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Studio sulla Sicurezza a Lungo Termine di SAR422459 nei Pazienti con Degenerazione Maculare di Stargardt

Farmaco in studioSenza placebo
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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

La ricerca riguarda una malattia chiamata degenerazione maculare di Stargardt, che è una condizione ereditaria che colpisce la vista. Questa malattia è causata da un problema genetico che porta alla perdita della visione centrale. Il trattamento in studio utilizza un farmaco chiamato SAR422459, che è una sospensione per iniezione contenente un vettore lentivirale con il gene umano ABCA4. Questo vettore è un tipo di virus modificato che aiuta a trasportare il gene corretto nelle cellule dell'occhio.

Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità a lungo termine di SAR422459 nei pazienti con degenerazione maculare di Stargardt. I partecipanti allo studio hanno già ricevuto un'iniezione sotto la retina di questo farmaco in un precedente protocollo di ricerca. Durante lo studio, i pazienti saranno monitorati per eventuali effetti collaterali e per osservare eventuali cambiamenti nella sicurezza oculare e nel progresso della degenerazione retinica.

Lo studio è di tipo "open label", il che significa che sia i medici che i partecipanti sanno quale trattamento viene somministrato. Non è previsto l'uso di un placebo. L'obiettivo principale è osservare l'incidenza di eventuali eventi avversi, mentre gli obiettivi secondari includono il monitoraggio di cambiamenti clinicamente importanti nella sicurezza oculare e un possibile ritardo nella degenerazione retinica.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 4 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Il paziente deve fornire il consenso informato firmato e datato, insieme a qualsiasi autorizzazione richiesta localmente.

    Il paziente deve essere stato precedentemente iscritto al protocollo TDU13583 e aver ricevuto un'iniezione sottoretinica di SAR422459.

  2. Passaggio 2

    Valutazione della sicurezza a lungo termine

    L'obiettivo principale dello studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità a lungo termine del SAR422459 nei pazienti con degenerazione maculare di Stargardt.

    Il paziente sarà monitorato per l'incidenza di eventi avversi durante il periodo dello studio.

  3. Passaggio 3

    Valutazioni oculari

    Saranno effettuate valutazioni oculari per identificare eventuali cambiamenti clinicamente importanti nella sicurezza oculare.

    Il paziente sarà sottoposto a controlli regolari per monitorare eventuali ritardi nella degenerazione retinica.

  4. Passaggio 4

    Durata dello studio

    Lo studio è iniziato il 3 ottobre 2013 e si prevede che terminerà il 29 dicembre 2033.

    Il paziente parteciperà a visite di follow-up per tutta la durata dello studio per garantire un monitoraggio continuo della sicurezza e dell'efficacia del trattamento.

Chi può partecipare allo studio?

4 criteri

  • Fornire un consenso informato scritto e datato e qualsiasi autorizzazione richiesta localmente, ad esempio, HIPAA.
  • Deve essere stato iscritto al protocollo TDU13583.
  • Deve aver ricevuto un'iniezione sottoretinica di SAR422459. L'iniezione sottoretinica è un'iniezione effettuata sotto la retina, la parte dell'occhio che aiuta a vedere.
  • Deve aver completato il protocollo TDU13583 fino alla settimana 48 o aver effettuato una visita di interruzione anticipata.

Chi non può partecipare allo studio?

1 criterio

  • Non possono partecipare persone con malattie congenite, ereditarie o neonatali. Queste sono malattie presenti dalla nascita, trasmesse dai genitori o che si sviluppano subito dopo la nascita.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

I paesi sono colorati in base allo stato dello studio. Clicca su un paese in cui lo studio cerca partecipanti per chiedere come partecipare lì.

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Farmaci in studio

SAR422459 è un farmaco sperimentale studiato per il trattamento della degenerazione maculare di Stargardt. Questo farmaco è progettato per valutare la sua sicurezza e tollerabilità a lungo termine nei pazienti affetti da questa condizione. La degenerazione maculare di Stargardt è una malattia genetica che colpisce la retina, portando a una perdita progressiva della vista. SAR422459 mira a rallentare o fermare la progressione della malattia, migliorando così la qualità della vita dei pazienti.

Che cosa si sa già del trattamento

SAR422459 – SAR422459 è un farmaco somministrato tramite iniezione intravitrea, progettato per trattare la degenerazione maculare di Stargardt, una malattia ereditaria che colpisce la vista. Attualmente, è in fase di studio clinico per valutare la sua sicurezza e tollerabilità a lungo termine. Il farmaco agisce a livello molecolare correggendo il difetto genetico responsabile della malattia, cercando di ripristinare la funzione visiva. Appartiene alla classe dei farmaci di terapia genica, che mirano a modificare o sostituire i geni difettosi.

Malattie studiate

Degenerazione maculare di Stargardt – È una malattia genetica che colpisce la retina, la parte dell'occhio responsabile della visione centrale. Si manifesta solitamente durante l'infanzia o l'adolescenza e porta a una progressiva perdita della visione centrale. I pazienti possono notare una difficoltà crescente nel vedere dettagli fini, leggere o riconoscere volti. La malattia è causata da mutazioni genetiche che influenzano il metabolismo delle cellule retiniche. Con il tempo, le cellule della retina si deteriorano, portando a una riduzione della capacità visiva. La visione periferica di solito rimane intatta, ma la qualità della vita può essere significativamente influenzata.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 9 ott 2026
Etàda 18 anni in suFasePhase IINumero dello studio2024-513501-31-00Codice del protocolloLTS13588Partecipanti previsti27 personePromotoreSanofi-Aventis Recherche & Developpement

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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