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Patologie congenite, familiari e genetiche – ui.ui_pager.title_page

  • 796 studi clinici
  • 308 aperti
  • 374 malattie
  • 27 paesi

Malattie di quest'area

374 malattie con studi, prima le più studiate

Distrofia muscolare di Duchenne28Deficit di fattore VIII25Malattia a cellule falciformi25Fibrosi cistica24Angioedema ereditario22Atrofia muscolare spinale17Cardiomiopatia ipertrofica16Iperlipidemia di tipo IIa15Malattia da accumulo di glicogeno di tipo II14Anemia a cellule falciformi13Deficit di fattore IX13Cancro del polmone non a piccole cellule12Distrofia miotonica12Malattia cistica del rene congenita12Malattia di Huntington12Osteocondrodisplasia12Carenza di alfa 1-antitripsina11Epilessia mioclonica grave dell'infanzia11Mutazione del gene K-ras11Retinite pigmentosa11Sindrome adrenogenitale11Talassemia11Angioedema ereditario da carenza dell'inibitore della C1-esterasi10Malattia di Fabry10+350

Studi clinici: Patologie congenite, familiari e genetiche

796 studi in tutta Europa, prima gli studi aperti

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796 studi clinici

Malattia granulomatosa cronica

Non in reclutamento
Farmaco in studioSenza placebo
Paesi:FranciaFrancia
  • Partecipanti:0–17 anni · 18–64 anni
  • Principi attivi:Autologous Cd34+ Cells Transduced With The G1Xcgd Lentiviral Vector Containing The Human Cybb Gene
  • Promotore:Genethon

Neuropatia sensoriale e motoria ereditaria

Non in reclutamento
Farmaco in studio
Paesi:BelgioBelgio
  • Partecipanti:18–64 anni · 65 anni e più
  • Principi attivi:Nmd670
  • Promotore:NMD Pharma A/S

Sindrome adrenogenitale

Non in reclutamento
Farmaco in studio
Paesi:AustriaAustria
  • Partecipanti:18–64 anni · 65 anni e più
  • Principi attivi:Crinecerfont
  • Promotore:Neurocrine Biosciences Inc.

Sindrome da immunodeficienza primaria+2

Non in reclutamento
Farmaco autorizzatoSenza placebo
Paesi:Paesi BassiPaesi Bassi
  • Partecipanti:0–17 anni · 18–64 anni
  • Principi attivi:Human Normal Immunoglobulin
  • Promotore:Universitair Medisch Centrum Utrecht

Malattia da accumulo di glicogeno di tipo II

Non in reclutamento
Farmaco in studioSenza placebo
Paesi:BelgioBelgio
  • Partecipanti:18–64 anni · 65 anni e più
  • Principi attivi:Cipaglucosidase Alfa
  • Promotore:Amicus Therapeutics Inc.

Sindrome da immunodeficienza primaria

Non in reclutamento
Farmaco in studioSenza placebo
Paesi:GermaniaGermania
  • Partecipanti:0–17 anni · 18–64 anni · 65 anni e più
  • Principi attivi:Human Normal Immunoglobulin
  • Promotore:Octapharma Pharmazeutika Produktionsgesellschaft mbH

Malattia di Fabry

Non in reclutamento
Farmaco in studioSenza placebo
Paesi:GermaniaGermania
  • Partecipanti:18–64 anni
  • Principi attivi:Isaralgagene Civaparvovec
  • Promotore:Sangamo Therapeutics Inc.

Bassa statura+3

Non in reclutamento
Farmaco autorizzatoSenza placebo
Paesi:AustriaAustria
  • Partecipanti:0–17 anni
  • Principi attivi:Somapacitan
  • Promotore:Novo Nordisk A/S

Fenilchetonuria

Non in reclutamento
Farmaco autorizzatoSenza placebo
Paesi:FranciaFrancia
  • Partecipanti:18–64 anni · 65 anni e più
  • Principi attivi:Codeine Phosphate
  • Promotore:Moderna Therapeutics Inc.

Angioedema ereditario da carenza dell'inibitore della C1-esterasi

Non in reclutamento
Farmaco autorizzato
Paesi:AustriaAustria
  • Partecipanti:0–17 anni · 18–64 anni · 65 anni e più
  • Principi attivi:Deucrictibant
  • Promotore:Pharvaris Netherlands B.V.

Malattia a cellule falciformi

Non in reclutamento
Farmaco in studio
Paesi:FranciaFrancia
  • Partecipanti:0–17 anni · 18–64 anni · 65 anni e più
  • Principi attivi:Etavopivat
  • Promotore:Novo Nordisk A/S

Cecità ai colori

Non in reclutamento
Farmaco in studioSenza placebo
Paesi:GermaniaGermania
  • Partecipanti:0–17 anni · 18–64 anni · 65 anni e più
  • Principi attivi:Adeno-Associated Viral Vector Serotype 8 Containing The Human Cnga3 Gene Under The Control Of A Cone Arrestin Promoter
  • Promotore:Universitaetsklinikum Tuebingen AöR

Principi attivi studiati in quest'area

Le terapie sperimentate più spesso negli studi dell'area «Patologie congenite, familiari e genetiche».

Sirolimus21 studi cliniciSodium Chloride21 studi cliniciPrednisolone12 studi cliniciPlerixafor11 studi cliniciBusulfan10 studi cliniciIvacaftor9 studi cliniciMitapivat9 studi cliniciParacetamol8 studi cliniciTezacaftor8 studi clinici
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