entro il 25 maggio 2025. Alla fine dello studio, i dati raccolti verranno analizzati per determinare l'efficacia e la sicurezza del selumetinib rispetto al placebo.

Chi può partecipare allo studio?

6 criteri

  • Essere adulti di età pari o superiore a 18 anni al momento dell'iscrizione.
  • Avere una diagnosi di Neurofibromatosi di Tipo 1 (NF1) con neurofibromi plessiformi (PN) sintomatici e non operabili. I neurofibromi plessiformi sono tumori che si sviluppano lungo i nervi.
  • Avere almeno un neurofibroma plessiforme che può essere misurato tramite risonanza magnetica volumetrica (MRI). La risonanza magnetica è un esame che utilizza campi magnetici per creare immagini dettagliate del corpo.
  • Avere un punteggio di dolore cronico causato dal neurofibroma plessiforme documentato per un periodo minimo durante il periodo di screening. Il dolore cronico è un dolore che dura a lungo.
  • Utilizzare in modo stabile farmaci per il dolore cronico causato dal neurofibroma plessiforme al momento dell'iscrizione.
  • Avere una funzione adeguata degli organi e del midollo osseo. Questo significa che gli organi e il midollo osseo devono funzionare bene.

Chi non può partecipare allo studio?

4 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno la Neurofibromatosi di Tipo 1 (NF1) con neurofibromi plessiformi sintomatici e inoperabili. La neurofibromatosi di tipo 1 è una condizione genetica che causa la crescita di tumori lungo i nervi.
  • Non possono partecipare persone al di fuori delle fasce di età specificate, che sono dai 3 ai 4 anni.
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nei gruppi clinici specificati per lo studio.
  • Non possono partecipare persone che fanno parte di popolazioni vulnerabili, come bambini o adulti che non possono prendere decisioni per se stessi.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

I paesi sono colorati in base allo stato dello studio. Clicca su un paese in cui lo studio cerca partecipanti per chiedere come partecipare lì.

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Farmaci in studio

Selumetinib: Questo farmaco è studiato per il trattamento di adulti con neurofibromatosi di tipo 1 (NF1) che presentano neurofibromi plessiformi sintomatici e inoperabili. Selumetinib agisce bloccando specifiche proteine nel corpo che possono contribuire alla crescita dei tumori. L'obiettivo del farmaco è ridurre la dimensione dei tumori e alleviare i sintomi associati.

Che cosa si sa già del trattamento

Selumetinib – Selumetinib è un farmaco somministrato per via orale, utilizzato principalmente per il trattamento della neurofibromatosi di tipo 1 (NF1) con neurofibromi plessiformi sintomatici e inoperabili. Attualmente è oggetto di studi clinici di fase III per valutarne l'efficacia e la sicurezza. Il farmaco agisce inibendo specifiche proteine coinvolte nella crescita cellulare, rallentando così la crescita dei tumori. Appartiene alla classe dei farmaci inibitori delle chinasi, che bloccano l'attività di enzimi specifici coinvolti nella proliferazione cellulare.

Malattie studiate

Neurofibromatosi di tipo 1 (NF1) con neurofibromi plessiformi sintomatici e inoperabili (PN) – La neurofibromatosi di tipo 1 è una malattia genetica caratterizzata dalla crescita di tumori lungo i nervi del corpo. Questi tumori, chiamati neurofibromi, possono variare in dimensione e numero e spesso si sviluppano durante l'infanzia. I neurofibromi plessiformi sono un tipo specifico di tumore che può crescere in modo diffuso e coinvolgere più nervi, rendendoli difficili da rimuovere chirurgicamente. Questi tumori possono causare dolore, disfunzioni neurologiche e deformità fisiche. La progressione della malattia può variare notevolmente tra gli individui, con alcuni che sperimentano sintomi lievi e altri che affrontano complicazioni più gravi. La gestione della malattia si concentra spesso sul monitoraggio e sul trattamento dei sintomi associati.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IIINumero dello studio2023-507336-20-00Codice del protocolloKOMET D134BC00001Partecipanti previsti145 personePromotoreAstraZeneca AB

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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