Lo studio si concentra sulla Neurofibromatosi di tipo 1 (NF1), una condizione genetica che può causare la crescita di tumori lungo i nervi del corpo. In particolare, si studiano i neurofibromi plessiformi, che sono tumori che non possono essere rimossi chirurgicamente e che causano sintomi significativi. Il trattamento in esame è il Selumetinib, un farmaco somministrato in capsule, che verrà confrontato con un placebo per valutarne l’efficacia e la sicurezza.

Lo scopo dello studio è confrontare l’effetto del Selumetinib rispetto al placebo nei partecipanti adulti con NF1 e neurofibromi plessiformi sintomatici e inoperabili. I partecipanti riceveranno il trattamento per un periodo massimo di 43 settimane. Durante lo studio, verranno effettuate analisi tramite MRI per valutare la risposta del tumore al trattamento.

Lo studio è progettato per essere internazionale e multicentrico, il che significa che coinvolgerà diversi centri di ricerca in vari paesi. I partecipanti saranno assegnati in modo casuale a uno dei due gruppi: uno riceverà il Selumetinib e l’altro il placebo. L’obiettivo principale è osservare il tasso di risposta parziale e completa confermata, mentre gli obiettivi secondari includono la valutazione del dolore cronico associato ai neurofibromi e la qualità della vita dei partecipanti.