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Patologie congenite, familiari e genetiche – ui.ui_pager.title_page

  • 796 studi clinici
  • 308 aperti
  • 374 malattie
  • 27 paesi

Malattie di quest'area

374 malattie con studi, prima le più studiate

Distrofia muscolare di Duchenne28Deficit di fattore VIII25Malattia a cellule falciformi25Fibrosi cistica24Angioedema ereditario22Atrofia muscolare spinale17Cardiomiopatia ipertrofica16Iperlipidemia di tipo IIa15Malattia da accumulo di glicogeno di tipo II14Anemia a cellule falciformi13Deficit di fattore IX13Cancro del polmone non a piccole cellule12Distrofia miotonica12Malattia cistica del rene congenita12Malattia di Huntington12Osteocondrodisplasia12Carenza di alfa 1-antitripsina11Epilessia mioclonica grave dell'infanzia11Mutazione del gene K-ras11Retinite pigmentosa11Sindrome adrenogenitale11Talassemia11Angioedema ereditario da carenza dell'inibitore della C1-esterasi10Malattia di Fabry10+350

Studi clinici: Patologie congenite, familiari e genetiche

796 studi in tutta Europa, prima gli studi aperti

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796 studi clinici

Policitemia vera+10

Non in reclutamento
Farmaco autorizzatoSenza placebo
Paesi:GermaniaGermania
  • Partecipanti:0–17 anni · 18–64 anni · 65 anni e più
  • Principi attivi:Panobinostat
  • Promotore:Novartis Pharma Services AG

Diabete insipido nefrogenico congenito

Non in reclutamento
Farmaco autorizzatoSenza placebo
Paesi:DanimarcaDanimarca
  • Partecipanti:18–64 anni · 65 anni e più
  • Principi attivi:Clotrimazole
  • Promotore:Odense University Hospital

Sindrome di Usher

Non in reclutamento
Farmaco in studioSenza placebo
Paesi:FranciaFrancia
  • Partecipanti:18–64 anni
  • Principi attivi:Lentiviral Vector Derived From The Equine Infectious Anaemia Virus Containing The Human Myo7A Gene
  • Promotore:Sanofi-Aventis Recherche & Developpement

Talassemia beta

Non in reclutamento
Farmaco in studioSenza placebo
Paesi:FranciaFrancia
  • Partecipanti:0–17 anni · 18–64 anni
  • Principi attivi:Betibeglogene Autotemcel
  • Promotore:Genetix Biotherapeutics Inc.

Sindrome di Aicardi-Goutières

Non in reclutamento
Farmaco in studioSenza placebo
Paesi:FranciaFrancia
  • Partecipanti:0–17 anni · 18–64 anni
  • Principi attivi:Censavudine
  • Promotore:Transposon Therapeutics Inc.

Malattia di Fabry

Non in reclutamento
Farmaco in studioSenza placebo
Paesi:BelgioBelgio
  • Partecipanti:18–64 anni
  • Principi attivi:Pegunigalsidase Alfa
  • Promotore:Chiesi Farmaceutici S.p.A.

Talassemia beta

Non in reclutamento
Farmaco autorizzatoSenza placebo
Paesi:GermaniaGermania
  • Partecipanti:0–17 anni · 18–64 anni
  • Principi attivi:Busulfan
  • Promotore:Vertex Pharmaceuticals Inc.

Mucopolisaccaridosi III

Non in reclutamento
Farmaco in studioSenza placebo
Paesi:GermaniaGermania
  • Partecipanti:0–17 anni
  • Principi attivi:N-Sulfoglucosamine Sulfohydrolase Fused To A Humanised Monoclonal Antibody Targeting Human Transferrin Receptor
  • Promotore:Jcr Pharmaceuticals Co. Ltd.

Atrofia muscolare spinale+1

Non in reclutamento
Farmaco autorizzato
Paesi:ItaliaItalia
  • Partecipanti:18–64 anni · 65 anni e più
  • Principi attivi:Clenbuterol Hydrochloride
  • Promotore:Azienda Ospedaliera di Padova

Ipocondroplasia

Non in reclutamento
Farmaco autorizzato
Paesi:FranciaFrancia
  • Partecipanti:0–17 anni
  • Principi attivi:Vosoritide
  • Promotore:Biomarin Pharmaceutical Inc.

Leucodistrofia metacromatica

Non in reclutamento
Farmaco in studioSenza placebo
Paesi:BelgioBelgio
  • Partecipanti:0–17 anni
  • Principi attivi:Cebsulfase Alfa
  • Promotore:Shire Human Genetic Therapies Inc.

Epilessia mioclonica grave dell'infanzia+1

Non in reclutamento
Farmaco autorizzatoSenza placebo
Paesi:ItaliaItalia
  • Partecipanti:0–17 anni · 18–64 anni
  • Principi attivi:Fenfluramine Hydrochloride
  • Promotore:Zogenix International Limited

Principi attivi studiati in quest'area

Le terapie sperimentate più spesso negli studi dell'area «Patologie congenite, familiari e genetiche».

Sirolimus21 studi cliniciSodium Chloride21 studi cliniciPrednisolone12 studi cliniciPlerixafor11 studi cliniciBusulfan10 studi cliniciIvacaftor9 studi cliniciMitapivat9 studi cliniciParacetamol8 studi cliniciTezacaftor8 studi clinici
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